北京京都儿童医院丨孙媛教授：《造血干细胞移植治疗儿童噬血细胞综合征》

2020年9月4日-5日，北京京都儿童医院科研院长、血液肿瘤科主任孙媛教授受邀参加深圳2020年中国医疗保健国际交流促进会血液学分会学术年会暨第一届华夏血液及移植论坛。本次会议采用线上线下相结合的模式，盛邀陈赛娟院士、黄晓军教授、吴德沛教授、胡豫教授、徐开林教授、侯健教授、金洁教授、梁爱斌教授等国内外近百名全国知名血液病领域专家教授莅临大会做血液及造血干细胞移植热点领域的专题讲座。 

各专家分享了各自临床领域的经验案例及想法，并针对“儿童JMML的移植”“移植后难治性自身免疫性溶血性贫血诊治策略”“地贫的移植治疗”等涉及恶性血液病的难点、痛点展开了主题演讲，并进行热烈讨论和深入交流。孙媛教授在儿童与地贫血液论坛作了《造血干细胞移植治疗儿童噬血细胞综合征》学术讲座。 

孙媛教授讲道：噬血细胞综合征是多种免疫因素介导的细胞活化，无效的免疫反应过程引起大量的细胞因子释放、引起多脏器功能损伤的疾病。它不是一个病，而是由多种病导致的相似的临床转归，是一个综合征的描述。不论是原发性的还是继发性的噬血，都是由多种原因导致的。噬血细胞综合征从新生儿到成年人都有发生的可能性，文献记载2岁之内发病的患者较多。但现如今，青少年发病率逐年提升，对于噬血症状的出现，要追踪溯源才能得到有效的治疗和诊断。 

随后，她用多组数据讲解了继发性与原发性HLH的常见病因，由此延伸到对HLH目前的治疗策略、移植时机、预处理方案、降低强度预处理获得更好的疗效、移植方式及供者的选择、HLH移植相关合并症、二次移植治疗HLH等等相关的学术知识。 
孙媛教授还提及临床的治疗一定要有不同的思路，不同的病因治疗方法是完全不同的。在疾病控制方面，要从整体非特异性免疫抑制到精准免疫靶向治疗，推荐异基因造血干细胞移植适合的人群。在讲座PPT中，还提到了由北京京都儿童医院牵头组织的全国造血干细胞移植治疗噬血细胞综合征协作组收集了近百名儿童HLH移植后的情况，2年随访长期生存率达到了86.2%，在国际上达到了较高的水平。 

孙教授干货满满的分享赢得了在座各位专家们的高度评价。翟晓文教授表示：“孙教授讲座信息量非常大，常见病因、以及治疗的方案以及预后，包括结合经典案例进行讲座，非常精彩，而且患儿达到86%的生存率，目前在国际上也是非常领先的。”随后点评专家张翼鷟教授、王一浩教授表示受益匪浅，收获良多，学习到了噬血细胞综合征移植有独到的体系，它和成人的白血病和儿童其他血液病的体系都不一样，也对噬血细胞综合征有了进一步的了解。随后，两位专家就孙教授的分享提出了相关问题见解，孙教授与之进行了进一步的交流。

本次大会规模空前、大咖云集，各位血液专家的分享内容聚焦学术前沿、精彩纷呈。促进了儿童血液肿瘤疾病诊疗技术的蓬勃发展，令每一位参会的血液肿瘤疾病医生都收获颇丰。每一次的学术进步，都将助力临床疗效，造福广大患儿。 

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