【Nature子刊】基因编辑猴子胚胎产生HIV抗体为研究人员提供了研究HIV治疗的新方法!

2020
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Yun / 转化医学网
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基因编辑的猴子胚胎为研究人员提供了治疗HIV的新方法!

导言:基因技术对人类的影响很大,利用的好可以造福人类。最近有研究人员把基因编辑技术运用与猴子身上,发现基因编辑的猴子胚胎为研究人员提供了治疗HIV的新方法!

基因编辑(gene editing),又称基因组编辑(genome editing)或基因组工程(genome engineering),是一种新兴的比较精确的能对生物体基因组特定目标基因进行修饰的一种基因工程技术。

因为基因编辑应用于人类是违法与违背伦理的,所以最近有研究人员把基因编辑技术运用与猴子身上,发现基因编辑的猴子胚胎为研究人员提供了治疗HIV的新方法!

威斯康星大学麦迪逊分校威斯康星州国家灵长类动物研究中心以及兽医和医学与公共卫生学院的Golos,Slukvin及其同事使用CRISPR编辑了食蟹猕猴新受精胚胎中的DNA。他们最近在《科学报告》杂志上发表了他们的工作,题为“Genome editing of CCR5 by CRISPR-Cas9 in Mauritian cynomolgus macaque embryos”。

图  文章发表   来源:《科学报告》杂志

十年前,一种治愈艾滋病毒的基因已经成功地添加到猴的胚胎中,以研究该病更多潜在的治疗方法。

2007 年, 一个名叫蒂莫西·雷·布朗的人突然之间便成为了全世界关注的焦点。他同时患有白血病和艾滋病,这名被冠以“柏林病人”的患者在医学界看来已经是即将踏入坟墓的人。然而令人惊奇的是,在德国柏林接受白血病骨髓移植治疗后,他的艾滋病居然被神奇地“治好”了。艾滋病这个长久以来被医生和科学家们称为不治之症的疾病,就这样在不经意之间被成功地治愈了。这一事件震惊了整个医学界,医生们从他的身上看到了医学界的奇迹终结艾滋病。

布朗接受的供体移植具有罕见遗传突变基因,该突变使白细胞表面没有一种叫CCR5的蛋白质。当布朗的免疫系统被清除并被捐赠的细胞取代后,他的新免疫系统的细胞携带了这种基因。

威斯康星大学麦迪逊分校的生殖科学家、妇产科学教授说:“没有CCR5,病毒就不会附着并进入细胞以制造更多的HIV。因此,移植后,蒂莫西·布朗感染被消除了。”

2019年,另一名癌症患者亚当·卡斯蒂列霍(Adam Castillejo)最初被确定为“伦敦患者” —通过给予相同突变的干细胞移植清除了他的HIV 。

Golos说:“这非常令人兴奋,并且已经进行了一些后续研究。但是,这很复杂。”

CCR5突变的希望仍然存在,但有待进一步研究。这种突变概率不到1%,所以HIV这2位患者的治愈表明它可能不仅仅与CCR5突变有关。目前,用于研究的动物模型可以帮助回答未解决的问题。

“出于对推进基因编辑技术以纠正遗传疾病的兴趣,基因编辑技术直接用于人类是违法、违背伦理的,所以非人类灵长类动物的胚胎编辑的临床前研究非常重要,”威斯康星大学麦迪逊分校病理学和实验室医学教授干细胞研究员Igor Slukvin说。

斯卢克文(Slukvin)的实验室已经建立了一种从人类多能干细胞中的DNA中切出CCR5产生基因的方法,该基因可用于产生抗HIV的免疫细胞。

威斯康星州国家灵长类动物研究中心的科学家詹娜·克罗普·施密特(Jenna Kropp Schmidt)说:“我们使用了我们在细胞中起作用的相同的靶向构建体,并将其递送至单细胞受精胚胎。这种想法是,如果在胚胎早期进行基因编辑,那么随着胚胎的生长,它应该传播到所有细胞中了。”

灵长类研究中心的科学家尼克·斯特列琴科(Nick Strelchenko)发现,多达三分之一的基因编辑成功删除了CRISPR十字准线中的DNA片段-染色体上CCR5基因的两个拷贝中的碱基对,并被延续到了新细胞随着胚胎的生长。

施密特说:“现在的目标是将这些胚胎转移到代孕物中,以产生携带这种突变的后代。”

食蟹猕猴原产于东南亚,是一群在印度洋毛里求斯岛上孤立地生活了大约500年的猴子。由于整个毛里求斯猴系均来自少数几位创始人,因此它们只有主要组织相容性复合体的七个变异,这是成功进行骨髓移植必须在供体和受体之间匹配的一组基因。人类中有数百种MHC变异。

研究人员将利用MHC匹配的带有CCR5突变的猴子,来研究移植物对猿猴免疫缺陷病毒的成功程度。

Golos说:“抗逆转录病毒药物确实确实改变了人们对HIV感染的期望,但是在某些患者中,它们可能太多效果。因此,CCR5突变基因编辑疗法是一种潜在的替代方法,它使我们加深了对免疫系统及其如何保护人们免受HIV感染的了解。”

这种动物模型可能会影响基因编辑的人类造血干细胞(在骨髓中工作以产生多种血细胞的这种类型)的发展,Slukvin和Golos说它们可以用作现成的HIV治疗方法!

参考资料:

【1】https://medicalxpress.com/news/2020-11-gene-edited-monkey-embryos-hiv.html

【2】https://www.nature.com/articles/s41598-020-75295-z

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关键词:
HIV,基因编辑,猴子胚胎

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