健康界智库：一周精选资源报告（第16期）

转眼间，距离2014年 “冰桶挑战赛”已3年之多，随着渐冻症走进大众视野，越来越多的罕见病受到了关注。“印度一名3岁女童患罕见病口耳目每日出血”“四岁女童患罕见病”“罕见病知识科普”“罕见病女孩华丽蜕变成模特”等等主流媒体的罕见病新闻也层出不穷。

同时一些企业面对罕见病这一潜力市场，不断开拓新的业务方向和创新道路；国内外也涌现了5大类罕见病常用科技工具，包括数据库检索、医患协作、社交网络、基因检测、咨询问诊，以期利用科技的手段，加速罕见病的科研临床进展，为全球健康事业造福。

故大家与日俱增的关注，让罕见病不再“罕见”，但我们真的了解罕见病吗？了解其在全球范围内的数量、种类、稀奇之处、发病原理、治疗及在我国的现状、政府应对措施吗？今天我们就通过以下内容具体了解：

除以上图文内容外，健康界智库本期报告围绕“罕见病“，推荐给大家相关政策全文及学术进展，进一步了解其境况改变历程。

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1、国家食品药品监督管理局关于深化药品审评审批改革进一步鼓励药物创新的意见  原文下载

2、国家药品安全“十二五”规划  原文下载

3、国家药品安全“十二五”规划解读  原文下载

4、药品注册管理办法  原文下载

5、医学科技发展“十二五”规划  原文下载

6、中国罕见病参考名录  原文下载

7、国家卫生计生委办公厅关于成立国家卫生计生委罕见病诊疗与保障专家委员会的通知（含附件）  原文下载

8、《关于成立国家卫生计生委罕见病诊疗与保障专家委员会的通知》的解读  原文下载

9、JAMA：测序技术掀罕见病诊断的新思路  原文下载

10、盘点2015年美国FDA批准的21个罕见病药物  原文下载

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