天价罕见病药物折戟医保目录，商业保险入局能否可行？

2020年的国家医保谈判，已于12月17日在北京落幕。300余种药品争夺进入医保目录的机会，但这一次，“天价药”还是没等到一次谈判机会。

对于本次医保谈判，相关的罕见病治疗药物生产企业一直在积极参与。在本轮国家医保目录调整即将开启之时，就有728个药品申请进入，其中就包括一针卖70万元的诺西那生钠注射液，以及一年治疗费用或上百万元的注射用阿加糖酶β等。

但是谈判结果并不如人意。根据媒体报道，一位接近医保局的专家表示，每年自费超过30万的罕见病治疗药物可能没有资格进入谈判。事实上，诺西那生纳生产企业渤健公司虽然通过了医保局的形式审查，但没能通过医保局组织的药物经济学测算程序，不参与本次谈判，无缘进入医保目录。

这一结果或早有预兆。前不久，医保局在答复全国人大代表建议中表示，通过严格的专家评审，逐步将疗效确切、医保基金能够承担的罕见病药物纳入医保支付范围。部分价格特别昂贵的特殊罕见病用药，由于远超基金和患者承受能力，无法被纳入基本医保支付范围。

罕见病药物进医保的经济账

罕见病在国外多数属于医保可报销的疾病，例如前段时间诺西那生钠一针卖70万元的风波中，该药品存在的巨额价差，就是因为各国的保险和福利政策不同。

该药物原研厂家渤健生物表示，诺西那生钠注射液目前在中国属于自费药物。而据澳大利亚药品福利计划网站的公开信息，诺西那生钠注射液已被纳入药品福利计划，药品的政府采购单支价格为11万澳元，患者自付费用为41澳元。

作为全球为数不多的诺西那生钠患者全额自费的市场，我国对于罕见病进入医保目录的态度一直比较谨慎。今年8月5日，医保局回应称，诺西那生钠注射液自2019年在国内上市以来，已被纳入医保谈判日程，但因药物价格下不来，始终没办法进入到医保目录。因为国家医保局制定的医保目录适用于全国各地，因此需确保进入医保目录的药各地方都能用得起。

这也意味着，罕见病如果强行纳入国家医保目录，可能导致保障不了其他基础疾病，还可能造成地方经济压力，这是医保政策部门所不愿看到的。

罕见病在地方医保目录寻求突围

尽管国家医保目录谈判并未放开口子，但地方层面在医保和医疗救助上的灵活探索，已经成为罕见病保障的重要推动力量。

例如，浙江省早在2015年便将思而赞等3种罕见病特殊药品纳入大病保险支付范围。2018年，浙江又将地拉罗司、醋酸兰瑞肽等8种罕见病药物与其他20种药物一起纳入大病保险支付范围。

此外，浙江还在全国第一个建立省级统筹的罕见病用药保障专项基金，按每人每年2元标准，实行全省统一保障范围、统一待遇水平、统一诊治规范、统一用药管理。据蔻德罕见病中心测算，浙江省每年罕见病用药保障专项基金可用预算为1.09亿元。

2019年，浙江省建立了罕见病用药保障机制。根据当地政策，浙江罕见病患者每年自费上限不超过10万元。

中国政法大学医药法律与伦理研究中心主任刘鑫解读称，该机制存在两个前提条件，一是必须有药物可用，二是该药品必须经谈判纳入浙江基金保障范围内，“否则也无法实现罕见病患者每年自费上限不超过10万元”。

对于该机制能否在其他地区复制推广，国家医保局信访办此前一工作人员表示，目前从国家层面来讲还很难实现。

业内人士刘锋（化名）也向健康界表示，中国医保强调“广覆盖、保基本”，将高价的罕见病药物纳入医保，无疑会增加医保基金的负担，背后可能也涉及到公平性的问题。“这种罕见病药物纳入医保，所有的罕见病是不是都要纳入，如果所有的罕见病都纳入，是不是其他所有治病的药物也要纳入？”

罕见病药物纳入医保难的另一个问题是，即使纳入医保在某种程度上将缓解患者家庭的经济压力，但也并不能解决所有问题。