癌症转移了也能治愈？2019年这些危重疾病治疗发生重大突破！

2019年过去了，许多疾病的治疗发生了令人惊喜的突破：前列腺癌转移了也能治愈、验血可以提前5年发现乳腺癌、神奇的基因编辑Crispr已经用于血液病和肿瘤临床治疗并很安全、严重食物过敏打一针两星期起效……这可不是早期发现，而是在临床得到验证的切实进展！

 /前列腺癌：转移了也能治愈/

75岁的贝里（Richard Berry）被查出前列腺癌后几乎尝试了所有方法：手术、放疗、化疗…… 但两年后癌症还是转移了。  “我还没准备好去死。我不想就这么放弃！”参加新药临床试验成了他最后的希望。
 2015年，他成功入组一个新药的临床实验。这种雄激素受体抑制剂原已获批用于去势抵抗的前列腺癌，而现在则正在申请扩大适应症，用于激素敏感型转移性前列腺癌。贝里是参与该临床试验的1125名患者之一。和不少幸运者一样，治疗后他的肿瘤消失了。

幸运的患者贝里 图片来源：纽约邮报 

该临床研究结果于今年7月发表在《新英格兰医学杂志》（NEJM）上  

停止治疗后一年，贝里也没有再出现复发。“我现在都快忘了自己得过癌症，感觉很好，又恢复了能量，最重要的是，我活的很快乐！”  

 /验血，提前5年查出乳腺癌/

英国诺丁汉大学的研究人员开发的一项血液检测，能在乳腺癌患者出现乳房肿块或其他症状之前的五年就内筛查出病人得了这种病。这方法就是在血液中寻找特异性自身抗体，这比乳房X线检查便宜很多，操作也更简单。


这项研究在11月初的英国国家癌症研究所（NCRI）的年会上公布了结果，立刻引起全球广泛关注。研究人员正计划进行另一项更大规模研究，如果顺利的话，五年内就能把新的筛查方法推向市场。验血测癌，让有效的方法来的更快一些吧！   

 /“触不到的爱人”也有望相拥？/

相爱却不能靠近，真是咫尺天涯的折磨。新影《五尺天涯（Five feet apart）》讲述了揪心的爱情故事。17岁女生斯黛拉身患严重的遗传病，在医院治疗期间遇到得同种疾病的小帅哥威尔。两人从一开始互相讨厌到坠入爱河，却因脆弱的身体状况而不能靠近，以免相互带来致命细菌感染。

电影中，这对囊性纤维化CP连约会都挂着点滴，并且用一根木杆保持5尺的距离
剧中男女主角得的都是「囊性纤维化症」（Cystic Fibrosis），是白人常见的染色体隐性遗传疾病，会导致呼吸、消化和汗腺分泌异常，严重时致命，但大多无药可治。很多病人活不到成年。

试验结果发表在《柳叶刀》和《新英格兰医学杂志》

近期，一种三联疗法经过两项II期临床试验证实，可以使囊性纤维化患者的呼吸功能、体重指数等显着改善。

因为该病十分危重并且缺乏药物，美国FDA也在今年10月份迅速批准了该药，用于12岁以上具有最常见的 F508del 突变的患者。这种突变占囊性纤维化人群的90%以上。也许“触不到的爱人”有一天也能相拥入怀！

 /老年痴呆新药峰回路转/

 阿尔茨海默症（AD，老年痴呆）是医学界出了名的烫手山芋，全球病患众多却没有治疗手段。各大药企纷纷研发AD药物又遭遇失败。而今年一个国际制药巨头在研的AD抗体药物成了业界最大的话题之一。

先是在3月份，因为III期临床早期数据显示药物无效，药物的开发者只得宣布中止研究，当天公司股价暴跌近三成。
但谁能想到，对研究数据的全面分析又让研究者看到，服用高剂量组的病人与安慰剂相比，治疗18个月后记忆力和认知能力下降的更慢，证明药物对AD病人的认知恶化可能是有改善的。

