多种疾病治疗的希望之星

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洞悉全球医健创新创业实践

摘要：2015年，CRISPR/Cas9荣登著名学术期刊《科学》杂志十大科学突破榜首。相比前两代基因编辑技术——锌指核酸酶（ZFN）与转录激活因子效应物核酸酶（TALEN），CRISPR技术对特定DNA的定位更加精准，成本更加低廉，有助于基因疗法平民化。接下来的几期，火视将分享基因编辑领域的创新公司案例。

公司简介

第三代基因编辑技术基因编辑技术，特别是CRISPR-Cas9，针对体细胞的异常DNA改变，能帮助科学家直接修改或纠正潜在的疾病有关的基因组，成功地编辑或纠正异常表达的基因，实现正常蛋白质的表达和疾病的校正。

CRISPR Therapeutics公司成立于2013年，总部位于瑞士巴塞尔，研发部门在马萨诸塞州剑桥市，公司办公室在英国伦敦。致力于为严重疾病患者开发变革基于基因的药物。其治疗方法是使用突破性的CRISPR-Cas9基因编辑技术在分子水平上治疗疾病。 他们有多学科的团队，包括世界知名的学者、药物开发研究员和临床医生，其独特性是能够将CRISPR-Cas9技术应用到人类治疗并已获得其科学创始人Emmanuelle Charpentier博士的专利授权。

核心技术和产品

他们基于几个重要标准，包括疾病严重性、尚未被满足的医疗需求、疾病和潜在基因异常之间有明显的联系等，建立治疗候选组合方案。该公司正在评估在人体细胞内使用CRISPR-Cas9技术的体内治疗，以及编辑消除人体细胞内引起疾病的特定的基因，提供修改后的细胞输回到病人的体外治疗。

体内基因治疗方法使用CRISPR-Cas9编辑方法，能被用于传递机制已经被建立的肝脏、眼睛和肺等疾病。体外治疗包括镰状细胞病和β型地中海贫血、某些类型的免疫缺陷和免疫治疗癌症等。

技术原理

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▲体外治疗原理：病人体内获取细胞—使用CRISPR-Cas9编辑基因—基因编辑后细胞输回病人体内

▲体内治疗原理：将CRISPR-Cas9治疗剂打包，通过脂质纳米粒输入病人体内靶器官—治疗剂在靶器官起作用

▲图为CRISPR-Cas9基因编辑机制

合作情况 

2014年4月以来的A轮和B轮融资中，CRISPR疗法带来了总计8900万美元融资。其投资者包括Bayer、SR One 、GSK、Celgene、New Enterprise Associates、 Abingworth、Versant Ventures和创业公司投资者。

公司的合作者包括德国制药公司拜耳（Bayer）和生物制药公司福泰制药（ Vertex Pharmaceuticals）。拜耳在未来5年将会投资CRISPR Therapeutics至少3亿美元的资金，用于开发CRISPR-cas9基因编程技术，治疗血液病、失明、先天性心脏病的等疾病。CRISPR Therapeutics与生物制药公司福泰制药（ Vertex Pharmaceuticals）完成了一笔1.05亿美元的交易，公司CEO Novak表示与福泰的合作关系将主要集中在为技术获取许可证明和发展药物用途上。Novak表示希望公司能在2017年底将基因编程技术运用到人体细胞中。

目前，CRISPR大部分进行的工作是将Cas9蛋白质和一个具备引导作用的RNA放入身体外的一组细胞，两者互相合作，将错误DNA切除并替换成健康DNA。

领导团队

Dr. Rodger Novak

Dr. Rodger Novak是制药和生物技术领域经验丰富的执行官，曾任奥地利维也纳大学教授。

Emmanuelle Charpentier

Emmanuelle Charpentier是德国马克斯普朗克协会的科学成员，是德国柏林马克斯普朗克感染生物研究所主任。她开创性的研究揭开了CRISPR-Cas9技术的关键机制，奠定了CRISPR-Cas9成为通用和高度精确的基因编辑工具的基础。

Shaun Foy 

Shaun Foy 是联合创始人及首席财务官，目前，他也是ERS 基因的CEO及联合创始人，作为企业家、投资者和顾问，在新兴医疗企业有超过20年经验。

公司名称：

CRISPR Therapeutics

公司地址：英国伦敦

公司网址：http://crisprtx.com/

融资情况：

$89M in 2 Rounds from 6 Investors

【版权声明】

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火视观点

相比前两代技术，第三代基因编辑技术CRISPR-Cas9以其易构建、低毒性、多位点编辑等优势迅速成为多种疾病治疗的希望之星。其体内治疗主要针对病毒性疾病如艾滋、乙肝等，以及遗传性疾病如杜氏肌肉营养不良症，而体外治疗主要针对肿瘤细胞和造血干细胞，目前风头浪尖上的免疫细胞治疗技术CAR-T和TCR-T正是运用了基因编辑技术。

然而，值得注意的是，基因编辑行业发展仍处于早期阶段，虽然全球目前已经出现运用基因编辑技术成功治愈白血病的个例，但临床研究的不确定因素多，临床结果如何让业界信服，小样本的成功能否扩展到大样本，这些都是值得未来探索和解决的问题。

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