首款非化疗组合疗法获批 强效治疗罕见血癌

近日，美国FDA批准靶向抗癌药Imbruvica（Ibrutinib，伊布替尼）联合单抗类抗癌药Rituxan（Rituximab，利妥昔单抗），共同治疗罕见血液病华氏巨球蛋白血症（WM）。这是针对该病的首款，也是唯一一款“非化疗组合疗法”。

华氏巨球蛋白血症是一种较为成熟的浆细胞恶性增生性疾病，主要表现为骨髓中有浆细胞样淋巴细胞浸润，并合成单克隆IgM。该病较为罕见，属于惰性B细胞淋巴瘤，在非霍奇金淋巴瘤中所占比例<2%，常累及骨髓、淋巴结和脾脏。

多数患者因血细胞减少，尤其是贫血、脏器肿大伴或不伴全身症状而接受治疗。以前，临床大多选用利妥昔单抗作为基础化疗方案，例如利妥昔单抗联合环磷酰胺和糖皮质激素（DRC方案）或利妥昔单抗联合苯达莫司汀（BR方案），但疗效有限，且潜在毒性反应较大。

而伊布替尼作为全球第一个布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）不可逆抑制剂，能够阻断介导B细胞不受控制地增殖和扩散的信号通路，帮助杀死并降低癌细胞数量，延缓癌症的恶化。临床试验中，该药治疗疗效确切，毒副反应患者可耐受。因此，2015年1月，美国FDA 批准其单药用于治疗既往已接受治疗（经治）和既往未接受治疗（初治）的华氏巨球蛋白血症成人患者。

而此次“伊布替尼+利妥昔单抗”组合疗法的获批，是基于一项比较组合疗法和利妥昔单抗单药疗法疗效的3期双盲试验结果。

该试验入组了150名复发/难治性华氏巨球蛋白血症患者，随机分为两组，一组接受“伊布替尼+利妥昔单抗”的组合治疗，另一组接受利妥昔单抗的单药治疗。中位随访26.5个月。

数据显示，与单药组相比，“伊布替尼+利妥昔单抗”组合疗法组无进展生存期（PFS）显著提高。在第30个月，组合疗法组患者的无进展生存率达到了82%，而单药疗法组患者仅为28%。同时，组合疗法组的疾病进展或死亡风险显著降低80%。

此外，“伊布替尼+利妥昔单抗”组合疗法组的总缓解率（ORR）和主要缓解率均显著提高（92% vs 47%；72% vs 32%[P均＜0.0001]）、血红蛋白水平显著改善（73% vs 41%，P＜0.0001）。

这些数据证明了基于伊布替尼的组合疗法用于华氏巨球蛋白血症患者的临床受益潜力，本次的最新批准将为患者们带来一项全新的强效疗法选择！

值得一提的是，伊布替尼（商品名：亿珂）已于2017年8月获批在国内上市，用于既往至少接受过一种治疗的慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤患者，以及既往至少接受过一种治疗的套细胞淋巴瘤患者的治疗。

参考来源：https://www.biopharmaglobal.com/2018/08/29/abbvies-imbruvica-rituxan-combo-snags-fda-approval-rare-blood-disease/

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