科普 :当白血病遇上造血干细胞移植

2020
04/13

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干细胞者说
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本文介绍白血病的一些信息

说到白血病,相信很多人不会感到陌生。

不治之症、巨额的治疗费用、骨髓穿刺、骨髓移植,这些让人不寒而栗的标签,与白血病如影随行。但实际上随着科技的进步,这些标签早已名不符实,却还让很多人对白血病存在持续的误解,甚至还有人耽误了疾病的及时治疗。

去年底,成都电视台《健康·生活》栏目特邀西部战区总医院(原成都军区总医院)造血干细胞移植中心主任刘芳,针对这些问题为大家进行了详细解答。

在节目结束后,主持人也对现在血液病治疗的进展感到激动。这些在我们看来已习以为常的事情,在非专业人士看来是如此震撼。我们确实需要多向大众做一些科普。

主持人:去年,文牧野导演的一部电影《我不是药神》引发了全网热议。电影当中,一幕幕带着口罩的白血病患者给大家留下了非常深刻的印象。那么,在这里想问一下刘主任,到底什么是白血病?

刘芳:白血病是血液系统的一种恶性克隆增殖性疾病,简单说就是血癌。

白血病的症状主要有四大临床表现。第一个是贫血,主要表现为面色苍白、头晕、乏力等;第二个是感染,可表现为多系统的感染,包括肺部、血流、皮肤软组织、泌尿系统等;第三个是出血,可表现为浅表或深部的出血,浅表有牙龈出血、皮肤的出血点和瘀斑,深部的有泌尿系出血、消化道出血,严重的还有脑出血。第四个是髓外白血病表现,包括肝脾淋巴结肿大、髓外包块、牙龈肿胀及中枢神经系统的表现等。

Q A & 主持人:那紧跟着大家关心的一个问题:引发白血病的诱因有哪些?   刘芳:白血病的发生和其他恶性肿瘤一样,是一个多因素、多重打击的结果。先天因素可能是在遗传学上有一定的基因易感性;后天因素包括一些化学物质如苯、甲醛,还有射线、病毒感染和免疫系统损伤等因素。但是,具体到一个人身上,还是很难判断到底是什么原因导致的白血病。   Q A & 主持人:大家往往觉得白血病是不治之症,那白血病现在到底能不能够治愈?   刘芳:我们很多人了解白血病都是从电视剧或者电影,所以留下一个印象就是:白血病是不治之症。但现实中已经不是这样了,大部分白血病都是可以治愈的。   Q A &

主持人:那白血病治愈的概念是什么?

刘芳:我们定义恶性肿瘤的治愈概念,一般都是以5年这个时间点,就是医学统计上所说的5年生存率。因为复发大部分是发生在5年之内,如果病人活过了5年,那复发风险就比较小了。相当于5年是一个坎,闯过了就可以说是治愈了。

Q A &

主持人:刚才提到了捐献骨髓,这个大家应该都有了解,但是伴随而来的一个问题就是捐献骨髓到底伤不伤害身体?

刘芳:造血干细胞移植是治疗白血病的一个重要手段,特别是高危或难治复发的白血病。目前造血干细胞的来源主要有三种,一种是骨髓,第二种是外周血造血干细胞,第三种是脐带血。

在90年代以前,都是采用最古老的方式——采集骨髓,这就是传统的骨髓移植。但随着造血干细胞动员剂的出现,我们可以把骨髓中的干细胞动员到外周血,再通过外周血采集干细胞。这种方式更加便捷,供者也更能接受。

美国骨髓库对几千例捐献造血干细胞的志愿者做了一个长期的随访。结果发现,他们在各种疾病的发生情况方面,跟正常人群没有明显差异。目前来说,外周血造血干细胞捐献是中华骨髓库的主要模式,这种采集方式更安全,痛苦也更少,也是大部分供者可以接受的。

如果单纯的外周血干细胞捐献的话,我们终极的捐献产物一般是在200毫升左右。有的患者采集一次就够了,有一部分可能需要二次采集,每次采集的量大概就在200毫升,比我们常规献血(一般400毫升)还要少一些。

Q A &

主持人:嗯,明白了。那刚才刘主任也提到了脐带血,相信现在很多的妈妈们,尤其是孕妈妈们都比较关心。刘主任,您站在专业角度给我们大家讲讲,这个脐带血到底有没有保留的必要性。

