突破性疗法治疗骨髓增生异常综合征,总缓解率91%!

2020
09/21

+
分享
评论
汉鼎好医友
A-
A+

我们期待有更多的突破性疗法用于骨髓增生异常综合征的治疗。

近日,FDA已授予CD47单克隆抗体MagroliMab“突破性疗法”称号,用于治疗新诊断的骨髓增生异常综合征(MDS)患者。

36711600658742428

在1b期临床试验中,Magrolimab与阿扎胞苷(Azacitidine)联用,治疗既往未接受治疗的高风险MDS患者和初治急性髓系白血病(AML)患者,表现出良好的疗效和耐受性。

高危MDS,“白血病前期”治疗的“老大难”

MDS是一组起源于造血干细胞的异质性髓系克隆性疾病,其特征是骨髓、红细胞和巨核细胞祖细胞的发育异常改变。

MDS又被称为“白血病前期”,高危MDS会向急性髓系白血病转化,这类患者的生存期较短,预后也较差。

77711600658748789

目前,国内外均将MDS患者分为低危组和高危组来治疗,两者预后可谓云泥之别。低危MDS患者平均生存率为6年,而高危MDS患者仅为18个月。

今年7月,FDA批准了Inqovi(地西他滨和Cedazuridine)口服片剂上市,用于治疗MDS成年患者。在疫情期间,帮助MDS患者减少就诊次数,降低了感染的风险。

虽然近年来白血病新疗法进步明显,但MDS领域的新药进展仍相对较少,治疗方案有限,以促进造血功能的支持治疗和免疫治疗为主,依然是血液科医生面临的治疗难题。

CD47单抗:MagroliMab

Magrolimab是一款以CD47为靶点的单克隆抗体,旨在干扰巨噬细胞上的SIRPα受体对CD47的识别,从而阻断癌细胞利用信号通路来逃避巨噬细胞摄取。

目前,Magrolimab正在包括MDS、急性髓系白血病(AML)、弥漫大B细胞淋巴瘤(DLBCL)和滤泡性淋巴瘤(FL)在内的多种血液肿瘤和实体肿瘤中开展临床试验。

临床数据亮眼,缓解率91%

这一认定是基于一项正在进行的1b期临床试验的积极结果,该研究评估了Magrolimab与阿扎胞苷联用,在既往未治的中、高危和极高危MDS患者中的疗效和安全性。

在2020年欧洲血液学协会年会上发表的结果表明:

17361600658754467

·缓解率:在高风险MDS患者中,这一组合疗法达到91%(n=33)的客观缓解率(ORR)和42%的完全缓解率(CR)。

·反应持续时间:目前的中位随访时间为5.8个月,尚未达到联合用药的中位反应持续时间和中位总生存期。但在6个月时,可评估疗效的参与者(91%)将继续对这一组合方案产生反应,预计OS为100%。

·安全性方面:Magrolimab的耐受性良好,其安全性与阿扎胞苷单药治疗相当。尚未达到最大耐受剂量,也没有MDS患者因与治疗相关的不良事件而中断治疗。

此外,Magrolimab与阿扎胞苷联用,一线治疗AML患者时的试验结果一同公布:

在无法接受强力化疗的AML患者中,这一组合疗法达到64%的ORR和56%的CR或完全缓解伴随不完全血液学缓解。

未来,Magrolimab一旦获批,有望解决高危MDS患者在去甲基化治疗中尚未满足的医疗需求,期待该药能尽快上市,造福高危MDS患者。

高危MDS患者如何抓住治疗的“黄金时间”?

对于部分高危MDS患者,去甲基化药物治疗效果往往不理想,治疗选择更加有限,可能很快转化为急性白血病。这些患者该怎么办呢?

为此,好医友肿瘤治疗应答指数(TRI)通过一种结合了分子基因检测、体外药物敏感性筛选(DSS)和人工智能驱动的生物模拟的精准医学手段,帮助这类患者抓住30天的“黄金时间”,制定最佳个性化治疗方案。

2019 ASH、2020 ASCO等国际顶尖学术会议已公布了难治性MDS患者采用TRI指导临床治疗决策的相关临床研究。

结果显示,TRI推荐的个性化治疗方案可准确预测患者对特定药物(或药物组合)的治疗反应,让医生根据反应做出更有效的治疗决策,并使部分患者能接受异基因造血干细胞移植,实现治愈。

本文由作者自行上传,并且作者对本文图文涉及知识产权负全部责任。如有侵权请及时联系(邮箱:guikequan@hmkx.cn
关键词:
治疗,白血病,缓解

人点赞

收藏

人收藏

打赏

打赏

我有话说

0条评论

0/500

评论字数超出限制

表情
评论

为你推荐

推荐课程


社群

精彩视频

您的申请提交成功

确定 取消
剩余5
×

打赏金额

认可我就打赏我~

1元 5元 10元 20元 50元 其它

打赏

打赏作者

认可我就打赏我~

×

扫描二维码

立即打赏给Ta吧!

温馨提示:仅支持微信支付!