临床试验——癌症患者的福音!

2020
05/03

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邱立新医生
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但行好事,莫问前程

作者简介

邱立新,就职于复旦大学附属肿瘤医院肿瘤内科。主要从事胃癌、肠癌等恶性肿瘤的化疗、靶向治疗、免疫治疗和研究。创办了肿瘤科普公众号“邱立新医生(qiulixinyisheng)”。

在International  Journal of Cancer、European Journal of Cancer等发表SCI论文65篇,累计影响因子约300 分,其中第一或并列第一作者SCI论文40篇,累计影响 因子约180分。副主编《赢在论文*术篇》、参编《实用循证医学方法学》。负责国家自然科学基金、中国临床肿瘤学科学基金等。获得教育部科技进步二等奖、上海市医学科技进步奖三等奖、上海医学院首届青年学者论坛二等奖等 。

一提到临床试验,很多患者都会产生这样的担忧:

临床试验是不是拿病人当“小白鼠”?

临床试验会不会产生诸多副作用?

会不会耽误病人的最佳治疗期?

很多病人之所以对临床试验产生担忧,是因为大多数人对临床试验的不了解。而市面上对于临床试验的科普则少之又少,为此病人有各种各样的担忧也是可以理解的,毕竟谁也不会拿生命开玩笑。

鉴于有很多患者咨询我关于临床试验的相关问题,今天给大家做一期相关的科普,以便大家能更加客观辩证地看待临床试验。

Ø 什么是临床试验?  

药物临床试验是直接在人体(患者或健康志愿者)进行的针对药物的系统性研究,目的是为了确定试验药物的有效性和安全性。

Ø 临床试验分为Ⅰ~Ⅳ期,具体如下:   

Ⅰ期临床试验  

目的

初步的临床药理学及人体安全性评价试验。

观察人体对于新药的耐受程度和药代动力学,为制定给药方案提供依据。

对象

通常是健康的志愿者10-100名

多种剂量的已初步确定剂型的药品

方法

通常是多剂量平行分组;不一定用盲法

II期临床试验  

治疗作用初步评价阶段。

目的

初步评价药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性,也包括为III期临床试验研究设计和给药剂量方案的确定提供依据。

对象

单中心的20-50名患者

单一剂量或高低剂量的已确定剂型药品

方法

此阶段的研究设计可以根据具体的研究目的,采用多种形式,包括平行、随机、双盲对照临床试验。统计学分析:通常显著性标准为T<0.05

Ⅲ期临床试验  

治疗作用确证阶段。

目的

进一步验证药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性,评价利益与风险关系,最终为药物注册申请的审查提供充分的依据。

对象

多中心的50-200名患者

(多中心:临床试验一般会在多家医院同时开展,称为“多中心”)

方法

高规格的统计学分析:通常显著性标准为T<0.01/0.05

方法学、伦理学评估与稽查

Ⅳ期临床试验  

新药上市后应用研究阶段。

目的

考察在广泛使用条件下的药物的疗效和不良反应,评价在普通或者特殊人群中使用的利益与风险关系以及改进给药剂量等。

与Ⅱ/Ⅲ期临床试验的区别

更精确的适应人群和适应度;可以是回顾性、观察性研究、更大的试验规模、可用于比较已上市药物的疗效

分析方法:Meta分析(体现更强的统计学价值)

Ø 国内临床试验的现状:  

①中国药监管理部门规定,国际上已经上市的药物仍需在中国完成注册临床研究后才可批准上市销售。

这一方面保护了患者的权益,不过另一方面也会让我们的患者使用上这些新药的时间会比欧美国家患者稍晚一些;

②中国肿瘤临床治疗已经完成与国际的接轨,国内一些研究中心已经可以同步参加全球范围的研究项目,这使得我们很多患者已经可以在第一时间接受国际上新药的同步治疗。

患者在参加临床试验时,可以先了解该药物的上市情况,这样就能够初步评估自己参与试验可能的获益或风险大小;

Ø 国内临床试验的安全性:  

正规的临床试验是建立在足够的试验基础上,始终把患者的安全放在第一位,并且有充分的数据证明新药(疗法)对于患者是有利的。

任何临床试验的开展,都要遵从伦理原则和科学原则:

①设计周密的临床试验方案→②经过各方专家审核→③通过伦理委员会的审批→④确认试验的科学合理性

(经过伦理委员会批准的试验,可视为伦理委员会根据该受试药物的现有研究数据以及试验方案已判定受试者的风险最小化,或风险与预期效益比是合理的)

一般招募肿瘤患者参与的临床试验,都已经是II期及以后的,药物的安全性已经基本确定,有待进一步验证的只是药物的有效性。

Ø 临床试验的利与弊&利:  

①新药临床试验中提供给患者的药物大部分是免费的,这可以一定程度上减轻患者家庭沉重的经济负担

②患者参加试验能获得更先进的诊治手段,有利于医学的进步;

③对于疾病类型较为特殊的患者,尤其那些生命已经受到威胁的患者来说,是可能获得比任何治疗都有效的机会;

④进行临床试验的一般都是该领域比较权威的专家和医院,参加临床试验的患者可以在住院、检查、治疗和随访方面得到更好的照料与关注,进行规范的治疗和随访;

弊:  

①临床试验的治疗可能出现一些未预料到的副作用,但任何药物应用都可能有副反应发生;

被分到对照组,无法获得最新的治疗方案。但对照组的方案一般是目前最广为接受的治疗方案,不会延误患者的治疗。

Ps:我国目前的临床试验中,大部分都是一些国外已经确认过疗效的新药对比国内传统的标准治疗,以期能在中国获批上市或者是拓展新的适应症。

Ø 临床试验的费用问题  

临床试验是在按照我国药品食品监督管理局颁布的《药物临床试验质量管理规范》的要求下进行的。为了保证收拾着的权益,申办方(医药公司)发起的临床试验都免费提供试验药物,免费提供检查,这可以给患者免去沉重的经济负担。

但要注意的是,不是所有的临床研究都是免治疗费检查费的。有些情况下,研究者发起的临床试验以及一些Ⅳ期临床试验,不免治疗费和/或检查费。另外床位费、护理费以及临床试验外的药物费用等,一般由患者自己承担。

Ø 临床试验的注意事项   自愿原则  

为了保证受试者的权益,参加临床试验基于自愿原则,一旦参加,患者有权在试验的任何阶段以任何理由退出临床试验,并且不会因此受到损失以及患者原本应有的权益,更不会影响医生对患者的治疗。

带齐所有诊疗资料  

申请参加临床试验时,患者要带齐所有的诊疗资料,包括既往门诊及住院治疗记录和病历资料、病理资料、治疗方案、检查和检验结果等。

本文由作者自行上传,并且作者对本文图文涉及知识产权负全部责任。如有侵权请及时联系(邮箱:guikequan@hmkx.cn

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