《2022血液大咖谈》第十五讲｜安佳因®与进口rFVIII的同与不同

血液病是常见的临床疾病，包括淋巴瘤、多发性骨髓瘤、血友病等，但在实际工作中，由于医疗资源分布不均等原因叠加，血液病的诊治仍存在一定的困难。为提高血液病的诊断率与治疗率，推广规范化治疗理念与实践，加强血液病工作者之间临床诊疗规范和科研能力的学术交流，神州细胞工程有限公司联合健康界策划推出《血液大咖谈》线上直播课程。

2022年《血液大咖谈》栏目延续既往分享宗旨，全新升级重磅归来，健康界非常荣幸地邀请到了南京大学医学院附属鼓楼医院血液科周荣富教授作为主席，盐城市第一人民医院血液科程月新教授为分享嘉宾，于6月29日在线直播分享了“安佳因®与进口rFVIII的同与不同”。

图1: 《2022血液大咖谈》第15期直播

程月新教授指出，我国血友病患者诊疗现状存在“三低一高”的现象，即就诊率低、预防治疗患者比例低、人均因子用量低和致畸致残率高。

过去，重组人凝血八因子只能依赖于进口，价格较高，患者和医保部门不堪重负，药物可及性低。进口rFVIII年供给量仅3.44亿IU，缺口50亿IU，疫情更是加剧了供应链的不稳定性。2021年安佳因®的上市，彻底打破了这一僵局，带来了有利局面。

安佳因®为B区rFVIII缺失，保留的氨基酸序列与天然rFVIII完全一致，全长链rFVIII转换为B区缺失rFVIII，具有“三不”特点----不影响疗效、不增加因子使用量、不增加抑制物发生风险。

安佳因®更是在培养工艺上进行了创新，彻底解决了供应不足的问题，其优异的纯化工艺，使得产品的纯度和效价比肩进口rFVIII；而且采用第三代工艺体系，无人/动物来源蛋白添加，杜绝感染风险。

又因为安佳因®出色的稳定性，能够满足运输、仓储保存、持续输注等药学/临床需求。

图2 安佳因®稳定性良好

临床疗效方面，安佳因®临床研发严格按照指导原则进行临床试验，已完成12岁以上血友病A患者的PK研究、既往接受过治疗患者的按需治疗及预防治疗研究、PTP儿童患者预防治疗研究和长期安全性及有效性的扩展研究。

安佳因®生物半衰期为11.5h（青少年及成人）与进口产品均为标准半衰期 rFVIII。安佳因预防治疗ABR为2.8次，低于已上市 rFVIII报道数据。安佳因®预防治疗期间，43.8%的患者0出血，也高于其他进口rFVIII报道数据。安佳因®预防治疗24周，即可改善患者关节功能，显著提高患者生活质量，其中行动能力、疼痛和不舒服症状改善显著。安佳因®三年长期随访验证疗效可靠，预防治疗研究的扩展研究显示出血进一步降低，安全性良好，不良反应发生率仅为4%。

图3 安佳因®扩展研究显示出血进一步降低

对于PTP患者，安佳因®用于预防治疗抑制物形成，截至2020年12月的数据，预防治疗LTE扩展研究累计15615暴露日，单一患者达300暴露日，无抑制物产生。

安佳因®与进口rFVIII的共同之处表现为，两者均属于第三代重组rFVIII；均属于标准半衰期rFVIII；与进口rFVIII有相当的疗效与安全性；对于PTP患者，抑制物发生风险较低。

安佳因®与进口rFVIII的不同之处表现为，安佳因®保留的氨基酸序列与天然rFVIII完全一致，能进一步降低免疫原性；Fe-Batch培养技术产能可提高20多倍，彻底解决供应不足的问题；安佳因®有出色的稳定性，价格优势和慈善援助项目可提高药物的可及性。

周荣富教授点评

本次课程分享结束后，周荣富教授进一步总结，安佳因®是国内第一款重组人凝血八因子，第三代工艺体系，安全性和疗效不劣于进口 rFVIII，并且能够保障足够的供应量，价格低于进口1/3，多重优势，让安佳因®成为国内患者的福音，期待在未来的临床中有更多的应用和推广。

栏目介绍

《血液大咖谈》系列线上课程由神州细胞工程有限公司联合健康界策划出品，以「淋巴瘤」与「血友病」的诊疗进展为出发点，内容涉及边缘区淋巴瘤的规范诊治、套细胞淋巴瘤的诊疗最新进展、弥漫大B细胞淋巴瘤治疗方案的探索、血友病A合并抑制物治疗的困境和希望、血友病B的临床分型与替代治疗等热门话题。

锁定健康界直播间，各路专家云集，对各种血液病的诊治与预防、最新前沿研究做出详细解读，以供临床工作者参考。