达安基因易主，实际控制人；Sarepta斥资4亿美元改善AAV基因疗法，为啥？

达安基因要易主了  

达安基因(002030)7月2日晚间发布公告称，公司收到股东中山大学通知，中山大学已于6月30日与广州金融控股集团有限公司签订《国有产权无偿划转协议》，将持有公司100%股权无偿划转给广州金控，公司实际控制人将变成广州市人民政府。据了解，此次国有股权无偿划转已获得教育部和广州市国资委的审批，尚需履行国有产权调拨、国务院商务主管部门反垄断审查等程序。

Sarepta斥资4亿美元改善AAV基因疗法，为啥？  

近日，罕见病精准基因治疗领域的领导者Sarepta Therapeutics宣布与Hansa Biopharma达成独家协议，通过该协议，Sarepta获得全球独家授权许可，开发和推广imlifidase作为基因治疗的一种预处理手段，扩展基因疗法在杜氏肌营养不良症（DMD）和肢带型肌营养不良症（LGMD）的患者中的使用范围。

imlifidase是一种能够切断IgG抗体的蛋白酶，这项预先治疗的目的是针对已经存在腺相关病毒（AAV）中和抗体的患者（NAb阳性患者），AAV是Sarepta基因治疗产品的基础。

Sarepta将负责使用imlifidase进行临床前和临床研究，并获得所有后续监管部门的批准。在获得潜在批准后，Sarepta还将负责推广imlifidase，作为Sarepta公司的基因疗法的预处理。根据该协议的条款，Hansa将获得1000万美元的预付款，并有资格获得总额高达3.975亿美元的开发，监管和销售里程碑付款。

Sarepta Therapeutics总裁兼首席执行官Doug Ingram说：“Sarepta的主要目标之一就是找到科学的解决方案，将我们潜在的挽救生命的疗法带给绝大多数罕见病患者。而基因治疗的当前局限性之一是无法治疗已经具有针对AAV载体的中和抗体的患者。在临床前和临床模型中，Hansa公司的技术显示出清除IgG抗体的能力，这些抗体阻止了以AAV为基础的基因治疗。如果成功的话，它可能帮助我们将基因疗法提供给那些因为已有中和抗体而无法接受治疗的DMD和LGMD患者。"

编辑：NICK

审核：KEY