干细胞疗法对渐冻症的临床研究进展

2018年3月14日，出生于英国牛津、现代最伟大的物理学家的斯蒂芬·威廉·霍金（Stephen William Hawking）去世了。他在21岁时患上渐冻症，全身瘫痪，无法言语，手部仅有三根手指可活动。 

渐冻症

渐冻症是一种运动神经元疾病，是选择性侵犯人运动神经元的神经系统变性疾病。渐冻症病因至今不明，20%的病例可能与遗传及基因缺陷有关，另外有部分环境因素，如重金属铝中毒等，都可能造成运动神经元损害。

据有效资料显示，渐冻症患病率为4~6/10万，研究表明患病率随年龄增大而升高。目前，在临床上针对此病尚无有效的治疗方法，大多数人在发病期才前往医院检查，确诊后一般只能存活3-5年。

干细胞疗法

近年来，科学家们正在积极探索干细胞干预渐冻症的临床途径。干细胞因其具有强大的再生、替代、修复和分化能力，被生命科学界寄予无限的希望。 

霍金先生曾在干细胞展望纪录片中说过，医学界的新时代已经近在眼前，新时代里，人体任何疾病都可医治，全靠我们体内那些拥有异能的细胞，它们叫干细胞。

干细胞疗法是指由自体或异体来源的干细胞经体外培育后注入人体，可用于许多疾病的治疗。目前干细胞疗法在糖尿病、慢性肾病、卵巢早衰、银屑病等领域具有突破性进展。

干细胞疗法的临床研究

直至2019年8月，全球在clinicaltrials.gov 上登记在案的渐冻症治疗临床研究就有726个；其中，与干细胞疗法相关的临床研究达到144个，科学家认为，干细胞疗法可提高渐冻症的生存率。干细胞疗法对渐冻症的临床研究一直在进行：

1、2016年，《神经学》杂志上公布了美国埃默里大学的Jonathan Glass博士的Ⅱ期临床研究成果：研究员对15名渐冻症患者进行干细胞移植，结论是干细胞移植至患者脊髓中具有安全性，疗效确切。 

2、2018年8月23日，“渐冻症干细胞疗法NurOwn III期临床研究中期分析”成功通过药物安全监测委员会（DSMB）的审查。审查结果显示该疗法具有安全性，建议按计划继续进行试验。

3、2018年，我国一名渐冻症患者接受了自体骨髓干细胞回输治疗，短短四天，患者的病情有了很大的改善，下肢活动感觉比以前有力。

目前新一轮临床试验正在进行中，我们迫切地期待干细胞疗法能为渐冻症病人“解冻”，帮助他们战胜病魔，释放他们被禁锢的身心。

注：本文由一五零生命干细胞整合发布

参考资料：

1.ClinicalTrials.gov；

2.间充质干细胞治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症治疗潜能及机制_王亚君