里程碑！重磅国产创新药获批

▍来源： 赛柏蓝    整理： 半夏

11月2日，国家药监局发布消息称，治疗轻至中度阿尔茨海默病药物甘露特钠胶囊（商品名“九期一”）被有条件批准上市。

据国家药监局信息，该药是以海洋褐藻提取物为原料，制备获得的低分子酸性寡糖化合物，是我国自主研发并拥有自主知识产权的创新药，获得国家重大新药创制科技重大专项支持。 阿尔茨海默病发病机制十分复杂，病程时间长，治愈难度大，该药的上市将为患者提供新的用药选择。

▍ 这一药物，市场需求巨大

阿尔茨海默病（AD）是一种起病隐匿的进行性发展的神经系统退行性疾病。 临床上以记忆障碍、失语、失用、失认、视空间技能损害、执行功能障碍以及人格和行为改变等全面性痴呆表现为特征，病因迄今未明。 65岁以前发病者，称早老性痴呆； 65岁以后发病者称老年性痴呆。

据了解，阿尔茨海默病主要表现为认知功能和行为障碍及精神异常等症状，是继心脑血管疾病和恶性肿瘤之后，老年人致残、致死的第三大疾病。

相关数据显示，全球目前至少有5000万阿尔茨海默病患者，到2050年，这个数字预计将达到1.5亿左右。 2018年全球治疗及照料费用已达万亿美元，给患者家庭和社会带来沉重负担。 我国阿尔茨海默病患者约1000万人，是世界上患者人数最多的国家。  随着人口老龄化加速，预计到2050年我国患者将达4000万人。

根据新思界产业研究中心发布的《2019-2023年阿尔茨海默病药物行业深度市场调研及投资策略建议报告》显示，在全球市场中，获批上市的阿尔茨海默病药物种类少，仅有多奈哌齐、加兰他敏、美金刚、卡巴拉汀、多奈哌齐美金刚复方制剂五种。 这些药物在阿尔茨海默病的治疗领域主要起到暂时缓解和改善症状的作用，并不具备阻止或逆转疾病的作用，市场对疗效更好的新药需求日益强烈。

▍ 填补17年无新药上市的空白

阿尔茨海默病药物是医药领域研发成功率最低的药物之一，现有药物难以满足市场需求。

自发现阿尔茨海默病100多年来，全球多家医药企业投入大量资金进行阿尔茨海默病药物研发，进入临床阶段的药物数量较多，但尚未发现疗效明显优于已上市药物的品种。 在过去的20多年里，全球各大制药公司相继投入数千亿美元研发新的阿尔茨海默病治疗药物，有320余个进入临床研究的药物已宣告失败。

还记得2016年11月23日，solanezumab的第3项大型III期EXPEDITION3研究再次传来失败消息后，礼来股价当日即大跌10.5%。 业内有一种说法，阿尔茨海默病简直就是新药研发的“雷区”，仅Aβ一个靶点就有8个项目失败或夭折，更不用提还有AChE、BACE……失败率相当惊人。

九期一是由中国科学院上海药物研究所耿美玉研究员领导研究团队，坚持22年，在中国海洋大学、中国科学院上海药物研究所与上海绿谷制药有限公司接续努力研发成功的阿尔茨海默病原创新药，填补了这一领域17年无新药上市的空白。

据报道，共有1199例受试者参加了该药的1、2、3期临床试验研究。 为期36周的3期临床研究结果表明，“九期一”可明显改善轻、中度阿尔茨海默病患者认知功能障碍，与安慰剂组相比，主要疗效指标认知功能改善显著，且对患者的认知功能具有起效快、呈持续稳健改善的特点，且安全性好，不良事件发生率与安慰剂组相当。

据人民日报报道，按照以往流程，新药审批程序需要几年时间。 该药在去年10月正式提出上市申请，一年时间能快速获批上市，离不开上海在全国率先开展了允许生产许可和上市许可分离的药品上市许可持有人制度改革试点。

“九期一”的获批，不仅填补这一领域17年无新药上市的空白，同时彰显了中国创新药审评审批体系对标国际水平的能力。