一针1100万!“全球最贵药物”纳入日本医保引争议

2020
05/14

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汉鼎好医友
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打一针要1100万人民币!这不是每个人都用的起的。

今天,日本厚生劳动省决定:将基因疗法Zolgensma(Onasemnogene Abeparvovac-xioi)列为公共医疗保险适用对象,药价为1.6707亿日元(约合人民币1102万元),用于2岁以内脊髓性肌萎缩症(SMA)患者。

它刷新了日本医保适用药的最高价纪录,迅速登上微博热搜,也在网络上引发了极大争议。

Zolgensma是一款罕见病药物,却因2大特点成为“网红药”:

1.疗效好:只需一次用药,即可实现长期缓解甚至治愈;

2.价格贵:被称为“史上最贵药物”。

去年5月,Zolgensma获美国FDA批准上市,用于治疗在2个编码运动神经元生存蛋白的SMN1基因携带突变的2岁以下SMA患者,成为首个治疗SMA的基因疗法。Zolgensma在美国的定价为210万美元(约合人民币1500万元),堪称“天价”。

SMA是2岁以下婴幼儿中的“头号遗传病杀手”。患儿运动神经元里的SMN蛋白出了问题,使神经元迅速萎缩、死亡。随着生长,患儿肌肉力量和运动功能逐渐丧失,严重者全身肌肉萎缩无力,导致瘫痪甚至影响正常吞咽和呼吸,最终死于呼吸衰竭或严重肺部感染。如果不治疗,超过90%的1型SMA患者活不过2岁。

这个病有2个特点:

· 致病基因明确:因表达SMN的SMN1基因缺失/突变引起的。

· 携带率高:属于并不罕见的罕见病,平均每35-50人中就有一名致病基因携带者。在新生儿中的患病率为1/10000-1/6000。

因此,Zolgensma的确是“救命药”,可以拯救一条条小生命,以及他们背后的一个个家庭。

Zolgensma凭啥这么贵?

Zolgensma是一种创新基因疗法,它将正常表达SMN蛋白的转基因装载于AAV9病毒载体中,并对转基因进行改良,提高其生成SMN蛋白的能力。它堪称“神药”,原本无药可治的患者,只需给药一次后,就能在细胞中长期表达SMN蛋白,实现长期缓解甚至治愈。

什么是基因疗法呢?

基因疗法作为新兴疗法,是在遗传物质层面进行的治疗,可以理解为“活的”药物。它已超过抗体类药物,成为目前第二热门的在研药物类别。

基因疗法堪称史上最复杂多样的疗法,它所针对的靶标是人的基因,通过将遗传物质导入细胞来补偿或纠正异常基因。然而,高昂的前期研发成本、复杂的生产工艺、高度专业化的标准等因素,使基因疗法成本居高难下,自然都是“天价药”。

除了Zolgensma,其他几款基因疗法价格也都令人咋舌:

· 首个治疗输血依赖性β-地中海贫血(TDT)的基因疗法Zynteglo,定价177万美元(约合人民币1218万元);

· 首个治疗遗传性视网膜营养不良的基因疗法Luxturna,定价85万美元(约合人民币585万元)。

“天价救命药”该不该纳入医保?

针对SMA,其实还有另一种治疗药物诺西那生钠(Spinraza),但同样是“天价”:在美国第一年治疗费用高达75万美元,第二年费用减半,此后为每年35万美元。

去年2月,诺西那生钠已在国内获批上市,售价为每支近70万元,属于全自费药,刷新了中国药品价格的纪录。

是否应该把这些“天价救命药”纳入医保,有着两种截然相反的声音:一方从人道主义角度出发,认为应该纳入;另一方则从医保资金的现实出发,认为不应该。

生命是无价的,但医保资金却是有限的。它是全国人民共享的一个资金池,每个参保人定期交钱为这个资金池蓄水,相当于所有参保者共同为医保开支买单。

咱们14亿人口的泱泱大国,医保有多少钱呢?

据国家医保局数据,2019年,全口径基本医疗保险参保人数13.5亿余人,全年基本医疗保险基金总收入、总支出分别为23334.87亿元、19945.73亿元,年末累计结存26912.11亿元。算下来,平均每人每年不到2000元。

所以,现实很残酷:我们缴纳的只是“基本医疗保险”,远远无法承受那些价格高昂的天价药支出。如果有限的医保资金都分配给了高价药,固然能救这些患者的命,但其他更多的治疗花费不高、效果又很好的患者,却可能得不到有效救治。

如果把Zolgensma纳入医保,相当于把近6000个人全年的医保基金,拿来报销1个MSA患儿1针的用药费用!

就算这些药真的被纳入医保了,患者就能用到了吗?可能还是不行,因为还涉及到“药占比”的问题(药品费用占总诊疗费用的比例有限制,很多地方规定不能超过30%)。因此,医院常常不进这些高价药,患者经常还是要到外面的药店自费购买。

参考美国,商业医疗保险是暂时解决这一困境的办法之一。但目前我国商保尚不成熟,很多人不愿支付这笔额外的开支。

如何降低成本以及建立和完善罕见病药品的支付体系,是我们不得不面对的重要问题。今年3月,《关于深化医疗保障制度改革的意见》明确提出,探索罕见病用药保障机制。

日前,中国外商投资企业协会药品研制和开发行业委员会(由42家跨国制药企业组成的非营利性行业组织)联合中国罕见病联盟,共同发起了《中国罕见病用药医保准入及付费制度建设与医保基金影响分析》研究,为推动罕见病用药保障制度建设、加速罕见病患者用药可及献计献策。

再回到SMA,我们期待新药能早日纳入医保目录,帮助患者家庭解决治疗负担,让他们“用得上、用得起”救命药。但目前而言,进行进行孕产前SMA致病基因筛查,早预防、早干预,才是最经济有效的办法。

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关键词:
医疗保险,罕见病,SMA

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