极简丨医院如何开展 干细胞临床研究？

文丨饭范

图丨网络

干细胞再生医学：对糖尿病、骨关节炎、溃疡性结肠炎、移植物抗宿主病、自身免疫性疾病、慢性牙周炎，神经性疾病、抗衰老等可发挥良好的作用。

目前，全球已批准上市了十几款干细胞产品，以间充质干细胞为主，国内尚无干细胞产品上市。

2009-2018年，海外已批准的干细胞药物：chondrocelect、cartistem、MACI等14种

一、研究准备

《干细胞临床研究管理办法（试行）》，适用于在医院开展的“干细胞临床研究”。

干细胞临床研究，是指应用人自体或异体来源的干细胞，经体外操作后，输入人体，用于疾病预防或治疗的临床研究。

国家批准干细胞临床治疗研究医院有104家，谁搞研究谁是责任主体。

流程是：

①立项审查；

②登记备案；

③过程监管。

省卫健委和食药监履行日常监督管理职责。

注：不得向受试者收取干细胞临床研究相关费用。

日常监管：省卫健委和食药监

二、医院准备

1. 医院具备基础资格：

①三级甲等医院，具有与所开展干细胞临床研究相应的诊疗科目；

②具备相关专业的药物临床试验机构资格；

③项目研究经费来源合法稳定，具有较强的医疗、教学和科研综合能力。

2. 医院具备干细胞资格：

①有一套完整的干细胞质量控制条件；

②有一套全面的干细胞质量管理体系；

③有一个独立的干细胞质量保证部门；

④建立了干细胞质量受权人制度；

⑤具备《质量管理手册》、《临床研究工作程序》、《标准操作规范》、《试验记录》。

⑥建立了干细胞临床研究审计体系；

⑦建立了内审、外审制度。

⑧主要研究人员经过药物临床试验质量管理规范（GCP）培训。

⑨完备的机构学术委员会、机构伦理委员会构成，质量受权人具有至少3年从事干细胞制剂制备和质量管理的实践经验，从事过相关产品过程控制和质量检验工作。

⑩受试者权益保障机制，购买第三方保险。

开展干细胞临床研究前，医院将《干细胞临床研究机构备案材料》由省级卫生计生行政部门会同食品药品监管部门审核后，向国家卫生计生委与国家食品药品监管总局备案。

备案：食品药品监督管理局

三、立项备案

干细胞临床研究，必须具备充分的科学依据，且预防或治疗疾病的效果优于现有的手段。

干细胞临床研究，要用于尚无有效干预措施的疾病，要用于威胁生命和严重影响生存质量的疾病，要有重大医疗卫生需求。

干细胞临床研究要符合：《药物临床试验质量管理规范》。

干细胞制剂制备要符合：《药品生产质量管理规范》

干细胞制剂要符合：《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则(试行)》。

首先，干细胞临床项目负责人（PI）需提交：经机构学术委员会审查的《干细胞临床研究项目备案材料》、经机构伦理委员会审查的《干细胞临床研究项目伦理审查申请表》。

其次，机构学术委员会出具《学术审查意见》，机构伦理委员会出具《干细胞临床研究项目伦理审查批件》

最终，医院提交给省卫健委和食药监的资料有：

①《机构申请备案材料诚信承诺书》；

②《项目立项备案材料》；

③《机构学术委员会审查意见》；

④《机构伦理委员会审查批件》；

⑤其他

干细胞临床研究机构备案---104家

四、临床研究

干细胞提供者，干细胞受试者的入选和检查，须有操作者详细及时记录。

临床研究过程中，所有资料的原始记录，须做到准确、清晰并有电子备份，保存至临床研究结束后30年。

干细胞的来源和获取过程应当符合伦理，不合格的剩余的干细胞，必须进行合法、妥善并符合伦理的处理。

干细胞制剂的追踪资料从最后处理之日起，必须保存至少30年。

研究过程中，研究人员应当按年度在我国“医学研究登记备案信息系统”记录研究项目进展信息。

研究结束后，应当对受试者进行长期随访监测，评价干细胞临床研究的长期安全性和有效性。

注：干细胞治疗相关技术，不按照第三类医疗技术管理。

文末再提：相信科学，相信医生。