美国新上市广谱抗癌药 有效率75%？

一款“广谱”抗癌药在美国审批通过上市！有效率高达75%！

美国时间11月26日，由Bayer（拜耳）和Loxo Oncology共同研发的抗癌药物Vitrakvi通过FDA审批，在美国正式上市！

美国上市时间：2018年11月26日

批准单位：美国食品和药物管理局（FDA）

药物名称：Vitrakvi（又名Larotrectinib；Loxo-101）

制造商：Bayer和Loxo Oncology共同研发

“广谱”抗癌药真的“广”吗？

人群广。

在FDA的文件中，的确表达了Vitrakvi是针对患有实体肿瘤的成人和儿科患者。成人和儿童均可使用。

多数癌症可治疗。

Vitrakvi是批准用来治疗实体瘤，而实体瘤及有形瘤，可通过临床检查如x线摄片、CT扫描，B超、或触诊扪及到的有形肿块，也就是除了血液、淋巴系统的癌症，都可使用。

但，“广谱”是需要条件的。

Vitrakvi本质还是一个靶向药，针对的是NTRK1、NTRK2或者NTRK3基因融合的肿瘤患者。只有1%～2%的癌症会出现NTRK基因融合突变。

根据2015年《TRKing down an old oncogene in a new era of targeted therapy》这篇文章研究，NTRK融合常出现在先天性纤维肉瘤、先天性中胚层肾癌和分泌型乳腺癌（各90%以上）以及乳头状甲状腺癌（26%）等罕见肿瘤。而对于国内常见的肺癌和肠癌，NTRK融合的比例比较低，分别在3.5%和1.5%。

事实上所有癌症患者都可以积极进行NTRK融合的检测，获取一线希望。FDA披露了Vitrakvi的见效时间，73%的患者反应时间为6个月以上，63%的患者反应时间为9个月以上，39%的患者反应时间为12个月以上。

除此之外，并不是所有的患者上来就能使用这款抗癌药。按照适应症的规定，是有癌转移或者不能手术的，并且是没有其他治疗办法，或者是治疗后又复发的。需要满足这些情况，然后查出来有相关突变，就可以用这个新药。

有效率75%？这是真的，但不是治疗率。

早在2017年6月的美国临床肿瘤学会年会（ASCO）上，Larotrectinib（也就是Vitrakvi）就公布了55位NTRK融合患者的临床数据，有效率高达75%（该临床数据及FDA文件中所公布的数据）。

紧接着，2018年10月举行的欧洲肿瘤医学协会会议（ESMO2018）上又公布了一组数据：54位NTRK融合的患者，使用Vitrakvi治疗后，17%的患者肿瘤完全消失，有效率高达82%。

截止到目前，总共109位NTRK融合的患者用过Vitrakvi，总体有效率极高。

但需要注意的是，有效率75%是指患者病情稳定或者缩小或者消失，绝不会是75%的治愈率。而临床治愈，需要5年之内都不复发。

另外，靶向药物一般不能治愈肿瘤，因为肿瘤会继续突变导致耐药，这款“神药”也不可避免。不过目前已经在开发第二代的NTRK抑制剂了，名字是LOXO-195，而且已经在两位Vitrakvi耐药的患者身上看到了很好的效果。

价格是否能够负担？

Loxo Oncology公司公布了这款新药的价格：

成人胶囊批发采购费用：32,800美元，30天用量。

儿童口服液配方的费用：起价为每月11,000美元，根据患者的表面积计算。

目前拜耳公司表示，患者不会负担不起，大多数患者的每月自付费用将为20美元或更低。

他们公司将帮助患者支付昂贵的费用，并将免费提供Vitrakvi，同时制定保险详细信息。如果患者负担不起药物，由拜耳资助的慈善机构将免费提供该药物，拜耳还承诺，如果患者在治疗的前3个月没有显示临床成效，将会退还保险公司或个人等支付者所有花费。

另外在购买渠道商上，Vitrakvi在美国是属于处方药，需要通过医生的处方才能购买。至于国内上市时间目前并未公布，但进口生物制剂通常要经历几个月到几年的审批时间。

Vitrakvi这款“广谱”抗癌药有其局限性，但也给部分“中彩”（NTRK基因融合突变）的患者带来了希望。

不过，或许只要再坚持一下，其他抗癌药也真的有了。

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