RET靶向药Retevmo上市：治疗甲状腺癌和非小细胞肺癌！

近日，靶向药Retevmo被美国FDA批准，用于治疗肿瘤特定基因（转染期间重排基因，RET基因）存在基因改变（突变或融合）的3种类型肿瘤患者。包括非小细胞肺癌（NSCLC）、甲状腺髓样癌（MTC）和其他类型的甲状腺癌。

此次FDA对于Retevmo的批准是基于3项I/II期临床试验数据，旨在评估RET抑制剂治疗存在RET基因改变的患者。

-治疗非小细胞肺癌（NSCLC）

在105例接受过含铂类化疗、39例未经治疗的RET融合阳性的NSCLC患者，其中105例经治的客观缓解率（ORR）为64%，81%的应答患者缓解持续时间（DOR）≥6个月，39例初治的患者中，ORR为84%。

-治疗甲状腺髓样癌（MTC）

在143例晚期转T突变的MTC患者（年龄≥12岁）中进行Retevmo的疗效评价，其中55例先前接受过治疗（卡博替尼、凡德他尼等）的治疗，ORR缓解率为69%，76%的应答患者DOR≥6个月，88例未治疗的MTC患者中，ORR为73%，61%的患者DOR≥6个月。

-治疗RET融合阳性的甲状腺癌

在27例的RET融合的甲状腺癌患者中进行疗效评价，其中19例放射性碘难治并且接受过另一种系统疗法，8例放射性碘难治并且没有接受过其他任何疗法，结果显示，在19例接受过另一种系统疗法的甲状腺癌患者中，ORR为79%，87%的应答患者DOR≥6个月；8例RAI未治的甲状腺癌患者中，ORR为100%，75%的应答患者DOR≥6个月。

什么是Retevmo？

Retevmo是首个专门针对转移性非小细胞肺癌和晚期或转移性甲状腺癌患者的治疗药物，一种可以抑制野生型RET和多种突变的RET亚型的激酶抑制剂。

作为一种靶向疗法，Retevmo可以针对特定的由RET驱动的晚期或者转移性的驱动因素，RET基因突变可以导致细胞增殖发生异常，从而发生潜在的癌症风险。

数据显示，RET融合基因在患者占NSCLC患者的1~2%，而在晚期甲状腺癌髓样癌症患者中，这一比例高达90%。

作为研发Retevmo的礼来制药子公司LoxoOncology，在业界享有巨大的声誉，其为传奇的“广谱抗癌药”Vitrakvi的原研发企业，并于2018年11月在美国上市。

此次FDA对于Retevmo的加速审批，是基于Retevmo对于RET融合基因肿瘤的卓越优势。同时，可以看到，FDA致力于审评类似于Retevmo针对特定癌症患者亚群的疗法，为患者提供之前难以获得的选择。

关于Retevmo一定要了解的几个问题

哪些癌症可以使用？Retevmo目前获批的适应症为:

（1)转移性RET 融合阳性非小细胞肺癌，需要系统治疗，并已在铂类化疗和抗PD-1或抗PD-L1治疗后进展的患者;

（2)需要全身治疗的RET突变型甲状腺髓样癌(MTC)，已在先前治疗后进展，并且没有可接受的替代治疗选择的患者;

（3)需要全身治疗的晚期RET融合阳性甲状腺癌，在先前的治疗后已有进展，并且没有可接受的替代治疗选择。

在先前ASCO公布的临床数据中，显示对RET基因融合阳性的胰腺癌患者也是有效的.每个柱子代表一位患者，一共36位患者，包括27位非小细胞肺癌(蓝色)、7位甲状腺癌(红色)和2位胰腺癌(黄色)，都有RET基因融合;柱子向下代表肿瘤缩小，可以看到除了第一根柱子，其余35根都是朝下的，代表着几乎所有的肿瘤都在缩小。