基因编辑技术能否改变人类的命运？

|本文由火石编译整理

|火石在线：firestone-link

Editas Medicine是一家基因编辑公司，其创业团队成员均是在基因编辑、蛋白质工程、分子生物学以及结构生物学领域的世界领先专家，他们精通CRISPR/Cas9技术和TALENs技术。

Editas致力于将基因编辑技术通过转化医学运用于治疗学中，利用精准的分子修正手段在基因水平治疗一系列的疾病。目前，Editas已拥有许多专利，这些专利涵盖了基因编辑相关的重要技术，因此，与同类企业相比，Editas具备将基础研究成果快速转化到临床治疗应用的技术基础。

Editas Medicine从2013年成立的那一刻起就开始受到资本的青睐，医疗行业风险投资的龙头老大Flagship Ventures、Polaris Partners等公司在A轮风投一共投资4300万美元。2015年8月，他们再次获得包括微软联合创始人比尔·盖茨(Bill Gates)和谷歌等投资者在内的1.2亿美元的新一轮投资。

基因编辑技术

CRISPR/Cas9与TALENs技术始终是分子生物学、结构生物学领域的研究热点，无数研究人员对其做出了学术上的贡献，其甚至被称为21世纪最伟大的生物技术。在CRISPR/Cas9与TALENs技术的基础上，基因编辑技术走进了人们的视野，同时也被视作新的研究热点。

基因编辑技术可通过靶向的方式对人类几乎所有基因进行修饰，以此直接启动、关闭某些基因，甚至直接在分子水平对致病基因进行编辑、修改。Editas的创业团队在基因编辑技术方面做了大量的基础性研究，他们的研究成果足以支撑基因编辑技术应用到临床治疗。

然而关于 Crispr 技术相关专利的归属问题仍然是一笔糊涂账，Editas公和Intellia、Caribou 以及 CRISPR Therapeutics 等基因编辑疗法的先驱都未能在该领域达成一致，在一定程度上为这种技术的进一步推广研究设置了障碍。

基因编辑技术能给我们带来什么？

上面提到，基因编辑技术能在分子水平对人类基因进行修饰，例如修改致病基因，规避患病风险。也许对于没有医学或生物学背景的消费者或投资者来说，上述概念太抽象了，仍然不明白Editas到底是做什么的。那么，我们可以从Editas的招聘信息来看看，Editas需要什么样的人才，以此来为大家具体分析Editas的业务范围。

在Editas官方网站的招聘信息中我们找到了这样一个岗位：核酸与药物输送化学研究主管。这个岗位的简要描述为：

带领公司相关研究团队，负责RNA与LNP相关研究项目的方案策划、研究管理、产品转化，与药物研发专业人员合作进行产品质量管理；

与公司内其他研究团队合作，改良现有技术，开发新技术，并将技术用于工业生产；

与公司外部研究团队和服务提供第三方合作，共同研发新技术；

这个研究岗位的职责其实主要就是研究、开发核酸药物（siRNA或mRNA）。这种药物属于基因治疗药物，进入人体细胞后能够在分子水平对致病相关基因进行控制，在宏观上就表现出了对疾病的治疗作用。当然，这类药物和普通的化学药物一样，需要进行临床试验前的实验室研究与临床研究。

这个岗位说明基因编辑技术能指导基因治疗药物研发，这便是Editas的业务领域之一。

另外的岗位不一一介绍，有纯粹的研究型岗位，也有与上述岗位类似的应用型岗位，具体阅读可以发现，基因编辑技术在免疫系统疾病、眼科疾病、神经系统疾病治疗等方面均可以发挥作用。

从实验室到临床治疗是一条很长的路，同为基因组编辑工具，CRISPR/Cas9的前辈——锌指核酸酶技术的商业化花费了SangamoBiosciences公司十多年的时间，CRISPR/Cas9从实验室到现实应用之路可能同样漫长，但这并没有降低其吸引力，Editas Medicine正在路上。医学技术的每一步创新到最终获利，无论是研究者、创业者，还是资本方，都需要更多的耐心。

【火视观点】人体内已命名的基因共有25000多条，目前已知一部分基因（3000）的突变会引起各类疾病。对于此类疾病的治疗，最本质的手段是通过一些方法将突变后的遗传物质矫正回原来的状态。这类方法被称为遗传疗法（genetic therapies）。

Editas Medicine的创始人张锋是Nature2013十大科学人物之一，张锋是率先利用CRISPR/Cas系统，以廉价、简易和准确的方式编辑基因组的科研人员之一。在2013年1月，他的研究小组证实了这些系统能够在真核细胞中起作用。

CRISPR究竟是什么？

CRISPR指的是规律成簇的间隔短回文重复（Clustered regularly interspaced short palindromic repeats）。CRISPR/Cas是在大多数细菌和古细菌中发现的一种天然免疫系统，可用来对抗入侵的病毒及外源DNA。

在细菌中，来自入侵病毒的短DNA序列（间隔区）被掺入CRISPR位点，充当之前感染的“记忆”。再次感染引发互补的成熟CRISPR RNA（crRNA）找到匹配的序列，为CRISPR相关（Cas）核酸酶在特定DNA序列切割双链提供了特异性。

张锋已经成为科学界及企业界一颗冉冉升起的新星，我们也有理由相信Editas Medicine的前路虽然充满坎坷但是一片光明。

奥巴马提出精准医疗概念以来，世界各地刮起了一阵狂风，也带动了诸多行业的快速发展，比如国内的基因测序及解读市场。

但是首先需要指出的是精准医疗不等于基因，而基因却是精准医疗不可或缺的重要一环。基因技术的突破让我们看到了把疾病彻底扼杀在未发生时是可能的，基因类治疗及药物的前景也是光明的。

其次，离开庞大的标准的个人健康数据做支撑，仅仅靠技术突破无法实现精准医疗。基因技术与大数据结合，更好的为用户提供个性化的健康管理及治疗方案。任何一个行业都不可能孤立发展，产业上下后的技术支撑、发展才能让行业健康的发展。可以预测精准医疗的快速发展会进一步推动移动医疗及目前冷清的智能硬件的发展。

【版权声明】本文版权为火石创造及/或相关权利人所有。未经许可，禁止转载、摘录、复制或建立镜像等侵权行为。如需合作，请联系：

wangyao@firestone.link

公司概况

公司名称：Editas Medicine

公司地址：美国  马萨诸塞州

公司网址：http://www.editasmedicine.com/

融资情况：

2015年8月10日  1.2亿美元/Ｂ轮投资

投资人：Boris Nikolic、Deerfield、Viking Global Investors、Fidelity Management and Research Company,、Google Ventures,、Jennison Associates、 Khosla Ventures、EcoR1 Capital、Casdin Capital、Omega Funds、Alexandria Venture、Flagship Ventures、Polaris Partners,、Third Rock Venture、T. Rowe Price

2015年5月27日  4700万美元/风险投资

投资人：Juno Therapeutics

2013年11月25日  4300万美元/Ａ轮投资

投资人：Polaris Partners、Flagship Ventures、Third Rock Ventures、Partners Innovation Fund

团队

Feng Zhang  联合创始人

Jennifer A. Doudna 联合创始人

George Church 联合创始人

J. Keith Joung 联合创始人

David R. Liu 联合创始人

打赏