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罕见病患者的未来在哪里?(上)

2019-03-14
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中国医疗保险 企业

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还记得曾经刷屏国内外社交网络的“冰桶挑战”吗?

来源 | 中国医疗保险  李亚、梦瑶

还记得曾经刷屏国内外社交网络的“冰桶挑战”吗?众多各界名人将一桶冰水从头浇下,让我们了解到一种俗称“渐冻人症”的罕见病。《我不是药神》这一现象级影片,更是引起了社会各界对罕见病用药保障前所未有的关注。

过去一年我国对罕见病也出台了多项利好政策,比如出台《第一批罕见病目录》,对罕见病用药实行税收减免政策,加快境外已上市的临床急需新药进入我等国。但罕见病涉及病种多,治疗难度大、负担重,加之我国过去对罕见病缺少足够的重视,所以对这类特殊患者的医疗保障依然任重道远。

为进一步完善罕见病医疗保障制度,推进罕见病患者用药保障相关政策落地实施,《中国医疗保险》杂志社在第12个“国际罕见病日”来临之际举办了第20期青年药政论坛,邀请业内专家以 “罕见病患者用药保障” 为主题开展专题研讨,希望能为这个特殊群体的保障尽一份绵薄之力。

什么是罕见病?

对于罕见病(Rare Disease),世界各国的认知基本是一致的,即一般指患病率很低、很少见的疾病,包括由于基因缺陷引起的遗传性疾病、肿瘤、自身免疫性疾病、罕见的感染性疾病等,例如白化病、肌萎缩侧索硬化、成骨不全症、血友病、戈谢病……但究竟患病率多低才算罕见病,国际上却尚未形成统一答案,大多是基于本国实际情况以患病率或者患病人数进行单独界定。具体如下表:

  

但我国到目前为止还没有对罕见病进行官方界定。 但业内专家学者在开展相关研究时,普遍采纳2010年中华医学会遗传学分会在“我国罕见病定义专家研讨会”上提出的定义,即“患病率低于五十万分之一,新生儿发病率低于万分之一的遗传病。”而这种官方界定的缺失,一定程度上也反映了我国对罕见病的认知程度和对这类患者群体的保障程度确有不足。

但实际上,尽管罕见病相对于普通流行病来说发病率较低,可是在我国十几亿的人口基数下,罕见病其实并不“罕见”,即使发病率极低的罕见病,其患病总人数也触目惊心,更遑论现在已知的罕见病种类多达几千种。据估计,我国目前有超过2000万的罕见病患者,其中半数以上是儿童。而按照最小的社会关系来算,这些患者将影响1/10以上的人口,严重影响群众的幸福感和获得感。

罕见病患者的用药保障困境

临床专家普遍认为,对罕见病的治疗主要还是依靠药物。但现实情况是,由于我国社会认知程度、创新药研发能力、政策环境等多方面客观因素,罕见病用药的可及性已经成了患者的“生死考验”。具体来说,我们可以把罕见病患者的用药困境概括为以下四个方面:

第一,是罕见病是否有药可医。 据估计,全球共发现7000多种罕见病, 95%以上的罕见病其实都无药可医。造成这种情况,一部分是由于多数罕见病的发病机理尚不明确,难以开展有针对性的药物研发工作。其次,由于具体到某个罕见病病种时,仍缺乏患者数量和经济负担情况的系统调查数据,给相关基础研究和临床研究增加了困难。最后,是国家层面缺乏罕用药的创新激励政策,让制药企业不愿意“赔本”去进行这类难度大、投入高的研发工作。

第二,是药物是否可以买得到。 理论上讲,有药可医的罕见病患者们相对于另外的95%要幸运的多,但事实往往更为复杂,“求而不得”的现象比比皆是。专家提出可能有两种情况让患者买不到药:其一,是“境外有药,境内无药”,即药品虽然已经在国外部分国家上市,但尚未在我国上市,通过正常渠道无法获得,以《第一批罕见病目录》中121种罕见病为例,美国、欧盟和日本已上市的162种药物涉及74种罕见病,而我国只有53种罕见病有药可依,对应的治疗药物仅有83种。其二,是国内虽然上市了,但却未注册相应罕见病适应症,这意味着从原则上讲,它们不能被应用于罕见病的治疗。在这种情况下,有时医生出于救治患者的迫切心情,就只能选择面临法律风险的“超适应症用药”。

