普愈新生丨中国首个儿童及青少年B-ALL CAR-T普基奥仑赛全国首方患者完成回输！

2025年11月7日，中国原研1类新药CAR-T产品普基奥仑赛注射液（以下简称普基奥仑赛）正式获批，用于治疗3~21岁CD19阳性的难治或复发（首次缓解12个月后复发需经挽救化疗）的急性B淋巴细胞白血病患者。这是在中国首个获批上市治疗儿童及青少年B-ALL的CAR-T药物，标志着我国儿童及青少年白血病治疗迈入了CAR-T细胞免疫治疗的新时代！

11月7日，西部战区总医院开出了普基奥仑赛的全国首个处方，意味着这款中国自主创新的CAR-T疗法正式进入临床应用。 值得关注的是，首方患者已于11月11日完成单采，并于12月3日完成CAR-T细胞回输。基于此，本刊特邀西部战区总医院易海教授，对这一具有里程碑意义的事件进行深度报道。

2025.11.07：处方

 2025.11.11：单采

2025.12.03：回输

普基奥仑赛的获批标志着CAR-T在我国儿童及青少年B-ALL治疗领域实现了从“无”到“有”的重大突破。您如何评价这一创新疗法在解决未被满足临床需求方面的价值？

易海教授：急性淋巴细胞白血病（ALL）是儿童最常见的恶性肿瘤，约占整体儿童白血病的75%，其中以B-ALL最为常见，占儿童ALL的80%以上^[1]。半个多世纪以来，多药联合化疗的策略使儿童ALL的治疗取得了显著的进展，5年总生存（OS）率达到85%~90%以上，但仍有15%~20%的患儿进入难治或复发阶段^[2]，针对此类患者，如加大传统治疗的强度往往不能进一步提高疗效，反而会增加药物毒性，导致难治或复发B-ALL患者预后不佳，长期生存率较低，临床迫切期待疗效更好、毒性更低的药物来改善这些患者的生存预后和生活质量。

在此背景下，普基奥仑赛的获批具有里程碑意义。作为我国首个自主研发的针对儿童B-ALL的靶向CD19的CAR-T药物，普基奥仑赛在一项国内多中心I/II期研究中展现出优异的疗效与良好的安全性，为复发或难治B-ALL患儿带来了新的治愈希望。普基奥仑赛的获批上市标志着我国在儿童及青少年B-ALL CAR-T细胞免疫治疗领域实现重大突破，填补了长期存在的治疗空白。随着该疗法在临床的广泛应用，我们期待它为更多复发/难治患儿带来获益，并通过持续积累临床数据，进一步巩固CAR-T疗法在儿童及青少年白血病治疗中的重要地位。

结合相关研究数据，请您谈谈普基奥仑赛在疗效与安全性方面有哪些突出优势？目前国内外指南对CAR-T治疗儿童B-ALL有哪些具体推荐？

易海教授：综合分析普基奥仑赛的PB01^[3]和PB07^[4]两项研究数据，对于传统治疗及贝林妥欧单抗治疗无反应或复发的儿童及年轻成人B-ALL患者，普基奥仑赛展现出显著疗效，最佳缓解率达97.62%，微小残留病（MRD）阴性率达98.78%。≥12岁、难治性、既往接受过干细胞移植、TP53突变、 Ph+/Ph-like等高危患者均可从该治疗方案中获益。同时，其安全性和耐受性良好，相关不良事件均可控。≥3级细胞因子释放综合征（CRS）、≥3级免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）和≥3级感染发生率均较低、持续时间短，且未见严重低丙种球蛋白血症。

