《血液大咖谈之大咖影响力》第四讲开播｜吴润晖教授拆解“血友病预防治疗策略”

血友病为一组遗传性凝血功能障碍的出血性疾病，其共同的特征是活性凝血活酶生成障碍，凝血时间延长，患者终身具有轻微创伤后出血倾向，重症患者没有明显外伤也可发生“自发性”出血。随着医学的进步，血友病已经能够通过外源性补充凝血因子来控制出血。但在实际工作中，由于医疗资源分布不均等原因，血友病的诊治仍存在一定的困难，因此血友病诊疗更应向规范化、同质化、均衡化发展。

本期《血液大咖谈之大咖影响力》栏目，将特邀首都医科大学附属北京儿童医院血液肿瘤中心吴润晖教授解读“血友病患者的预防治疗策略”。

血友病患者常自幼发病、累及终身，以反复关节、肌肉出血为主要表现，如不能得到及时有效治疗，患者常出现不同程度的肢体功能障碍甚至残疾。与世界发达国家相比，我国血友病诊断率较低，血友病规范化治疗开展不足，地域间差异较大。

近半个世纪的临床实践证明，血友病的“预防治疗”在降低患者致残率和提高生活质量方面有显著优势，规范化的预防治疗，可以使血友病患者实现“零出血”的目标。但多方面原因导致我国血友病预防治疗普及率不高，预防治疗剂量不足，需严格按照指南推荐的方案进行血友病凝血因子替代治疗，让患者从规范化的预防治疗中充分获益。

替代治疗是现阶段血友病治疗最行之有效的方法， “血友病在整个按需治疗过程中，时间就是金钱，每一分钟的出血量都可能更大，造成的组织损伤就会更多，影响患者预后。” 根据《血友病治疗中国指南（2020版）》，对出血发作时进行的替代治疗（即按需治疗）应遵循“早期、足量、足疗程”的原则，应首选基因重组凝血因子制剂或血源性凝血因子制剂，要求在出血发作2h内给药，并根据出血部位和严重程度确定用药剂量和用药天数，这样才能尽快控制出血并减少出血对关节等器官的损伤。

吴润晖教授特别指出，血友病作为遗传病，大多数患者从儿童起即不断发病，这些患儿会反复出现颅内出血、关节出血等，如果仅用按需治疗的方式，患儿在学龄前后可能会有关节病变的症状，难以进行体育活动，影响患者身心健康发展。如果此时依然延迟治疗，致残的概率将会大大增加。因此，早期、足量、足疗程进行预防治疗，对于血友病的管理具有重要作用。

一、访谈时间

2022年12月26日（周三）12：00

二、传播渠道

健康界网站、客户端