为什么罕见病那么难以治疗？

首先我们需要了解到什么是罕见病，如果将疾病进行一个简单分类的话，可以分为常见病，一般疾病以及罕见病。

一般而言我们对于罕见病的定义是这样的，发病率低于千分之一的疾病称作罕见病。而且罕见病与常见病相比有以下几个大的区别：

1. 其发病率上来讲

罕见病可能一千个人中，可能就只有一个人患有；但是常见病的话可能所有人都患有或曾经患有（如感冒）。那么其疾病的发生基数是不同的。

2. 其发现难度上来讲 因为罕见病的发病率低，导致了可能医生根本就没有见过这种疾病，或者说因为某些症状的相似，可能会被医生误判为某种常见病。

3. 其治疗难度上来讲 上面说了，很多医生可能根本没有见过这种疾病，就更不要去谈治疗了。因此想要治疗很多时候还要去特定的医院，或者请外院的医生进行专家会诊。从而确定病情规划治疗方案。

4. 其药物的供给上来讲  很多时候并不是你确定了治疗方案以后就能治疗的，因为罕见病的药物同样罕见，而且有时候即使有药物，你也未必用的起。

注：罕见病药物昂贵的原因  

假设开发一款药物的平均成本为10亿元，而因为常见病的发病率高，病源基数大，药品研发以后可能会有上亿患者甚至更多的患者来均摊成本，这种情况下，只需要将药品定价到几十元，甚至几元，甚至更低的情况下，药企同样会有盈利。可以说对于常见病来讲只要考虑药效就可以了，根本没有必要去考虑购买力的问题。

与之相反的是罕见病用药的研发，因为发病率低，基数低，难以发现，种种因素导致，可能药品只有几万，甚至几千的患者需要，并且因为基数低，只能提高药品定价，而高定价会导致部分患者买不起，从而导致药品定价变得更加高昂，从而将罕见病药物变成了“贵族药”。同时因为药物的价格高，受众少，也会导致药企并不会进行大量的生产，医院也不会将其当做常备药物，药品的流通性就紧跟着变差了，从而导致有时候你有钱都不一定能够买到药品。

而对于这种死循环，目前还没有太好的应对方法，只能祈求与技术上能够有大的突破，降低研发成本吧！

目前最贵的药物Zolgensma治疗2岁以下的脊髓性肌萎缩症（SMA）患儿，售价212.5万美元，约合1500万人民币

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