刘芳:目前来说,自体脐带血的应用不像异体应用那么广泛,但也有一定的应用范围,首先是血液系统疾病里面一些需要做自体干细胞移植的疾病,比如后天获得性再生障碍性贫血,他本身是因为后天的一些因素导致的这个种子的受损伤,导致造血功能的衰竭。那如果提前有健康的种子保存的话,就可以再次让他获得造血重建。另外还有一些淋巴瘤,和一些后天获得性免疫系统疾病,可以通过健康的脐带血帮助患者获得一个免疫重建。免疫系统的疾病的发生还是比较广泛的。

另外,自体库的脐带血并不只限用于自己,还可以用于家庭成员。世界上首例的脐带血移植就是亲缘脐带血移植,使用兄弟姐妹的HLA配型相合的脐带血,治疗一种先天性疾病:范可尼贫血。

关于网上的争议观点,很多都是参考美国的指南推荐。我们医生知道,指南是建立在循证医学的基础上。但循证医学只是在前期的研究基础上,还有一些领域是在发展中。现在,比较新兴的细胞免疫治疗在血液病领域得到了突飞猛进的发展,特别是CAR-T细胞治疗。

但有一部分病人在复发时,外周血几乎全部被肿瘤细胞占满了,就采集不到足够的免疫细胞去进行培养。这些病人即使有先进的武器,也没有办法,失去了治疗的时机。脐带血里面除了干细胞,还有免疫细胞,包括T细胞、B细胞、NK细胞。所以如果提前保存了健康的免疫细胞,患者就可以获得(治疗)成功的机会。那未来还有NK细胞的基因改造,NK细胞也可以从脐带血里面培养,所以这就是未来发展的领域。

Q A &

主持人:还有一种说法,说脐带血造血干细胞只适合儿童使用,成年人可能会遇到细胞数量不够的问题。这个好像也是很困扰大家。

刘芳:对,确实有很多这样的误解,包括很多专业的妇产科医生也会这样,说“那个长大了就用不着了”,甚至血液科里不做移植的医生也会有这样的误解。

我们可以用两个数据来说明这个问题,一个是来自于国际骨髓移植登记中心的数据,显示成人脐带血移植呈逐年上升的趋势,特别是在2008年以后,16岁以上接受脐带血移植的患者就超过了16岁以下。另外一个是来自于欧洲脐带血移植登记中心的数据,显示在2006年以后,接受脐带血移植的成人数量就明显的超过了儿童。这两个数据已经说明,脐带血移植并不只是限于儿童,更多的用于成人。

Q A &

主持人:那前面我们提到了一个CAR-T免疫细胞治疗白血病,这个可不可以跟我们大家讲一讲?

刘芳:CAR-T的英文全称是Chimeric Antigen Receptor T-cell Immunotherapy。什么意思呢?就是我们肿瘤细胞上面会表达一个抗原,抗原会有一个受体。我们把这个受体的基因,一个复合物,就是这个CAR,通过基因工程的手段转导到我们的T细胞上面。

用通俗一点的话,就是给T细胞装上一个导航。因为我们的T细胞是杀伤肿瘤细胞的一种细胞,当T细胞装上这个导航以后,就会跟着信号走,去识别表达这种抗原的细胞。找到了以后,再大量的扩增,就相当于调兵遣将。然后,T细胞就会在短时间内把表达这种抗原的细胞全部清除干净,这就是我们现在常说的“靶向性精准治疗”。

Q A &

主持人:那CAR-T技术在治疗血液疾病方面最大的优势是什么,尤其是和传统的我们熟知治疗技术相比。

刘芳:CAR-T治疗最大的优势是高度靶向性。它只会识别表达这种抗原的细胞,不会误伤。我们传统的放化疗会造成广泛的损伤,在杀伤癌症细胞的同时,肝脏细胞也会受损。但CAR-T细胞就具备比较高的靶向性。

Q A &

主持人:那CAR-T免疫细胞治疗技术适用于哪些疾病?

刘芳:目前比较成熟的,就是血液系统疾病两大块。

第一块是B淋巴细胞恶性血液病,包括B淋巴细胞的急性淋巴细胞白血病和恶性淋巴瘤;第二个就是浆细胞疾病,最常见的是多发性骨髓瘤。

这两块是比较成熟的,特别是在B细胞的急性淋巴细胞白血病治疗上,第一例患者Emily接受治疗到现在已经快8年了,她到现在都无病存活。

CAR-T治疗在其他的一些血液病,如T细胞的白血病或者淋巴瘤、髓细胞的恶性肿瘤的应用上,目前相对落后一些。

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