 
于是，这款药物被雪藏不到半年又光荣复活。该公司计划2020年初正式提交单抗的上市申请。消息一出，公司股价大涨长红，真是峰回路转，柳暗花明。

 /万能的Crispr来治癌症了/ 

Crispr是一种突破性的基因编辑工具，从医学研究到农作物种植 ，到处都在应用这把神奇的“剪刀”。该技术今年已在临床试验中成功治愈了第一例镰状细胞贫血症，治疗非霍奇金淋巴瘤等癌症的临床试验也正在招募中。在2019美国血液学会会议上，宾夕法尼亚大学的研究人员公布了使用Crispr编辑的T细胞首次用于人体癌症治疗的I期临床数据。

两名多发性骨髓瘤和一名肉瘤患者接受治疗后均没有出现任何严重不良反应。很多其他类型的T细胞疗法会造成高烧、低血压，惊厥等危险副作用。因此这无疑是个好消息。但初步数据显示Crispr编辑的T细胞也未能延缓癌细胞增殖。下一步研究将聚焦于如何编辑T细胞以增强其抗癌的效力。 

/输自己的骨髓治疗镰状细胞贫血/ 

22岁的曼尼（Manny Johnson）患有严重的遗传血液病——镰状细胞贫血症，必须每个月输一次血来维持生命。不过他很幸运的成为第一个参加新疗法临床试验的患者，现在治疗一年半都无任何症状，也不再需要输血了。

这是由美国Dana-Farber癌症研究所/波士顿儿童医院领衔开发的基因疗法，重塑患者自己的骨髓细胞再输回体内，帮人体产生功能正常红细胞。该临床试验正在全美继续进行，目前参与的三个成年患者均实现了满意的治疗效果，并没有发生严重副作用。现在第一个未成年受试者——一名16岁的女孩也入组了。其结果有待研究者进一步披露。 

/花生过敏的人也能吃花生了/

花生，过敏食物杀手界的老大。对花生过敏者，哪怕只是不小心误食花生沾染过的其他食物，都可能会引起严重的过敏症状，包括低血压、面部和喉咙肿胀，让人呼吸困难甚至死亡。此前，这种过敏的唯一治疗方法是口服脱敏，即少量多次地吃花生蛋白，逐渐扩大的食用量，可能需要长达一年的时间来缓慢脱敏，并且有引发过敏的风险。、  

美剧《生活大爆炸》里，霍华德因误食花生而过敏去医院急救

近期，斯坦福大学的一项研究使用治疗哮喘和湿疹的新药（抗白介素IL-33的生物制剂）治疗严重花生过敏的人。一针注射，两周起效。过敏者竟然能吃少量花生蛋白而没有任何过敏症状。虽然只是吃下相当于一颗花生那么多的蛋白，但对于严重过敏者而言，一颗就很要命了。

研究于11月14日在线发表在《临床调查杂志》（JCIInsight）上

研究者还在计划进行更多规模的研究，以确定剂量和注射时机，并有望将其用于治疗其他食物过敏。

 /万癌之王终于走向精准医疗/

近年来在肿瘤治疗领域，靶向治疗及免疫治疗药物群星闪耀，但有一种癌症仍处在黑暗之中，那就是以预后差，药物少著称的胰腺癌。<参见https://www.cn-healthcare.com/articlewm/20191230/content-1080538.html>

12月30日，美国FDA批准了一个靶向药物用于BRAC突变的转移性胰腺癌的治疗。这代表了以死亡率高、有效药物少著称的万癌之王终于有了第一个靶向药。这次获批的依据是里程碑式的临床三期研究POLO。 其研究结果发表在7月的《新英格兰医学》杂志，也在2019年美国ASCO年会上公布

当然，靶向药既然是精准医疗范畴，适用的人群也是很小的一部分：患者必须具有有害生殖系BRAC突变，并且先使用铂类药物治疗至少16周无进展。此时再用靶向药物进行维持治疗，病人的无进展生存期比安慰剂组高了一倍（7.4个月 vs. 3.8个月）。可惜目前数据还没看到病人的总生存期（OS）和生活质量（QoL）有明显的统计学改变。

该药物原已获批治疗乳腺癌、卵巢癌等多个癌种，此次适应症成功扩大至胰腺癌，为万癌之王树立了精准医疗的风向标。全球医生和患者都期待着更多类似POLO的研究，使胰腺癌精准医疗结出更多让患者真正受益的果实。

医学进步之路上，有越来越多的健康难题正在逐渐化解，这无疑让我们对新的一年充满了希望！

2019年还有哪些令你印象深刻的临床突破？欢迎留言。
编辑、视频丨L10