第三,是药物是否买得起。 “买得起”有两个影响因素:药物本身的价格和是否纳入医保报销目录。事实上,多数罕见病药物的价格都非常高,并且由于医保基金的有限性,往往越是昂贵的治疗药物越难进入医保目录。根据《2019中国罕见病药物可及性报告》中对国内已上市但未纳入医保目录的 13种罕见病涉及的药品年治疗费用统计,成人年中位治疗费用高达20万美元,远超2018年我国人均年可支配收入2.8万元。这样的支出比例对于患者及其家庭而言无疑是灾难性的,同时也意味着罹患这些疾病的患者们,基本只能根据家庭经济实力来决定治疗与否。

第四,是药物是否用得上。 假使一种罕见病药物,顺利地走过研发生产、上市审批、进入医保目录这三道关卡,它是否已经解决了患者的用药问题呢?事实上,罕见病药物可及的“最后一公里”仍充满挑战。省级药品招标采购、医院采购限制、医师处方限制、门诊报销、分级诊疗、定点医疗机构和药店限制等制度,仍为患者得到治疗药物带来了许多不确定因素。

域外罕见药用药保障的实践经验

在罕见病用药保障方面,域外经验可以总结为:政府主导、行业组织和企业协同参与,共同推动罕见病治疗药物的创新研发、上市以及加强患者用药的可负担性保障。

在推动药物创新研发和上市方面,有统计数据表明,当前欧美日获批上市的罕见病用药有162种之多,约为我国的两倍,这主要得益于政府通过出台各种激励政策,鼓励制药企业参与罕用药的研发上市。比如在创新研发阶段,有专项科研经费支持、研发费用减税/抵扣税政策来帮助企业降低研发成本,有针对特殊罕见病的临床试验减免政策、境外数据直接使用政策帮助企业降低研发难度、缩短研发周期。在审评审批阶段,则可通过优先审评、加速审批减少企业在行政程序方面的等待时间;还可通过赋予其市场独占期和数据保护期,间接提高企业上市后的市场回报。

在加强罕见病药物支付保障方面,国际上很多发达国家和地区都建立了法定医疗保险为基础,商业保险、专项基金、税收等多方资金来源共同支持的支付保障体系。其中,全民健保体系国家如英国、澳大利亚,医保基金大部分来源于税收,对罕见病药物支付也以税收和财政收入为主,辅以专项基金、救命药项目等;社会保险体系国家如德国、法国、日本、俄罗斯和台湾地区,医疗保险基金筹资大部分来自投保人及其单位缴纳保险费,对常规罕见病药物的支付直接来自法定医疗保险基金。

专家认为,俄罗斯和比利时的罕用药医疗保障模式值得我国借鉴。 俄罗斯探索了由中央、地方财政共同承担的“7+24 种”特殊罕见病药物医疗保障模式,即7种治疗昂贵、威胁生命的罕见病由中央财政出资保障用药,24种严重威胁生命的疾病由地方政府出资,其余230种普通罕见病则由法定医疗保险保障。这种分类管理、多方共付的机制比较适合我国当前基本医保以地市级统筹为主、单个统筹地区基金池难以承载过大压力的情况。

比利时对我国的启发和借鉴则主要体现在其罕用药医保准入遴选程序上。 他们有专门负责罕用药医保准入的遴选机构——药品报销委员会(DRC),并建立了特定的罕用药医保准入评审流程,从社会需求、治疗价值、预算影响三个方面对申请进入医保目录的罕用药进行评价,最大程度地平衡了患者、医保、企业、财政等不同利益群体的利益。

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本文由作者自行上传,并且作者对本文图文涉及知识产权负全部责任。如有侵权请及时联系(邮箱:wangna2017@hmkx.cn)
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