70万元一针“天价救命药”进医保，厦门首批四名罕见病患儿成功注射！

每一个小群体都不应该被放弃

“等了那么多年，终于等来了，孩子有救了，心里的一块大石头总算落了地！”看着曾经的“天价药”诺西那生钠注射液顺利注射进女儿乐乐的体内，吴女士激动地哽咽道。

1月7日上午9点，厦门市妇幼保健院内，儿内科专业遗传代谢罕见病副主任医师陆妹与同事一起，缓缓把注射液从腰椎处注入8岁的罕见病脊髓性肌萎缩症（SMA）患儿乐乐体内。这是经过医保药品谈判“灵魂砍价”后降至3万多元后的“诺西那生钠”，在厦门打出的第一针。

从1岁多确诊以来，这一针，乐乐和她的家人已苦苦等待了6年多。

和乐乐一样，厦门此次共有4个罕见病患儿注射了“诺西那生钠注射液”，如果治疗效果好的话，他们有望迎来新的人生。

什么是脊髓性肌萎缩症

脊髓性肌萎缩症，简称SMA，是一种遗传性神经肌肉疾病类的罕见病，在我国新生儿中发病率约为1/6000到1/10000，主要表现为进行性肌无力和肌萎缩，进而出现吞咽、呼吸功能的丧失，甚至危及生命。

去年11月脊髓性肌萎缩症治疗药物诺西那生钠注射液通过国家医保谈判的方式进入新版国家医保药品目录价格由原先的近70万元每针降至3万多元每针

患者需自费20%80%

按规定纳入医保支付范围大大减轻了患者家庭经济负担

厦门市医疗保障局药械采购监管处处长、一级调研员徐峰：

国家医疗保障局自2018年成立以来，已经进行了4批次国家医保药品谈判，累计已有275个品种的谈判药品进入医保目录。这些药品大部分是一些高血压、糖尿病、肿瘤药等，包括罕见病用药，覆盖范围非常广，过去的很多天价药、用不起的好药，都进入到国家医保目录了，药品价格大幅度下降，再经过医保报销之后，患者的医药费负担被大大减轻。

 厦门市妇幼保健院（厦门大学附属妇女儿童医院）副院长吴谨准：

基本是从病因上面就解决了他的全身的所有问题，至少百分之八九十的正常人的这些功能或者机能的恢复应该是没问题的。

厦门市妇幼保健院（厦门大学附属妇女儿童医院）儿内科专业遗传代谢罕见病副主任医师陆妹：

这几年国家政策越来越好，研发的药物也很给力，我们有很多患者从70万等到55万，又等到3万多。诺西那生钠注射液这次能进国家医保药品目录，对于这些孩子来讲，是一个天大的喜事。 

患儿家属吴女士：

去年12月初，诺西那生钠进入医保药品目录官宣的那一天，我们全家人都激动地哭了，等到这一刻真的很不容易！如果没有国家帮助，没有医保报销，我们普通家庭根本用不起这样的药。国家政策这么给力，这么赞，这是最重要的。

截至目前，国内共有60余种罕见病用药获批上市，其中已有40余种被纳入国家医保药品目录，涉及25种疾病。

国家医疗保障局自2018年成立以来，连续4年每年一次动态调整医保药品目录，累计将507种新药、好药纳入了目录。

仅2021年，共有七个罕见病药品谈判成功，价格平均降幅达65%。这也是自2018年国家医保目录实施动态调整机制后，罕见病用药被纳入最多的一次目录调整。

“灵魂砍价”的“灵魂”

是人民至上、生命至上

“每一个小群体都不应该被放弃”

的承诺

正在变成温暖的现实