目前，国内外指南均已将CAR-T作为儿童r/r B-ALL的重要治疗手段：《中国临床肿瘤学会儿童及青少年白血病诊疗指南（CSCO 2025 ）》^[5]指出，儿童难治或复发B-ALL患者可参加正在进行的CAR-T临床试验并作为Ⅱ级推荐（因指南发布时国内尚未有针对该适应症的CAR-T产品获批）；《NCCN儿童急性淋巴细胞白血病（2025.V3）》^[6]将CD19 CAR-T药物推荐作为复发或难治性儿童B-ALL患者的重要治疗选择。
钱程教授（重庆精准生物董事长兼首席科学家）：重庆精准生物技术有限公司自2016年成立以来，始终专注于基因与细胞治疗领域的创新研发。普基奥仑赛注射液是公司的首个获批产品，我们历经十年研发攻坚，成功从实验室走向临床，标志着公司在细胞免疫治疗领域的重要突破。普基奥仑赛是我国首个获批治疗儿童及青少年r/r B-ALL的CAR-T产品，它的获批上市也体现了以精准生物为代表的中国生物医药创新企业的强大实力。随着普基奥仑赛全国首方落地临床，并已顺利完成CAR-T细胞回输，我们期待能为更多中国儿童及青少年r/r B-ALL患者带来更显著的临床获益。

秉承“科技服务健康，精准维护生命”的愿景使命，精准生物已在全球多个国家和地区进行了研发布局，并实施推进了在白血病、淋巴瘤、骨髓瘤、肾癌、结直肠癌、肺癌、乳腺癌等领域的十余条产品研发管线。目前，精准生物已获得四个CAR-T细胞I类生物新药许可及十项适应症的注册临床默示许可。未来，我们将继续加大研发投入，推动更多创新产品的落地，致力于为中国乃至全球患者提供更加有效的治疗方案，助力生物医药行业的持续创新与发展。

专家简介

易海 教授

西部战区总医院

西部战区总医院血液科主任

医学博士，副主任医师，研究生导师

美国布莱根与妇女医院访问学者

主要从事白血病、淋巴瘤的造血干细胞移植工作

主持国家自然科学基金

中国中西医结合学会血液专委会委员

中国康复医学会血液康复专委会委员

四川省医学会血液专委会副主任委员

四川省医师协会血液医师分会副会长

钱程 教授

重庆精准生物董事长兼首席科学家

教授，博士生导师，先后任北京大学临床肿瘤医院、第三军医大学西南医院、重庆大学肿瘤医院教授国家科技部“国家精准医学生物治疗国际联合研究中心”主任、国家科技部重点研发计划首席科学家美国基因治疗协会、欧洲基因治疗协会等常委委员、中国医药质量管理协会精准生物治疗技术质量研究专委会主任委员，重庆抗癌协会生物治疗专业委员会主任委员重庆市 “百人计划”、首批“科技创新人才”、“首批百名领军人才”、“十大重庆科技创业创新年度人物”获得者

参考文献：

[1]竺晓凡.儿童急性B淋巴细胞白血病的优化治疗.中国当代儿科杂志, 2023, 25(4):344-349.

[2]张瑞东，王天有.儿童急性淋巴细胞白血病的免疫治疗[J].中华儿科杂志,2023,61(10): 865-868.DOI:10.3760/cma.j.cn112140-20230813-00101.

[3]Zhenya Hong, Zhi Yang, Xiaoxi Zhou, et al. The Safety and Efficacy of p CAR-19B, a Scfv Humanlized CD19-Directed CAR-T for Patients with Relapsed/Refactory (R/R) CD19+ B-ALL. Blood 2022; 140 (Supplement 1): 4625–4626. doi: https://doi.org/10.1182/blood-2022-162134

[4]Ruidong Zhang, Yang Cao, Xiaofan Zhu,et al. A Phase 2 Clinical Trial of Anti-CD19 CAR-T (pCAR-19B) in Chinese Pediatric and Young Adult with Relapsed/Refractory (R/R) CD19+ B-ALL: The First Pivotal Study in an Asian Population. Blood 2024; 144 (Supplement 1): 4205. doi: https://doi.org/10.1182/blood-2024-206408.

[5]中国临床肿瘤学会指南工作委员会组织编写.中国临床肿瘤学会(CSCO)儿童及青少年白血病诊疗指南(2025).北京：人民卫生出版社，2025.4.

[6]Pediatric Acute Lymphoblastic Leukemia.NCCN Guidelines Version 3.2025.

来源：《肿瘤瞭望–血液时讯》