基因疗法致两名儿童死亡！杨辉承认借鉴付向东的工作

基因疗法的又遇重大挫折：两名儿童接受试验性疗法后死亡

近日，医药媒体 STAT 报道，Audentes Therapeutics 公司发给患者群体的两封信函显示，两名患有罕见神经肌肉疾病的儿童在接受高剂量基因疗法的临床试验后死亡。这种基因疗法被称为 AT132，旨在治疗 X 染色体连锁肌小管性肌病——一种由单个基因突变引起的致命疾病。

世界血友病联合会医学副主席、多家基因治疗公司的顾问格伦·皮尔斯（Glenn Pierce）表示：“在将 AAVs 输送给人体的过程中，我们对这种治疗的生物学知之甚少。这个不幸的事件可能是进行基础研究以支持临床发展的警钟，因为基因治疗使用的 AAVs 剂量越来越高。”

杨辉再发声明：承认借鉴了付向东的工作

加州大学付向东教授实名举报中科院神经所杨辉研究员剽窃，涉及帕金森治疗突破性研究事件最新进展。杨辉再发声明：1. 承认借鉴了付向东的工作； 2. 承认发表前未与付向东沟通重复实验的进展； 3. 目前在与 Cell 沟通补遗，致谢付向东的贡献并致歉。

全文如下；

有关 “CasRx介导胶质细胞向神经元转分化治疗神经系统疾病” 的说明

2018年3月，Cell 杂志发表了新型基因编辑系统 CasRx，我们意识到CasRx 可能非常适用于采用基因敲低的方法来做转分化研究和各种神经退行性疾病的治疗。自2018年5月起，使用体外培养细胞在多个疾病靶点验证了 CasRx 可以高效实现各种基因的 mRNA 下调。

2018年6月14日付向东教授应邀来神经所做报告，分享了未发表的数据，介绍了在帕金森疾病（PD）小鼠模型的黑质区降低 Ptbp1 可以将胶质细胞转化为多巴胺神经元的工作。付教授的成功经验坚定了我们对 Ptbp1 作为胶质细胞转分化理想靶点的信心。我们认为 CasRx 编辑技术简易、高效和特异，在多巴胺的作用区纹状体区域直接做转分化，可能更直接有效。这样的工作应该会与付教授的工作有很好的互补性。于是我们利用已建好的 CasRx 编辑工具进行在 PD 和视网膜疾病小鼠模型中敲低 Ptbp1，实现胶质细胞转分化的工作。

我们本以为付教授的文章已在审稿过程中并将很快发表，所以当时我们也未意识到应该与付教授沟通。后续因为我们实验室有完善的基因编辑介导的神经元转分化平台，以及与多个实验室的通力合作，使得我们在较短时间内完成了相关工作。直到我们的论文接收时，我们才了解到付教授的工作尚在审稿中。对于没有及时交流我们的工作进展深表歉意。并对付教授发表在 Nature 上的工作表示由衷的祝贺。

付向东教授在神经所分享的未发表数据，确实对我们的工作有促进作用，因此我们已致函 Cell 编辑，希望 Cell 尽快发表一段补遗，致谢付向东教授的对我们工作的贡献及我们的歉意。希望通过此事，我和我的团队会更健康地成长。感谢大家的关注与支持，我们将与国内外同行一起，致力于快速推动基因编辑在疾病诊治中的应用，为人民生命健康做出应有贡献。