免疫细胞治疗| 8年了，那个患白血病的女孩现在还好吗？

2020年5月，艾米莉发布了最新照片——8年没有癌症了。

8年前，这位身患急性淋巴白血病的小女孩在生命垂危之际接受了CAR-T免疫疗法，她是全球第一个接受试验性CAR-T细胞免疫治疗的儿童。治疗后的检查结果显示，她体内的癌细胞已经彻底消失了。

每一年，艾米莉都会告诉全世界：她好好的，没有癌症。

今天徐徐就给大家讲一讲艾米莉的故事，一位不放弃生命，被免疫疗法救活的小女孩。

艾米莉的故事

8岁的艾米莉怀特海德，家住美国宾夕法尼亚州菲利普斯堡，和所有同龄女孩一样，艾米莉活泼好动富有好奇心，但是这个活力十足的小女孩，2012年却因为急性淋巴细胞白血病，被笼罩在死亡的阴影下。

艾米莉在经历了16个月的化疗之后，她的家人被告知，女孩体内的癌细胞死灰复燃了。

医生告诉艾米莉的家人，他们已经用尽一切方法来救治艾米莉，但是现在已经束手无措了。

就在一家人彷徨无措的时刻，他们偶然得知，费城儿童医院与美国癌症研究中心正在联手针对血液肿瘤，进行一项全新的临床试验，尽管对试验的结果无法预估，但是艾米丽的父母仍敏感地意识到，这可能是女儿最后的生存机会。

负责这次试验的朱尔博士的团队通过对病人的T细胞进行基因改造，使T细胞拥有识别并杀死癌细胞的能力。

朱尔博士团队将这种治疗方式命名为“CAR-T免疫疗法”，艾米莉成了有史以来第一位接受CAR-T免疫疗法治疗白血病的儿童。

2012年4月，经过改造的T细胞分三次注入艾米莉体内。

这些细胞都是由艾米莉自身细胞提取和培养的，在经历了一次极其凶险的危机后，艾米莉体内的癌细胞终于得到了最有效的控制。

令人兴奋的是，检查结果显示，她体内的癌细胞已经彻底消失了。

因为艾米莉家人的不放弃以及医学的发展，生命垂危的小女孩终于重新恢复活力，直至现在，艾米莉的体内依然没有癌细胞。CAR-T疗法拯救了这家人。

什么是CAR-T免疫疗法

从艾米莉的故事中我们看到了CAR-T免疫疗法的强大。那什么是CAR-T免疫疗法呢？再说这个之前，我们首先得了解一下人体的免疫细胞T细胞。

人体拥有一套强大的免疫系统，存在于我们血液中的免疫T细胞是其中主要的监管者，T细胞具有强大的攻击力，一旦识别出细胞中带有的不良分子就会出动并捕杀问题细胞。

但是一些癌细胞却掌握了一套逃离免疫系统监管的方式，躲过T细胞的追杀，从而伤害人体。

面对这种棘手的情况，科学家开始深入研究，对人体的T细胞进行基因改造，使T细胞拥有识别并杀死癌细胞的能力。即给体内已有的免疫细胞（T细胞）装上CAR（嵌合抗原受体），让CAR帮助T细胞找到并精准消灭体内的癌细胞。

这个CAR就像一个精准的GPS，帮助T细胞快速发现狡猾的癌细胞并进行捕杀。

CAR-T免疫疗法治疗癌症的临床案例

近年来，免疫疗法已经被用来治疗多种疾病，挽救了众多患者的生命。2013年science杂志也将肿瘤免疫疗法评为年度十大科技突破之首[1]。截至到目前，在clinicalTrails上全球范围已经注册了超过7000例关于免疫治疗的临床研究相关项目，在我国有519例。

2019年初，武汉科技大学的张同存教授与其团队运用了CAR-T免疫疗法，成功治疗白血病女孩麦吉，女孩来武汉的复查结果也显示：癌细胞继续消失，体内CAR-T细胞持续存在。这则案例也是CAR-T免疫细胞治疗白血病中成功的“中国案例”[2]。

2019年3月，身患急性淋巴细胞白血病的贵州小伙张博，在贵医附院也接受了CAR-T免疫疗法的治疗。据医生介绍，治疗效果几乎是立竿见影的。在随后的动态观察中，张博的癌细胞也显示明显降低，白血病症状也有所缓解，所有指数都在趋向正常范围[3]。

张博（左)和王季石教授

2019年6月，广州日报报道了一位身患T细胞淋巴瘤患者在CAR-T免疫疗法的治疗下得到了康复，经过28天免疫治疗后 ，王先生体内的肿瘤细胞“清零”。据北京大学深圳医院介绍，根据目前公开的文献报道，国内外还没有成功的案例，因此这是全球第一例嵌合抗原受体免疫细胞成功治疗外周T细胞淋巴瘤的病例[4]。

治疗前后效果对比

总结

艾米莉的故事激励着无数科研工作者投身到CAR-T研究当中，CAR-T免疫疗法也为众多患者带来了治愈的希望。作为普通的人类，其实除了依靠医学的进步来帮助自身战胜各种疾病以外，也要为未来做好准备，比如在健康的时候，把状态良好的免疫细胞例如上文提到的T细胞存储起来，为自己储备一批最年轻、状态最佳的免疫细胞军团，需要的时候不仅可以帮助你抵抗衰老，更能在万一之时助你抵御疾病。

参考资料：

[1]王跃,王恒哲,毛开云,范月蕾,江洪波.全球免疫细胞治疗药物开发现状与趋势[J].中国生物工程杂志,2018,38(10):90-102.

[2]https://weibo.com/1911238787/HeuVrbaeg

[3]http://gz.sina.com.cn/news/sh/2019-03-26/detail-ihsxncvh5563754.shtml

[4]http://health.sznews.com/content/2019-06/20/content_22185871.htm