脊髓性肌萎缩症迎来口服药Evrysdi!还卖70万“天价”吗

2020
08/11

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汉鼎好医友
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近日,一种一针70万的药火了,也让许多人认识了罕见病脊髓性肌萎缩症。

一位患者母亲声称:这种名为诺西那生钠的药在澳洲只需41澳元(约合人民币200元),为何国内一针卖70万,差价高达3500倍!

诺西那生钠(Nusinersen,商品名:Spinraza)于2016年获FDA批准上市,是全球首个获批的SMA靶向药物。2019年4月,诺西那生钠注射液获得国家药监局批准上市,售价约为70万一针。

其实,不仅在中国,这种药在各个国家都堪称“天价”。澳大利亚只要41澳元,又是咋回事呢?

根据澳大利亚药物福利计划(PBS)网站信息显示,41澳元是个人自费部分,但药品采购价是单支11万澳元,约合人民币55万,同样是“天价”。只不过,澳洲医保承担了大部分。澳洲这种“大国寡民”的国家才有这种条件,大部分国家并未将其纳入医保。

◎ SMA首个口服新药获批

FDA批准了口服药Evrysdi(Risdiplam)上市,用于治疗两个月及以上的婴幼儿和成人SMA患者。

这是首款获得FDA批准治疗SMA的口服疗法,也是第三个获批治疗SMA患者的药物,第一个正是最近大火的诺西那生钠,另外还有去年获批的“史上最贵药物”——基因疗法Zolgensma。

◎ 关于罕见病SMA

脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种罕见的、进行性的遗传性神经肌肉疾病,患者由于运动神经元(SMN)1基因突变导致SMN蛋白缺陷,患儿多表现为四肢肌肉无力、肌肉萎缩、呼吸困难等,是婴儿死亡的主要遗传原因。

SMA属于罕见病,影响了万分之一的婴儿。其中,中国的SMA患者约3万人。按照发病年龄,SMA可以分为SMA-I型(6月以内发病)、II型(出生后6~18个月起病)、III型(出生18个月后发病)、IV型(成年后发病)。

Evrysdi是一种SMN2基因的小分子mRNA剪接修饰剂,主要通过剪接来增加运动神经元(SMN)蛋白的生成,进而治疗SMA。SMN蛋白遍布全身,对维持控制肌肉和运动神经的功能至关重要。此前,Evrysdi曾获FDA“孤儿药”称号和优先评审资格。

相比于诺西那生钠,Evrysdi最大的优点在于口服给药方式,意味着患者可以进行居家治疗。而诺西那生钠需要患者到医院以腰穿的方式进行椎管内注射给药,第一年要注射5~6针,此后需每年3针的维持治疗。

可想而知,在疗效相仿的前提下,Evrysdi的便利性、依从性无疑更有优势。

◎ 那么,Evrysdi疗效究竟如何呢?

两项关键性临床试验(FIREFISH和SUNFISH),评估了不同年龄SMA和不同疾病程度(1型、2型和3型)下Evrysdi的疗效。

FIREFISH研究入组了21例2-7个月大的婴儿型SMA患者。经过12个月的治疗后,约有41%的患者能够在没有辅助的情况下,维持坐姿超过5秒,这是未接受治疗婴儿无法达到的。

而且,经过23个月或更长时间的治疗后,没有永久通气的情况下尚有81%的患者存活,对比未经治疗的典型疾病进展有显著改善。

在第二项随机、安慰剂对照的临床研究纳入了180名2~25岁的晚期SMA患者。结果显示:服用Evrysdi的患者一年后,MFM32(运动功能评估检测)评分平均上升1.36,而使用安慰剂(无效治疗)的患者评分下降0.19。

在两项临床试验中,Evrysdi对不同年龄和疾病严重程度(包括1型、2型和3型SMA)患者的运动功能均有临床意义上的显著改善。

◎ Evrysdi会减轻患者负担吗?

经过诺西那生钠“天价药”风波,Evrysdi的定价自然令人瞩目。

好医友了解到,Evrysdi的费用根据患者体重而定,2岁以下的婴儿,用药费用大约每年10万美元,合人民币近70万元;而成人患者用药费用最高每年34万美元,合人民币200余万元。Evrysdi尚未在国内获批,因此,国内定价尚不清楚。

由此看来,Evrysdi的上市至少在短期内并不会显著降低患者的用药负担。不过,随着越来越多SMA新药的上市,相信未来SMA治疗费用也会逐渐降低。

SMA这样的罕见病治疗的“天价药”是否应纳入医保?这个问题一直存在争议。

生命无价,但医保资金却有限,所有参保者都是买单人。国家医保局数据显示,2019年末,全国基本医疗保险基金累计结存26912.11亿元。算下来,平均每人不到2000元。若SMA药物纳入医保,相当于拿350人全年医保的钱来给1个患者买单。

因此,根据当前的国情,有限的医保资金的确负担不起“天价药”。目前,我国医保覆盖的罕见病药品种类有限,因为药品研发成本高,很多药处于垄断地位,价格昂贵,并且罕见病发病率太低,也难以通过医保谈判“以量换价”。

未来,随着国家经济水平的发展,加上各方共同努力,希望更多罕见病药品的可及性问题能早日解决。

但就目前来说,进行进行孕产前SMA致病基因筛查,早预防、早干预,才是最经济有效的办法。

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关键词:
诺西那生钠,SMA,罕见病,天价

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