美国Mesoblast的干细胞疗法有望获批？

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几经波折的干细胞药物有望今年获批 

近日，  Mesoblast公司宣布，美国FDA肿瘤药物咨询委员会（ODAC）以9:1的投票结果，认为现有数据支持同种异体细胞疗法Ryoncil  （remestemcel-L）  在治疗  类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）儿童患者  中的疗效。 如果获得批准，意味着Ryoncil有望成为2020年获批上市的干细胞疗法，也是在美国第一款获得FDA批准上市的MSCs产品。

该疗法的主要成分，来自成年捐赠者的骨髓间充质干细胞。主要机制是通过抑制 T 细胞增殖，和下调促炎细胞因子和干扰素的产生，来调节 T 细胞介导的炎症反应。

接受异基因骨髓移植的患者中，约有50%可能发生急性移植物抗宿主病（aGVHD）。尽管有最佳的治疗和护理标准，aGVHD最严重的患者（C/D或III/IV级）的死亡率仍高达90%。此前已公开的一项3期试验结果显示，患者接受Ryoncil治疗后第28天的客观缓解率（ORR）为69％，与45%历史控制率相比，有统计学意义的显著增加。在接受至少一次输注治疗且随访100天的患者中，患者的死亡率为22％。而接受初始类固醇治疗无效的患者第100天死亡率高达70%。

FDA对Mesoblast关于Ryoncil研究的设计提出质疑，研究人员仅根据单臂，开放标签试验设法确定疗效。尽管基于第28天的总体缓解率，FDA同意该试验对达到其主要终点具有统计学意义，但监管机构仍担心该试验的性质可能无法在“金标准”随机试验中证明其疗效。

美国目前尚未有获批，用于治疗12岁以下儿童类固醇难治性急性移植物抗宿主病的疗法。如果这款干细胞疗法获批上市，这一空白也有望得到填补。

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国内首个牙髓干细胞新药IND获得默许 据国家药监局药品审评中心(CDE)官网显示，北京三有利和泽生物科技有限公司和首都医科大学联合申报的“人牙髓间充质干细胞注  射液（受理号：CXSL1700137）”的新药临床试验申请获得默示许可。适应症为：  慢性牙周炎，如慢性牙周炎所致的牙周组织缺损。

这款“人牙髓间充质干细胞注射液”是在我国实施干细胞管理新政（“类双轨制”）后出台后，CDE承办的我国第一个干细胞新药IND申请，这也是国内首个申报的牙来源间充质干细胞药物。几经波折，终于获得临床试验默示许可。

“人牙髓间充质干细胞注射液”中有效成分是人牙髓间充质干细胞  ，取自健康志愿者  拔除的智齿或正畸牙的牙髓腔  ，具有较强的组织再生和免疫调节等生物学及免疫学特性；该药物  治疗方式为局部注射操作  ，相对微创，简便；局部注射后人牙髓间充质干细胞局限在牙周组织中发挥其生物学及免疫学特性，促进牙周组织的再生和修复。

• 临床前研究显示：人牙髓间充质干细胞具有良好的修复牙周骨缺损效果；

• 临床前药学和安全性评价显示人牙髓间充质干细胞注射液制剂安全、质量可控；

• 前期已开展的18例非注册临床研究结果显示人体给药安全、有效，支持该干细胞药物后续开展系统的临床试验研究。

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