真实世界数据如何才能成为真实世界证据?CDE即将发布指导原则

2020
08/05

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零氪科技
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  中国食品药品网讯(记者陆悦) 为进一步指导和规范申办者利用真实世界数据生成真实世界证据支持药物研发,8月3日,国家药品监督管理局药品审评中心(以下简称药审中心)发布《用于产生真实世界证据的真实世界数据指导原则(征求意见稿)》(以下简称《数据指导原则》),面向社会公开征求意见。 这是真实世界研究领域,继今年1月国家药监局发布《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则(试行)》(以下简称《真实世界证据原则》)7个月后,再次即将迎来重磅文件。

  真实世界证据(Real World Evidence,RWE)是药物有效性和安全性评价证据链的重要组成部分,而真实世界数据(Real World Data, RWD)则是产生RWE的基础,没有高质量的适用的RWD支持,RWE亦无从谈起。《数据指导原则》指出,真实世界数据是指来源于日常所收集的各种与患者健康状况和/或诊疗及保健有关的数据。并非所有的真实世界数据经分析后就能产生真实世界证据,只有满足适用性的RWD经恰当和充分地分析后才有可能形成RWE。目前RWD普遍存在数据的记录、采集、存储等流程缺乏严格的质量控制,数据不完整,数据标准和数据模型不统一等问题,对RWD的有效使用形成了障碍。因此,如何使收集的RWD能够成为满足临床研究目的所需的分析数据,以及如何评估RWD是否适用于产生RWE,是使用真实世界数据形成真实世界证据支持药物监管决策的关键问题。

  今年1月,《真实世界证据原则》发布,为业界利用真实世界证据支持药物研发提供了科学可行的指导意见。此次征求意见的《数据指导原则》是《真实世界证据原则》的配套和补充文件,全面阐述真实世界数据的定义、来源、评价、治理、标准、安全合规、质量保障、适用性等内容,并对真实世界数据给出具体要求和指导性建议,以帮助申办者更好地进行数据治理,评估RWD的适用性,为产生有效的RWE做好充分准备。

  在真实世界数据适用性评价方面,《数据指导原则》详细介绍了基于特定的研究目的和监管决策用途,如何对真实世界数据进行适用性评价,包括源数据的适用性评价和经治数据的适用性评价。该文件还首次给出业内普遍使用的数据治理的正式定义,以及数据治理的完整过程;特别是在数据处理模型上也与国际接轨,采用CDM模型提出通用数据模型应遵循的原则,并在附录中详尽提供了真实世界数据治理流程的案例。该文件还强调应依照国家法律法规、行业监管要求等做好数据安全管理工作,应建立完整的质量管理体系,以规范真实世界数据的处理流程。为保证真实世界数据的质量符合监管要求,《数据指导原则》鼓励申请人与监管机构及时沟通交流。

  据了解,当前全球范围内,真实世界研究都成为一个重要临床研究趋势,美国已发布《真实世界证据方案框架》等文件,罗氏、辉瑞等全球医药巨头正在积极布局;在中国,真实世界证据已纳入药物及医疗器械的研发和监管决策,海南博鳌乐城先行区的临床真实世界数据应用试点也已取得初步成果。行业专家、零氪科技首席运营官罗立刚指出,“随着精准医疗时代的到来,传统临床试验的成本越来越高,迫切需要临床试验理念、方式的创新,真实世界研究是一个重要的方向。”他表示,要以临床需求为导向,实现 RWD从“采”到“用”的科研级数据治理;建立以患者为中心的 RWD 整合模式,需要对多渠道、多形态的源数据以及随访的集成;并需要全流程保障数据的安全合规;此外,未来数据治理计划及数据质量保障将作为开展真实世界研究前与监管机构的重点沟通内容。

转自 中国食品药品网 

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关键词:
数据指导,药物,监管

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