罕见病药物阿加糖酶α注射用浓溶液获批进入中国

8月28日，百深生物科技在中国提交的阿加糖酶α注射用浓溶液上市申请获得国家药监局批准上市，该药属于《第二批临床急需境外用药》，适应症为法布雷病。

据介绍，瑞普佳(阿加糖酶α注射用浓溶液)是中国目前引进的唯一的人源性酶替代疗法，可带来长期的心、肾保护并延缓疾病进程。

法布雷病是一种罕见的X连锁遗传性溶酶体贮积病，患者体内代谢产物三己糖酰基鞘脂醇(GL3)不能被裂解，在各组织和器官大量贮积，导致患者手脚通常有灼烧般的剧痛感，并伴有少汗、无汗和不散热的症状。随着病程进展，症状会逐渐加重并出现肾、心等器官病变，诸如严重的肾功能衰竭甚至是尿毒症，或脑卒中、心肌梗塞等心脑血管并发症，如得不到有效治疗将严重危及生命。

酶替代治疗被国外指南/共识推荐为法布雷病的一线疗法。2013年版的中国Fabry病诊治专家共识中也提及：多个随机对照及开放扩展临床试验结果均显示，酶替代治疗法布雷病可减少患者细胞内GL3的沉积，减轻患者的肢端疼痛、胃肠道症状，改善心肌肥厚，稳定肾功能，改善患者的生活质量和预后。

上海交通大学医学院附属瑞金医院肾内科主任医师陈楠教授表示：法布雷病导致的器官损伤几乎是不可逆的，如得不到及时有效的治疗，患者的肾、心等重要器官会产生严重的功能损害和病变，危及生命。瑞普佳(阿加糖酶α注射用浓溶液)的疗效已经有20年的真实世界数据验证，将为中国法布雷患者带来更多的治疗选择。