专访 | 关注儿童肿瘤第一杀手 小儿神外创始组长马杰疾呼

做父母的人都有体会：孩子是全家倾情关注的重点。孩子生病，全家揪心。而孩子如果不幸患上脑瘤，更因病情重、治疗难，而牵动着无数患儿家庭和千万中国神经外科医生的心。

6月22日在广州举办的中华医学会第七届小儿神经外科学术大会期间，上海交通大学医学院附属新华医院小儿神经外科主任，中华医学会神经外科分会小儿神经外科学组创始组长马杰教授接受MED24采访时呼吁：

儿童脑肿瘤危害巨大，但得到的关注不够。需要包括政府在内的全社会更加重视对小儿神经外科疾病的投入，为不幸的天使重铸人生的翅膀。

国家“十三五计划”以及“科技创新2030”两个重要文件中均明确提出了要大力发展中国的脑科学研究，这也被称为中国的“脑计划”。在这大命题下，神外医学，尤其是小儿神外能扮演什么样的角色？

马杰十分期待国家有具体政策出台，将小儿神经外科疾病尤其是儿童脑瘤的治疗纳入脑计划。

中国脑计划旨在揭示人类大脑认知的神经基础、开发脑疾病的早期诊断及治疗方法、开发脑刺激智力技术。插图引自百度百科

曾经，白血病是儿童恶性肿瘤第一杀手。人人谈白血病而色变。近年来随着医学进展和国家大力投入，白血病治疗水平长足进步，多数儿童白血病可以治愈。而另一种不为人关注的儿童肿瘤——脑瘤却成了儿童致死率、致残率最高的恶性肿瘤，为社会、为家庭带来沉重的负担。 

这个问题已在许多发达国家引起高度重视：美国投入数十亿美元设立基金建设儿童脑肿瘤基因数据库。德国癌症中心主任费斯特教授主导的儿童脑瘤甲基化分型研究十分成熟，甚至已将某些分子分型纳入医保。但在中国，这一领域还十分薄弱，没有儿童脑瘤发病率数据统计，没有成熟的甲基化分型研究，只有马杰在努力推进着。虽然取得了不少进展，但一己之力毕竟微薄。

作为一名医生，马杰真心认为，这是国家应该投入的正确方向——重视儿童疾病，重视儿童脑肿瘤。研究疾病的脑计划，是有的放矢，花的钱不多却会得到很好的效果。

/ 儿童脑瘤的特殊性和精准医疗 /

马杰强调，儿童不是成人缩小版，儿童脑瘤的发病率、病理形态、分子特征和治疗都与成人完全不同。儿童脑瘤中遗传突变特别多，也特别适合精准治疗。例如马杰团队刚在《美国国家科学院院刊》(PNAS)发表关于髓母细胞瘤的新治疗方式研究，就是针对肿瘤不同的遗传特征进行分子分型，探索更精准的治疗策略。

这些精准策略包括，从病人身上肿瘤取样后，同步实施三个步骤：建立标本库、肿瘤人源化鼠移植模型（PDX model）和肿瘤的分子分型检测。分子分型让医生找到靶基因以确定可能适用的药物；PDX模型让医生能试验出最有效的药物治疗用与个体化的病人，明显提高效果和病人的生存期；而标本库则为未来建立基因数据库，使更广泛人群享受精准医疗打下基础。

2019年美国ASCO重点推荐的Match研究，也可称为是一种篮子研究，就是将不同发病部位或不同病理特征的肿瘤进行基因测序，从分子层面分类，匹配相应更精准的治疗。这种理念已经成为国际主流肿瘤学界的共识。马杰正在努力推动的甲基化分型涵盖所有的儿童神经肿瘤，进行DNA和RNA测序，已经达到非常高的精准度。通过精准分型颠覆了医生对许多病例的认知——原来病人得的不是你想象的那个病！治疗方式也完全改变了！

马杰的研究已有个别病例在国际上大会上发表，得到了世界同行的认可，但还需要在国内进行大量的推广。其中特别需要尽快建立我国自知识产权的儿童脑瘤数据库。虽然我国掌握有大量的儿童肿瘤标本，甚至为国外同行所垂涎，但何时能把标本转化为基因数据？医生们期待更多的资金投入支持他们去完成这项重要的工程。

/ 领跑精准小儿神外手术 /

儿童那稚嫩的颅脑，更需要精准的技术呵护。儿童脑瘤的精准治疗，还包括了外科手术的日益精准。马杰领导的新华医院小儿神经外科就在这方面领跑全国。

马杰介绍，他们已熟练掌握了术中磁共振、术中CT、术中DSA（数字减影血管成像）等术中同步影像技术一体化应用，使得外科医生切下的每一刀都定位精准，避免脑内移位（Shift），减少出血，从而得以进行很多的开创性的研究，达到完全不次于国外前沿的尖端手术水平。

又为中国人口基数大，患者人数多，中国神经外科医生治疗经验丰富，技术更熟练。就曾有国外专家在新华医院观摩马杰手术时惊叹：你为什么切这么快，你的方法真好！

外科医生总是希望能把手术做的尽善尽美，但我国广大患病儿童和家长的福祉，还是跟多依赖于我国小儿神经外科的整体发展。还是那句话，这需要全社会的关注！

采访编辑 | L10

终审 | 郭颖

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