罕见病药物阿加糖酶α注射用浓溶液获批进入中国

2020
08/31

+
分享
评论
豹耳健康
A-
A+

8月28日,百深生物科技在中国提交的阿加糖酶α注射用浓溶液上市申请获得国家药监局批准上市,该药属于《第二批临床急需境外用药》,适应症为法布雷病。

30901598864607004

19021598864607304

据介绍,瑞普佳(阿加糖酶α注射用浓溶液)是中国目前引进的唯一的人源性酶替代疗法,可带来长期的心、肾保护并延缓疾病进程。

22321598864607360

90091598864607416

法布雷病是一种罕见的X连锁遗传性溶酶体贮积病,患者体内代谢产物三己糖酰基鞘脂醇(GL3)不能被裂解,在各组织和器官大量贮积,导致患者手脚通常有灼烧般的剧痛感,并伴有少汗、无汗和不散热的症状。随着病程进展,症状会逐渐加重并出现肾、心等器官病变,诸如严重的肾功能衰竭甚至是尿毒症,或脑卒中、心肌梗塞等心脑血管并发症,如得不到有效治疗将严重危及生命。

酶替代治疗被国外指南/共识推荐为法布雷病的一线疗法。2013年版的中国Fabry病诊治专家共识中也提及:多个随机对照及开放扩展临床试验结果均显示,酶替代治疗法布雷病可减少患者细胞内GL3的沉积,减轻患者的肢端疼痛、胃肠道症状,改善心肌肥厚,稳定肾功能,改善患者的生活质量和预后。

上海交通大学医学院附属瑞金医院肾内科主任医师陈楠教授表示:法布雷病导致的器官损伤几乎是不可逆的,如得不到及时有效的治疗,患者的肾、心等重要器官会产生严重的功能损害和病变,危及生命。瑞普佳(阿加糖酶α注射用浓溶液)的疗效已经有20年的真实世界数据验证,将为中国法布雷患者带来更多的治疗选择。

本文由作者自行上传,并且作者对本文图文涉及知识产权负全部责任。如有侵权请及时联系(邮箱:guikequan@hmkx.cn
关键词:
器官,糖酶,注射用

人点赞

收藏

人收藏

打赏

打赏

我有话说

0条评论

0/500

评论字数超出限制

表情
评论

为你推荐

推荐课程


社群

精彩视频

您的申请提交成功

确定 取消
剩余5
×

打赏金额

认可我就打赏我~

1元 5元 10元 20元 50元 其它

打赏

打赏作者

认可我就打赏我~

×

扫描二维码

立即打赏给Ta吧!

温馨提示:仅支持微信支付!