师晓东：造血干细胞移植有助重建免疫

小沐雨，他7个月时被确诊为中性粒细胞缺乏，之后每1~4个月就要因为感染而住院。最严重的一次是发生双肺严重感染，局部的肺已液化坏死，应用抗生素已经无法控制，只能手术切除右肺坏死灶。术后因为肺功能严重受损，不能拔除气管插管而住进了ICU。沐雨还有过多次严重的败血症，应用大量抗生素控制感染，每年住院费至少要十万元。

本应享受童年快乐的沐雨却饱受疾病的折磨，而他的父母则承受着巨大的心理和经济压力。到首儿所血液内科就诊时，沐雨已经4岁半了。为了精准诊断、制定个体化治疗方案，师晓东主任决定为沐雨做基因检测，结果显示，沐雨存在 ELA2 基因突变，该突变与先天性中性粒细胞缺乏有关，故确诊为先天性中性粒细胞缺乏。“孩子的体内缺乏中性粒细胞，这是对抗感染的‘士兵’，如果我们仅仅给予大量的抗生素，就好像只输送‘武器’，却没有‘士兵’能使用这些武器，所以感染长期得不到控制。

我们希望能尽快为孩子做造血干细胞移植，这是目前治愈这种疾病的最好方法，通过回输供者造血干细胞，使患者可以造血重建，从而形成正常的免疫。”在师晓东主任和沐雨父母多次沟通确认后，为他进行了异基因造血干细胞移植，回输了父亲的骨髓及造血干细胞。移植后第3天、第4天给予环磷酰胺预防移植物抗宿主病，第13天粒细胞植活，而且没有排异反应，至今没有发生严重感染。师主任介绍说，造血干细胞移植最严重的并发症之一是移植后出现移植物抗宿主病（GVHD），也就是说通常所说的排异反应。严重的急性移植物抗宿主病可以导致患儿出现腹泻、消化道出血、肝功能衰竭等，进而危及生命。

慢性移植物抗宿主病，虽然进展缓慢，但对患儿移植后的生存质量有重大影响：如果累及口腔黏膜，会出现口腔干燥，或伴有口腔疼痛、口腔黏膜苔藓样变；皮肤受累可出现皮疹，晚期皮肤色泽变深，萎缩及纤维化，严重者还会影响关节活动；胃肠道受累，食管病变可引起吞咽困难和疼痛，影响进食则导致体重下降；波及肺脏，患儿可出现喘憋，肺功能下降，严重者可导致呼吸困难。为了攻克排异这一难题，血液内科团队学习国内外先进技术，并结合多年临床经验，引入了“后置环磷酰胺”的治疗策略。沐雨就是采用了这一先进的移植方式，移植至今未发生排异反应，可以像其他小朋友一样正常生活，重返校园。（文、摄/邹秉含）

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