基因治疗和癌症免疫疗法的领跑者！

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摘要

随着基因技术的飞速发展，基因治疗又迎来了复兴的春天。在这一波有众多制药业巨头推动的基因疗法浪潮中，Bluebird Bio是一颗耀眼的明星，它集基因治疗、癌症免疫疗法和基因编辑于一体，成为这一领域当之无愧的领跑者。

公司简介

Bluebird Bio是一家临床阶段生物技术公司，专注于开发严重基因疾病和T细胞免疫疗法的基因治疗技术。其产品技术平台集基因治疗、癌症免疫疗法和基因编辑于一体。公司成立于1992年，总部位于美国马萨诸塞州剑桥市，目前主要在美国和欧洲运营。

核心技术

基因治疗

基因治疗主要针对遗传性疾病，因为遗传性疾病是由于功能基因出现了问题。Bluebird Bio基因治疗技术是通过创建一个功能基因副本来表达功能蛋白质，弥补遗传缺陷，解决疾病的根本原因。

具体治疗过程是通过基因修饰平台，利用病毒载体及专业的制造和转导知识，对患者自身的靶细胞添加一些具有特定功能的基因副本，再把修饰后的正确的细胞输入患者体内。

该公司的基因治疗主要针对三种疾病：儿童脑肾上腺脑白质营养不良症、镰状细胞病和地中海贫血症。

公司用于治疗儿童脑肾上腺脑白质营养不良症(CCALD)的药物Lenti-D已有初步实验结果验证是有前景的，它是在体外将患者造血干细胞插入一个功能性副本基因，然后将转基因细胞输入病人体内。早期临床结果发表在2009年11月的《自然》杂志上。

癌症免疫疗法

Bluebird Bio相信，使用人体细胞重新激活免疫系统将是癌症治疗的下一个重要进展。细胞疗法可以避免目前癌症治疗带来的长期副作用。

CAR-T：利用基因治疗技术治疗癌症

Bluebird Bio专注于下一代T细胞工程，创建一个T细胞产品的备选途径，用来治疗各种液体和固体肿瘤癌症。基因治疗技术可以修饰病人的目标T细胞，摧毁癌细胞。先进的临床研究和学术研究人员表示，改进后的T细胞，即嵌合抗原受体T细胞（CAR-T），可以给各种各样的淋巴瘤（血液肿瘤）患者提供一个潜在的治疗选择。其CAR-T技术是使用一个定制的慢病毒载体来改变T细胞，使得T细胞可以识别特定的肿瘤细胞或其他病变细胞表面的蛋白质并杀死他们。

该公司目前针对多种不同的新的肿瘤抗原进行临床和临床前研究项目，包括B细胞成熟抗原（BCMA）和人乳头瘤病毒16型（HPV-16 E6癌蛋白E6）。这些项目包含各种T细胞疗法，有重要的学术和产业合作意义。公司与Celgene公司合作的名为bb2121的CAR-T项目正在复发/难治性多发性骨髓瘤治疗效果的评估中。在2016年2月，他们宣布第一个病人在研究中接受治疗。

基因编辑

2014年6月，Bluebird Bio收购了拥有复杂、先进的基因编辑技术平台和研究团队的精密基因组工程公司Pregenen。他们正在测试归巢核酸内切酶和megaTAL基因编辑技术在包括血液和肿瘤疾病领域的潜在应用。通过沉默、编辑或插入基因，重组归巢内切酶和megaTALs可能会提供一个治疗各种疾病的非常具体、有效的方法。

领导团队

            Nick Leschly

             David Davidson

Nick Leschly从2010年9月开始担任Bluebird Bio的CEO。他毕业于普林斯顿大学分子生物学，在沃顿商学院获得MBA。他之前是Third Rock的成员和创始人之一，在Third Rock的几个投资组合公司的整合中担任了重要角色。他目前担任生物技术产业组织的董事会成员。

David Davidson从2012年2月以来担任公司的首席医疗官。他曾担任Genzyme公司高级医疗主任，领导了各种治疗领域的临床研究项目，是Genzyme公司基因治疗和庞贝氏症酶替代疗法的医疗主任。Davidson毕业于哥伦比亚大学，并在纽约大学医学院获得医学博士学位。

融资情况

Bluebird Bio共获得六轮融资，共筹集了1.5亿美元。公司于2013年6月19日在美国纳斯达克上市。

公司名称：Bluebird Bio

公司地址：美国马萨诸塞州剑桥市

公司网址：http://www.bluebirdbio.com/

融资情况：六轮融资，共1.5亿美元；

                  2013年6月19日在美国纳斯达克上市

领导团队：CEO-Nick Leschly

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火视观点

对于肿瘤细胞免疫治疗技术来说，传统的CIK、CTL等技术都无法摆脱肿瘤逃逸机制的魔咒。直到基因编辑技术的迅速发展，才给CAR-T、TCR-T、CAR-NK等新技术插上了飞翔的翅膀，过继细胞免疫治疗的临床研究开始频频破局。甚至，基因编辑技术已经成为CAR-T等细胞免疫治疗技术能否顺利产业化的关键。

对于CAR-T来说，基因编辑技术一方面可以帮助其有效降低脱靶效应，另一方面需要基因编辑技术敲除与T细胞表面MHC抗原相关的基因，才能解决异体T细胞表面抗原引起的排异反应，从而实现通用型CAR的开发。

目前，国内对于基因编辑NCAR-T的研究已通过伦理审批，大规模临床试验将在2016年开始，这对于国内正在开展细胞免疫治疗的企业来说，是否可以借助这次政策的风口，顺利将自己的技术从疗效不确定的非转基因细胞免疫治疗技术升级成转基因细胞免疫治疗技术，从而尽早抢占技术和产业化高地，是一个值得企业管理者认真思考的问题。

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