干细胞有望为先天性心脏病治疗带来新希望

先天性心脏病（CHD），定义为宫内发生的总体心脏解剖异常，代表最常见的一组为先天性异常。这些异质性疾病可能从单一心房或心室缺陷到复杂的畸形，例如完全没有心室或主要血管转位。尽管不同类型冠心病的死亡率可能存在显着差异，但总体预后近年来有了显着改善。

手术是治疗先天性心脏病的黄金标准，目前在不同类型的先天性心脏畸形中表现为单阶段或阶段性手术。

手术时机主要取决于缺损的严重程度，某些患者在出生后几天或几周内需要手术治疗，而其他患者则在儿童早期或甚至成年期进行手术矫正。

尽管在胎儿和新生儿护理方面取得了重大进展，但在某些情况下，冠心病患者的管理仍可能存在问题，如早期阻塞支架植入物的无菌生长，婴儿心脏的假体植入物的生长以及分期姑息手术后的心室功能障碍。

最终，许多冠心病患者会出现需要心脏移植的心力衰竭。鉴于CHD修复和心脏移植的技术挑战和发病率，我们已经努力寻找先天性心脏缺陷患者治疗选择的替代方案。

干细胞由于其再生潜能，已成为心血管医学中一系列疾病（包括冠心病）的潜在治疗选择。这种方法最初是用于治疗心肌梗塞和心脏病的成人患者。

近年来，许多临床前和临床研究评估了干细胞疗法在局部缺血和非局部缺血中的可行性和有效性。他们似乎在安全性和有效性方面表现出令人鼓舞的结果。

目前有大量文献评估干细胞在成人心脏疾病中的应用，但干细胞疗法治疗冠心病的证据不够健全。

目前的系统评价旨在总结和批判性地评估CHD中干细胞治疗实施的所有可用数据，突出其潜在的治疗潜力以及目前的局限性和不足。

为了全面了解该领域，我们分析了已公布的临床前和临床研究以及正在进行的临床试验的数据。

尽管有初步的令人鼓舞的结果，但在将干细胞治疗视为可行的替代方案或有用的方案之前，仍然需要克服相当大的挑战。

对CHD患者进行手术辅助。现有文献在这个领域支持是有限的，因此适当的临床试验的设计仍然令人费解。

关于最佳干细胞类型，施用途径，收获源（无论是否自体）和潜在相互作用的决定主要基于先前在成人中的经验以及从其他体内和体外实验得到的正确的知识学习。

此外，由于CHD的异质性，在这种情况下动物模型的发展与人类心血管生理学的改变非常相似，这在技术上是具有挑战性的，并且这在获得新知识方面造成困难。

最后，组织工程目前处于婴儿阶段，基于细胞的再生种植体的安全性和耐久性需要在深度应用之前进行验证。

他们在临床实践中。以往的研究评估干细胞再生疗法在成年心血管疾病患者中的疗效和安全性，可以吸取一些教训。

值得注意的是，临床试验中使用的体细胞干细胞没有一种已经被证明可以在体内分化为功能性心肌细胞;认为这种益处被认为是继发于由细胞治疗介导的旁分泌效应。

特别是迄今为止在成人自体骨髓干细胞试验中证实的有限且不一致的益处通常归因于细胞保留和存活率较差。

目前的改善方法是，体内分子成像以确定移植后的细胞命运和剂量 - 效应，并结合使用免疫抑制剂和促生存剂，最近已被引入作为可能的方式来增强细胞保留和存活。

类似地，新的组织工程技术使得能够生产可注射的支架，从而为归巢，保留提供最佳的微环境。干细胞的增长可能为克服这些障碍提供了额外的帮助。

然而，应该对年轻的CHD患者慎用这些来自成人临床研究的经验教训。

胚胎干细胞/诱导多能干细胞而非成人BMMNC的使用可能引起对致瘤性的实质性关注，尽管诱导的多能干细胞已经证实与较低的不利免疫原性应答风险相关联。

但致心律失常仍然是另一种在任何干细胞干预的设计中需要考虑的重要安全问题。

因为过去的成人干细胞试验的经验显示，急性心肌梗死患者与缺血性心肌病患者冠状动脉内与经心内膜途径的差异显着，因此最佳输送途径也需要分别确定。

最后，如成人干细胞试验所示，还应考虑道德和经济障碍，以评估此类干预措施的成本效益和监管情况。

这些关键点应在CHD未来干细胞试验设计中考虑，并且可能有助于提供有关如何确保的有价值的反馈这些干预措施在儿科人群中的有效性和安全性。

干细胞治疗以直接移植到心脏或基于细胞的组织工程的形式出现，作为一种对CHD患者有潜在益处的策略。 

看起来，作为手术缓解的辅助手段，将干细胞递送至患病心脏相对于手术可以在心脏功能，体细胞生长和生活质量方面提供一些益处。 

鉴于相关研究数量有限且缺乏对已接受此类治疗的儿童的长期随访，需要进一步研究以明确界定这种新型治疗方法在临床实践中的作用。 在此之前，干细胞治疗只能在设计良好的临床试验中考虑。

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