点赞！两项干细胞药物IND获得默示许可

干细胞药品化路漫漫，只要比昨天进步就值得鼓励！截至目前，14项干细胞药物临床试验申请受理，其中10项获得进入临床试验资格。

撰文：步步先生

来源：干细胞者说

2020年7月15日，从国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网获悉，有两项干细胞药物临床试验申请（IND）获得默示许可[1]。

1、适应症：特发性肺纤维化（IPF）   

第一项是江西省仙荷医学科技有限公司  申请  的“ REGEND001细胞自体回输制剂”，适应症是早、中期特发性肺纤维化（IPF）。

特发性肺纤维化（IPF）是一种致命的疾病，它使健康的肺泡上皮细胞损伤和肺成纤维细胞增生，并发生大量炎症反应。随着纤维化的加剧，肺组织失去了促进气体交换和为细胞提供所需氧气的能力。针对IPF的治疗，目前主要是以糖皮质激素为主，但治疗效果有限。

肺中驻留的干/祖细胞群体是维持组织稳态和修复的必要条件，在肺损伤时可以启动自我修复甚至再生。虽然肺干细胞具体是哪一种或哪几种，在学术上并没有明确定论  [2,3]  。 此次申请的“REGEND001细胞自体回输制剂”，  来自自体支气管基底层细胞  ，这是全球首个获批进入临床试验的针对呼吸系统疾病的肺干细胞产品。 

2、适应症：炎症性肠病

第二项是青岛奥克生物开发有限公司申请的“ 人脐带间充质干细胞注射液”，适应症是炎症性肠病。

受理号 ：CXSL1900019 

药品名： 人脐带间充质干细胞注射液

适应症： 主要用于炎症性肠病，即急、慢性溃疡性结肠炎，并可预防溃疡性结肠炎的复发。

炎性肠病（IBD）是一组结肠和小肠的炎症状态。克罗恩病（Crohn's Disease,CD）和溃疡性结肠炎（Ulcerative Colitis,UC）是炎性肠病的主要类型。克罗恩病影响小肠和大肠，以及口腔、食道、胃和肛门，而溃疡性结肠炎主要影响结肠和直肠。目前主要通过氨基水杨酸制剂、糖皮质激素和免疫抑制剂等药物治疗降低炎症反应，但效果并不稳定，通常需要手术切除。

关于间充质干细胞治疗炎性肠病，国际上已有获批的干细胞药物产品。2018年3月，欧盟批准Alofisel（前称Cx601），用于瘘管对至少一种传统或生物疗法反应不足的非活动性/轻度活动性管内克罗恩病成人患者复杂性肛周瘘的治疗。

脂肪来源的间充质干细胞产品Alofisel，成为欧洲市场首个获得集中上市许可（MA）批准的异体干细胞疗法。

3、文末小结

截止目前（2020年7月15日），国家药品评审中心（CDE）相继受理14项干细胞药物临床试验申请，目前通过默示的为10项（如下表）。通过默示的涉及的适应症包括：膝骨关节炎（3项），糖尿病足溃疡（1项），类风湿关节炎（1项），缺血性脑卒中（1项），抗移植物宿主病（2项），炎性肠病（1项）、特发性肺纤维化（1项）。

在我国，实施干细胞管理新政（类“双轨制”）后，多个干细胞药物临床试验（10个）获批，更多个干细胞临床研究项目（86个）已经相继启动。相信不久的将来，以前许多难治或者治不好的疾病或许都可以通过干细胞移植的方式得到有效的治疗。 最后，还是复习一下这张图吧。

再次陈述，干细胞不是万能神药，干细胞治疗的有效性是建立在对干细胞和疾病正确认识的基础之上！祝干细胞药物临床试验顺利！给CDE点赞！

参考资料：

[1]http://www.cde.org.cn/

[2]p63(+)Krt5(+) distal airway stem cells are essential for lung regeneration. Zuo W, etal. Nature. 2015 Jan 29; 517(7536): 616-20.

[3]Lineage-negative progenitors mobilize to regenerate lung epithelium after major injury. Vaughan AE,et al. Nature. 2015 Jan 29;517(7536):621-5. 

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