6个罕见病用药进医保，保障患者用药可及还需哪些“社会力量”

12月28日，新一轮的国家医保谈判最终结果出炉，多个罕见病用药进入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2020年）》，该目录将于2021年3月1日起正式执行，为罕见病患者带来福音。

据病痛挑战基金会整理，本次谈判涉及162种药品，119种谈判成功，包含6个罕见病用药。其中包含系统性硬化症及特发性肺纤维化的治疗药物尼达尼布，多发性硬化治疗药物西尼莫德、芬戈莫德，特发性肺动脉高压治疗药物安立生坦，亨廷顿舞蹈症治疗药物氘丁苯那嗪，肌萎缩侧索硬化症治疗药物依达拉奉氯化钠。共有24个罕见病包含在此次药品目录中，涉及到55种药品，其中甲类15种，乙类40种。

尽管此次尚未考虑将天价罕见病药品纳入医保，但此次医保目录调整仍释放了积极信号。面对高昂的治疗费用和有限的医保基金，罕见病患者群体有药可用的范围在进一步扩大，患者怀揣着“等待药企研发”“推动药物进入医保”的愿望部分已成为现实。

随着近年国内对罕见病的关注日渐增多，保障罕见病患者用药可及的研究也试图找出一条多种支付方式并存的可行路径，除了基本医疗保险外，商业保险、公益慈善、基金会等“社会力量”在保障罕见病患者用药可及方面，理论上是可行的，但真正实现还有很长的路要走。

三种保障方式或成主力军

2020年9月10日，“庞贝病”男孩王唯佳到南开大学报到，填报志愿时首选南开大学的其中一个原因是它的所在地天津，因为天津是全国首个将庞贝病纳入医保的城市。

据相关媒体报道，按照王唯佳每月注射美而赞特效药标准剂量的四分之一，即10瓶，总价5万余元的用药量，天津医保可以报销3万余元。若足量注射，王唯佳每个月光药费需要22万元，一年需百万。这对于一个农村家庭，雪上加霜。

11月18日，《湖南省罕见病患者生存状况及疾病负担调研报告》中提及，受访患者的整体疾病负担较高，年费用支出为家庭收入的1.5倍左右，致使很多患者家庭产生了负债。

2020年3月5日，国务院发布《深化医疗保障制度改革的意见》，里面第一次提到，除了基本医疗保险，还应该有补充医疗保险、商业健康保险、慈善捐赠、医疗互助等，业界称之为“1+4”体系，这需要支付方匹配需求，而需求的底层应该是广覆盖、保基本的疾病。

仅靠任何一个单方力量解决罕见病高值药物的用药可及都是不够的，多层次保障的探索已经开始。《中国罕见病高值药物医疗保障研究报告》（以下简称：研究报告）中就针对中国的现状，提出了我国在解决罕见病高值药物保障上的三种可探索的路径，分别为：“基本医疗保险+多层次保障”模式、“国家制定目录准入标准+地方探索落地保障”模式和“国家罕见病专项基金”模式。

“基本医疗保险+多层次保障”模式试图让基本医疗保险率先发挥作用，从而带动多层次保障，实现对罕见病患者的用药保障。

该研究报告中假设了具体的计算路径：若能以基本医疗保险（可支付到上限中位值 18 万元/年）先行突破，调动另外两重基本保障的力量（大病医保支付到 45 万/年，医疗救助帮扶 10~30 万元/年）， 由企业以让利或慈善的形式承担一部分，患者个人负担一部分（<=8 万元），基本能解决年花费百万元的高值药保障。再根据未来政策型商保的发展，进行二次报销，年花费 200 万元的罕见病高值药物也将不再可望不可及。 

而“国家制定目录准入标准+地方探索落地保障”模式中，更强调地方医保局进行具体的用药保障机制的探索。

被多个国家采纳的“国家罕见病专项基金”模式，主要的策略是在国家医疗保障局下设立国家级专项账户，由医保基金统筹划拨年度医保药品支出的0.5~2%（40~150亿元），辅以国家财政消费税（含烟草税）按医保基金出资比例的10%，即0.05~0.2%划拨（6~25亿元）、民政部联合各类基金定向配捐等，鼓励企业或个人捐赠，形成全国专项基金池，由国家医保局进行统筹管理。

政策型商保的“突围战”

值得注意的是，上述研究报告中呈现出惠民保的重大价值。“基本医疗保险+多层次保障”的理想模式下，在保障年治疗费用 200万元以上的高值药物时，政策型商保甚至能贡献近 50%的二次报销。