去年美国批的创新药与他们的快速审批通道

比CDER在2016年批准新药数量更重要的，是他们的医疗价值和他们推动病人护理的重要新角色。

每年，FDA药物评价和研究中心（CDER's）都会批准数百种药物。其中大部分是“新瓶装老酒”，例如已批准产品的重要新剂型或节省成本的通用制剂。这些产品有助于提高护理质量，降低消费者的用药成本以及构建公共健康的良性竞争性市场。然而，在这些被批准的药中还有一部分被称为新药，创新力显著，通常有助于临床护理水平质的飞跃。在每年年末束时，CDER都会对这些新产品进行总结。

在CDER's第六届年度新药研究概要中，不仅披露了新药批准的数量。还关注了这些新药物的医疗价值，对改善患者护理的贡献以及CDER使用的各种监管工具，以帮助确保其安全和有效的开发和批准。CDER's主任Janet Woodcock博士表示，希望2016年CDER批准的这些新药能够对更多患者产生价值。也对CDER在帮助将这些药物推向市场方面发挥的作用表示赞赏。

CDER的2016年新药审批概况

1、2016 CDER批准22种新药

新药是为未满足医疗需求而提供服务的创新产品，帮助推动患者护理和公共健康。2016年，FDA的药物评价和研究中心（CDER）共批准了22种新药，被批准作为新药物应用（NDA）下的新分子实体（NME），或作为新的治疗生物制剂获得生物制品许可证申请（BLA）。为有需要的患者提供新的治疗机会。

CDER 2016年批准新药详情图（按批准日期排列）

2、新批准的申请保持稳定

CDER在2016年批准的新药少于过去十年每年批准的平均数，但是赞助商提交的这些药物的申请数量一直保持相对稳定。

从2007年到2015年，CDER平均每年约有30种新药获得批准。从2007年到2015年，CDER平均每年提交约36份新药申请。 CDER在2016年有41份申请，这与本阶段内的十年相符。

对公共健康的影响

在CDER新批准的22种新药中，有很多项对优质医疗和公共健康有着积极影响和独特贡献，值得我们关注。

首创新药

基于药物创新性的指标，CDER将2016年批准的22种新药中的8种（36％）确定为一类。 这些药物通常具有不同于现有治疗的作用机制。

值得关注的首创新药：

Defitelio - 治疗成人和儿童发展肝静脉闭塞疾病（伴有额外的肾脏或肺异常），他们从血液或骨髓接受干细胞移植（造血干细胞移植）

Zinbryta- 治疗多发性硬化

罕见疾病药物

在2016年批准的22种新药中有9种（41％）被批准用于治疗影响20万或更少美国人的罕见或“孤儿”疾病。 这非常重要，因为罕见疾病的患者通常很少或没有药物可用于治疗他们的病症。

值得关注的治疗罕见疾病的药物：

Exondys 51 - 治疗Duchenne肌营养不良症患者

Spinraza - 用于治疗脊髓性肌萎缩

其他重点关注药物

癌症治疗：Lartruvo，治疗患有软组织肉瘤的癌症患者; Rubraca，治疗卵巢癌妇女; Tecentriq，治疗患者最常见类型的膀胱癌；Venclexta，治疗某些慢性淋巴细胞白血病患者。

两种诊断剂：Axumin，用于帮助检测前列腺癌的显像剂；Netspot，用于检测罕见的神经内分泌肿瘤的另一种显像剂。

新的丙型肝炎治疗方法 ： Epclusa，用于治疗所有六种主要形式的丙型肝炎病毒;Zepatier，用于治疗感染慢性丙型肝炎病毒基因型1和4的成人患者。

其他值得注意的批准还包括Nuplazid，治疗幻觉和妄想与一些帕金森病患者经历的精神病；Ocaliva，治疗罕见的慢性肝病患者。

四条特殊审评通道：加速创新型新药上市

CDER使用了一些监管方法，以加速在2016年开发和批准新药，包括：快速通道（Fast Track），突破（Breakthrough），优先审查（Priority Review）和加速批准（Accelerated Approval）。2016年获批新药中有16种（73％）使用了这四种加速开发/审批方式，有助于加快开发和/或批准过程的速度，并帮助尽快将重要药物推向市场。

快速通道

速效药物有潜力解决未被满足的医疗需求。 2016年共有8种新药（36％）使用了“快速通道”。通过早期介入给出指导意见，制药商可分阶段提交申报资料，Fast Track加速了新药开发和审查。

例：Anthim  Defitelio  Epclusa  Exondys 51  Lartruvo  Ocaliva  Spinraza  Zinplava

突破性药物

CDER指定7种2016年新药（32％）使用突破性疗法。“突破性药物”的认定需满足两个条件，1.适应症是严重或致死性疾病2.有证据显示在某一重要临床终点上明显优于现有药物。一个突破性的治疗指定包括所有的快速跟踪计划功能，以及更有力的FDA指导高效的药物开发计划，帮助缩短潜在新药的开发时间。

例：Epclusa  Lartruvo  Nuplazid  Rubraca  Tecentriq  Venclexta  Zepatier

优先审查

如果CDER确定药物可提供医疗护理的显著进步，药物将获得优先审查。快速审评的周期为 6 个月，而标准审评周期为 10 个月。 2016年新药中有15种（68％）被指定为优先审评。

例：Axumin  Defitelio  Epclusa  Exondys 51  Lartruvo  Netspot  Nuplazid  Ocaliva  Rubraca  Spinraza  Tecentriq  Venclexta  Xiidra  Zepatier  Zinplava

加速批准

药物临床试验拿到临床结果需要很长时间，在1992年FDA引入加速批准通道，用替代终点代替临床终点，先批准后验证，如果上市后验证了临床疗效，则 FDA 维持原先的批准。 CDER根据加速审批计划批准了2016年新药中的6种（27％）。

例：Exondys 51  Lartruvo  Ocaliva  Rubraca  Tecentriq  Venclexta

每年CDER的新药批准数量的持续上升趋势依赖于提交批准的药物申请数量的相应增加。在过去十年中，制药和生物技术行业提交的NME申请和新型BLA申请保持相对稳定。

比2016年批准的新药数量更重要的，是制药工业开发的新药的特性以及这些药物用于促进医疗护理的重要新作用。

此外还值得注意的是这些药物的审查和批准的效率。 CDER使用各种加速开发和审查监管工具，以帮助加快这些药物上市。

基于这些情况，CDER在努力提高审查和批准新药申请的效率的同时，保持其严格的标准，以证明该过程的有效性和安全性。

药物命名概要图

参考来源：

http://www.fda.gov/DevelopmentApprovalProcess/DrugInnovation/default.htm.

作者：程聪

数据来源：FDA《2016 NOVEL DRUGS Summary》

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