新疆首例！自治区人民医院神经内科成功开展重症肌无力患者靶向治疗

近日，新疆维吾尔自治区人民医院神经内科使用国内最新获批的靶向新生儿Fc受体（FcRn）新药——艾加莫德，成功为一位重症肌无力患者进行了靶向治疗。这也是该药在新疆首次用于临床。

患者王先生今年50岁，患重症肌无力已有7年，常年以来，他眼睑下垂，影响视物，久坐后颈无力，胸闷气紧。期间曾接受免疫球蛋白、激素等多种治疗，但疗效不是很理想。“有时候感觉自己快窒息了。”王先生饱受病痛折磨。

2023年6月30日，艾加莫德获国家药品监督管理局批准上市，成为三十年来中国治疗重症肌无力的新突破。艾加莫德与常规药物联合，用于治疗AchR阳性的成人全身型重症肌无力。重症肌无力的治疗已步入靶向免疫时代，有望实现为患者缓解痛苦和提高生活质量的目的。

自治区人民医院引入艾加莫德后，医院神经内科主任李红燕第一时间联系了老病号王先生，王先生也表示非常愿意配合治疗。科室团队通过反复研判和多次沟通，最终决定为王先生使用艾加莫德进行靶向治疗。目前王先生已完成全部4次输注，不适症状改善明显且已出院，为持续观察王先生治疗后的效果，神经内科团队还专程开展定期随访工作。

重症肌无力是一种能治但难治的罕见病，年发病率约为0.68/10万。它由神经-肌肉接头传递功能障碍引起，其特征是肌肉无力的反复发生、易疲劳，可不同程度影响患者的眼球运动、吞咽、言语、活动及呼吸功能，严重损害患者的活动能力、降低患者的生活质量，给患者带来终生的影响和困扰，严重时甚至累及呼吸肌发现肌无力危象，极有可能危及生命。

长期以来，治疗重症肌无力的传统治疗方案如使用糖皮质激素、静脉注射免疫球蛋白、血浆置换、胸腺切除等，虽能在一定程度改善患者的肌无力症状，但在疾病控制、长期安全性方面均存在不足，不能完全满足患者恢复正常生活和工作的需求。

FcRn是一种能够与免疫球蛋白G（IgG）抗体结合的细胞表面蛋白，可以保护IgG抗体免受溶酶体降解，从而延长IgG抗体在体内的半衰期。正是发现了FcRn保护IgG这一机制，人们开始探索FcRn拮抗剂，来达到拮抗FcRn对IgG的保护作用，促进IgG降解，从而达到疾病治疗的目的。艾加莫德是全球首个获批的FcRn拮抗剂，是一种人IgG1衍生的Fc片段。艾加莫德通过阻断FcRn和IgG抗体的结合，加速有害自身抗体在体内的清除，从而有效治疗重症肌无力。

2023年中国罕见病大会项目医院代表合影

“自治区人民医院神经内科将继续引入国内外先进的治疗方案和药物，为新疆百姓带来福音。”自治区人民医院神经内科副主任、神经免疫亚专业组组长玛依努尔·买买提说。自治区人民医院神经内科在神经系统免疫疾病包括重症肌无力、多发性硬化、视神经脊髓炎谱系疾病等罕见病的早期诊断及规范化治疗上有丰富的经验，已赢得了良好的社会声誉。

在北京举行的2023年中国罕见病大会上，自治区人民医院神经内科作为中国罕见病联盟神经系统罕见病新疆唯一一家委员单位及牵头单位，获得了中国罕见病联盟授予重症肌无力规范化诊疗中心资质。

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