喜讯!国产创新药呋喹替尼,获美国FDA快速通道资格

2020
07/15

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结直肠癌是最常见的恶性肿瘤之一,我国结直肠癌发病率、死亡率在均居第五位,近一半的患者首诊即被确诊为晚期或术后复发转移进入晚期。  

结直肠癌是最常见的恶性肿瘤之一,我国结直肠癌发病率、死亡率在均居第五位,近一半的患者首诊即被确诊为晚期或术后复发转移进入晚期。

化疗是晚期结直肠癌患者的主要手段,虽然能够有效缓解病情,但副作用大,且易发生耐药,生存期和生活质量都难以保证。而发生耐药后的后线治疗手段非常有限,治疗陷入窘境。

呋喹替尼用于治疗转移性结肠癌(mCRC)患者,为结直肠癌的治疗提供了新选择。美国食品药品监督管理局(FDA)授予其核心在研靶向药呋喹替尼快速通道(Fast Track)资格。

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而且,2019年11月28日,国家医保局宣布,呋喹替尼正式入选医保目录。

呋喹替尼

呋喹替尼是一种新型、口服、高选择性血管内皮生长因子受体(VEGFR)靶向药,通过抑制血管内皮细胞表面的VEGFR磷酸化及下游信号,从而抑制肿瘤新生血管的形成,发挥抑制肿瘤生长和转移的作用。

呋喹替尼的问世,改变晚期结直肠癌患者无药可用的窘境,为其带来靶向治疗新希望。

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作为中国创新1类新药,呋喹替尼从研发到获批上市都备受业界及患者群体瞩目,已经成为晚期结直肠癌靶向抗血管疗法的推荐

药物效果临床试验

为测试呋喹替尼的疗效安全性,权威研究针对416名晚期转移性结直肠癌患者进行试验,这些患者至少接受过二线标准化疗且病情仍在进展。

患者按2:1的比例随机分为两组:呋喹替尼组(278名患者):口服呋喹替尼,每次5毫克,每日一次,服药三周后停药一周,联合最佳支持治疗。安慰剂组(138名患者):安慰剂联合最佳支持治疗。

研究结果:

(1)明显延长总生存期:呋喹替尼组的中位总生存期(mOS)为9.3个月,较安慰剂组延长了2.7个月,显著降低35%的死亡风险

(2)显著延长中位无进展生存期:对比安慰剂组的1.8个月,呋喹替尼组的中位无进展生存期(mPFS)延长至3.7个月,疾病进展风险降低74%

(3)优异的疾病控制率:呋喹替尼组的疾病控制率高达62.2%,中位疾病稳定时间长达5.5个月

(4)良好的耐受性:在推荐的剂量下,呋喹替尼组总体耐受性良好,未出现新的或非预期严重安全性问题

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研究者还进行了进一步亚组测试分析

(1)肝转移亚组疗效显著。相比于对照组,呋喹替尼组的总生存时间获得了延长,且死亡风险下降幅度为41%,近七成的患者使用呋喹替尼达到肿瘤控制。

(2)既往应用靶向药物不影响疗效。研究表明,无论患者之前是否使用了贝伐单抗或西妥昔单抗类靶向药物,KRAS基因的突变状态如何,后线使用呋喹替尼的生存时间都比对照组更长。

2018年,FRESCO研究结果全文刊登在国际权威期刊《JAMA Oncology》上。

国内优审批,进指南,入医保

基于优异的疗效和良好的耐受性,2018年9月5日,呋喹替尼通过国家药品监督管理局的优先审评审批,在12个月内获批上市,用于治疗既往接受过氟尿嘧啶、奥沙利铂和伊立替康化疗的转移性结直肠癌患者,成为国家I类新药。

《2019中国临床肿瘤学会(CSCO)结直肠癌指南》以最高等级的1A类证据,最大力度的I 级推荐作为三线治疗的标准方案。

同时,由于其对于晚期结直肠癌合并肝转移患者显著疗效及安全性,呋喹替尼胶囊也被写入《2018版中国结直肠癌肝转移诊断及综合治疗指南》,作为对于化疗失败后的转移性结直肠癌治疗推荐,确证了呋喹替尼毋庸置疑的实力。

2019年11月28日,国家医保局宣布,呋喹替尼正式入选医保目录

单粒1mg医保支付基准价为94.5元,单粒5mg医保支付基准价为378元,预估患者每月自费支付约2000-3000元左右,降费于2020年1月1日起正式实施。

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结直肠癌患者用药压力显著降低,解决患者“用药难、看病贵”的困局。

呋喹替尼进入快速通道的意义

美国食品药品监督管理局(FDA)对呋喹替尼快速通道资格的授予,一方面显示对晚期结直肠癌的治疗在全球层面目前存在的尚未完全满足的临床需求的急迫性,另一方面也体现了对呋喹替尼过往临床数据安全性、有效性的认可

获得这一快速通道资格,加快推进了呋喹替尼在美国乃至全球的临床试验以及上市注册的进度,为更多晚期转移性结直肠癌患者提供更加安全的、有效的治疗选择。

同时,呋喹替尼的研发和上市也展示了中国科技创新能力的提升,是国家新药创制看齐世界、走向成熟的重要标志。相信未来将有更多的自主研发抗癌药物涌现,给患者朋友们带来更多新选择。

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关键词:
呋喹替尼组,呋喹替尼,结直肠癌,安慰剂组,FDA

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