阮旭东：骨肉瘤治疗不弃车也保帅 靠内外科共同努力

骨肉瘤患者往往都是20岁以下的少年儿童。以往为了彻底切除肿瘤，防止复发，保证生存，病人需要截肢。这正应了一个成语——弃车保帅。 

然而随着骨肉瘤生存率不断提升，孩子未来人生道路还很长。有没有健全的肢体，命运大不同！漳州市第三医院肿瘤内科阮旭东作为中国肿瘤防治联盟骨肿瘤专委会委员，特别关心骨肉瘤内外科治疗的结合。

/ 骨肉瘤手术：不弃车能否保帅？/

2019年的CSCO，北京积水潭医院徐海荣教授分享了《“外科边界”在骨与软组织恶性肿瘤诊治中的地位》。数据显示，决定骨肉瘤生存期的不是截肢而是肿瘤的T分期（瘤体负荷），而肿瘤和血管关系是能否实施保肢手术的关键。这在“保肢手术”VS“截肢”的天平上，为保肢又加一砝码。

骨肉瘤患者往往都是20岁以下的少年儿童。以往为了彻底切除肿瘤，防止复发，保证生存，病人需要截肢。这正应了一个成语——弃车保帅。

然而随着骨肉瘤生存率不断提升，孩子未来人生道路还很长。有没有健全的肢体，命运大不同！

不弃车，能否保帅？阮旭东认为，保“车”和保“帅”也可以不矛盾，只是颇具挑战。

经典骨肉瘤对大剂量化疗比较敏感，小剂量则效果欠佳。内科医生使用经典化疗药物组合，不断调高剂量给病人进行术前化疗，使得肿瘤缩小，肿瘤与血管的界限更清晰，这才使得外科医生有机会进行保肢手术而不需要截肢。

而骨肉瘤的四大化疗药物毒性都比较强，过高的剂量甚至会危及生命。如何在保证疗效的同时，想办法预防和减轻毒副反应，让小患者顺利挺过大剂量化疗关？这是阮旭东一直在探索的方向。重病需用猛药。图中可见，为了达到大剂量，一瓶瓶化疗药表柔比星正排起长队准备一股脑进入患者体内，而这仅仅是患者每次化疗中的一种药而已……其毒副作用可想而知。化疗关，对每一个小患者来说真的是严峻的生死关。如果能坚持过去，就有机会进行保肢手术，未来还有蓝天。2012年，阮旭东从学习牛晓辉教授编写的专家共识开始，一步步摸索保肢术前大剂量化疗的应用，形成一套颇为成熟好用的“内功心法”——通过动脉灌注联合静脉化疗起到增效减毒的作用。他们的临床探索显示，成功的术前化疗能够提升保肢术的成功率，让患者获得与截肢无差异的生存率。而CSCO上看到的数据更令阮旭东十分鼓舞，进一步坚定了实践术前化疗和为小患者保肢的信念。

阮旭东的小患者五年前左上臂发现骨肉瘤，当时没法实施保肢手术而是截去了大半个左臂。谁知5年后，她左大腿再次发现骨肉瘤。然而这次通过动脉灌注联合静脉大剂量化疗，成功保肢。残缺的左臂对比完整的左腿，正是保肢技术进步的典范。

阮旭东治疗的另一个年轻人，通过成功保肢，还可以做复杂而灵活的动作。

这是一张令人震撼的照片。少年患者因软组织被骨肉瘤广泛浸润，术前化疗效果差而没法保肢。但骨科主任沙漠还是没有截肢，而是为他做了“旋转成形术”，保留了踝关节并反向接在断肢处，以替代膝关节功能。有了这个替代的膝关节，通过训练，孩子保留了一部分肢体，功能更好，更容易定做和使用义肢。

保肢手术需要在患者体内安装假体，随着小朋友的生长发育，假体容易造成正常肢体的短缩和畸形。为了让保肢术更加成功，外科也在创新。

阮旭东的前同事和伙伴，解放军第九O九医院的骨科沙漠主任刚刚完成首例“右胫骨近端肿瘤切除+取同侧带血管腓骨+取髂骨植骨+瘤段灭活+腓肠肌转移+滑动钢板固定”手术，这意味着小患者保肢术后，可以保留骨骺继续正常生长发育，不需要取出钢板，也不容易出现肢体短缩及下肢内外翻畸形了。“如果可以，我们将尽力保住病人的肢体，未来他的生活就会更好一点！我们既要挽救患者生命，也要照顾他的生活质量。”阮旭东这么说。这份良苦用心，正是医者的本真！

/医生最乐见：国产药品大放光彩 /

今年几大国产药物在骨肉瘤临床治疗取得好结果。

1. 经典药物恩度——重组人血管内皮抑制素+化疗2017年的CSCO上北京积水潭医院的牛晓辉教授报道，标准方案化疗联合恩度治疗经典骨肉瘤，比单纯化疗提高患者5年生存率达11%（86% vs 75%），从而使骨肉瘤5年生存率历史性突破85%。今年解放军总医院的王东晓教授对恩度联合化疗在经典骨肉瘤真实世界的应用，证实了该策略的有效性和安全性。

2. 阿帕替尼+卡瑞利珠单抗治疗北京大学人民医院谢璐报告的临床研究显示，该疗法对化疗失败的进展期骨肉瘤患者有效，41例患者中有20例6个月无进展，中位PFS为5.7个月。且该联合治疗的疗效不受PD-L1表达的影响。此外，单纯肺转移患者的PFS明显长于其他转移部位的病人。3. 安罗替尼+手术西京医院龙作尧报告的《安罗替尼+减瘤术治疗晚期进展性骨与软组织肉瘤的回顾性研究》，创新性地使用软件计算肿瘤体积，而非最大径来评价肿瘤负荷。研究结果总体很喜人，26例晚期进展病人中，4例PR , 16例SD ，2周期DCR : 76.92%(20/26)，平均PFS 5.04个月。随着内外科的共同进步和新药的不断诞生，相信未来骨肉瘤患者会有更好的生存和生活。

采访、编辑 | L 10

视频 | 栗子不是

校审 | 郭颖

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