传统医学无法解决的疾病,干细胞带来新的希望

2020
07/18

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传统医学无法解决的疾病,干细胞带来新的希望

央视CCTV-9《微9》栏目播放的《创新中国—干细胞》视频中说道,“在传统医学治疗无法解决的问题上,干细胞研究将带来新的希望。”

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“干细胞颠覆传统医学,成为弥补传统治疗不可或缺的有效手段”已经在诸多科学研究中得到证实。

根据我国CDE官网最新信息,又有两项干细胞药物IND申请获得批准。截止目前,共有10项干细胞药物临床试验申请通过默示许可,涉及的适应症包括:膝骨关节炎(3项),糖尿病足溃疡(1项),类风湿关节炎(1项),缺血性脑卒中(1项),抗移植物宿主病(2项),炎性肠病(1项)、特发性肺纤维化(1项)。这些疾病绝大多数都是传统方法无法解决的,未来干细胞有望成为新选择。

干细胞:为越来越多的难治性疾病提供新选择

在科技飞速发展的今天,许多难治性疾病仍然给现代医学带来很大的挑战,许多目前传统疗法无计可施的疾病需要新疗法。

首先以罕见病为例。科学的进步使过去被认为是“怪病”的一些疾病有了新的名字,它们绝大多数被归纳到了罕见病列表里。而罕见病最大的窘境就是“病无所依,医无所药”。干细胞科学的发展,为罕见病的临床治疗带来可能。

例如,2019年,复旦大学附属儿科医院成功完成国内首例PIK3CD基因缺陷患儿的干细胞移植。近6年来,复旦大学附属儿科医院已完成近200例儿童罕见病的干细胞移植治疗,治疗成功率为70-80%,挽救了很多常规药物和手术治疗无望的罕见病患儿,其中原发免疫缺陷病最多。

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而在国际上,一些罕见病已经有相应的干细胞药物可以选择。例如,2018年,治疗克罗恩病复杂性肛周瘘的干细胞药物Alofisel获得欧盟批准上市。这是一款异体间充质干细胞治疗产品。这款干细胞产品上市之前经历了严格的临床试验,7个国家、49所医院开展的随机、双盲III期临床试验结果表明,与对照组相比,这款干细胞疗法给患者症状带来的缓解率更加显著,也证实了对传统治疗或生物治疗无效的克罗恩病复杂性肛周瘘能够用干细胞药物进行治疗,并且拥有临床益处。

除了罕见病,对于一些尚未有根治手段的常见疾病,如糖尿病、心脏病、脑中风、骨关节炎等,干细胞也已经取得了临床进展,将来有望带来更大的治疗突破。

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心脏病是一种十分常见的疾病。自2006年欧洲心脏病协会工作组颁布了使用自体干细胞修复心脏的共识声明后,这一领域的临床研究便迅速发展起来,目前,在http://clinicaltrials.gov网站上注册的干细胞治疗心脏病的临床研究项目有三百多项,采用的有间充质干细胞、外周血干细胞等。再诸如患病群体十分庞大的糖尿病,干细胞疗法已经成为了全球糖尿病制药巨头的新战略,例如诺和诺德、礼来等国际巨头纷纷转战干细胞治疗糖尿病领域。

随着科学研究的进展,干细胞治疗的适应症渐渐从传统的白血病、再生障碍性贫血扩展至一些先天性罕见病以及常见的疾病。例如在本次新冠肺炎疫情中,针对重症患者国际上已有多个国家采用了干细胞疗法,也有多个新药临床试验申请(IND)获批。至7月初,在中国临床试验注册中心(ChiCTR)注册的“干细胞相关新型冠状病毒肺炎临床研究”项目共19项,17项明确与间充质干细胞相关,涉及有间充质干细胞治疗、细胞外泌体治疗以及免疫细胞联合治疗等。

由此可见,诸如罕见病以及常见的一些尚未有治愈手段的疾病,未来干细胞都有希望带来临床治疗的变革。

干细胞为现代医学提供多元化治疗手段

干细胞除了具有临床移植治疗疾病的潜力,还对精准医学的发展还有着其他的重大价值。

例如,科学家们利用诱导多能干细胞来开发人体组织的类器官,作为疾病模型,用于研究和开发靶向药物;此外,科学家们还利用干细胞作为基因治疗的载体,或者作为癌症靶向治疗的载体。近年来,干细胞外泌体还成为了一种新的医学发展趋势,被应用到越来越多的疾病治疗研究中,给新药研发带来新的策略。这些领域的应用,都将给人类突破传统方法无法攻克疾病的防线带来重要的意义。

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随着研究的发展,干细胞治疗的有效性和安全性得到了逐步的证实,干细胞治疗也正慢慢从实验室走向更为广泛的临床应用。诸如美国、韩国、日本、欧盟等均已经批准干细胞治疗产品上市,虽然国内尚未有获批上市的干细胞治疗产品,但是这几年我国在积极推动干细胞的临床转化,干细胞治疗产品的注册申报和临床试验申请都有新进展,干细胞新药上市越来越明朗。

结语

近年来,干细胞为冲破难治性或者罕见病的治疗局限性带来了新希望。科研、资本和新技术的融入,推进着这类疗法的发展进程,缩短它们与患者之间的距离。干细胞治疗人类疾病已经成为弥补传统治疗不可或缺的有效手段,正在引领生物医药领域新一轮的科技革命和产业变革。

正如中国科学院院士、神经解剖学家苏国辉曾在第二届官洲国际生物论坛上所述,在疾病的治疗中,一些传统方法可能没办法攻克疾病的防线,但是未来干细胞或许可以提供一个治疗的新方向,打击肿瘤等疾病。

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关键词:
干细胞,罕见病,临床

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