杨璐菡团队创造出可给人类器官移植的基因编辑猪3.0,回顾她开挂的人生:奥赛金牌、保送北大、连发三篇Science

2020
09/23

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生物世界 / Bio生物世界
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十几头经过CRISPR基因编辑的“猪3.0”成功问世,它们是迄今为止基因编辑数量最多的动物。根据研究人员对细胞的各种测试,这些小猪的器官和人有更好的免疫兼容性,并且完全消除了猪内源性逆转录病毒(PERV),可以满足安全、成功移植到人类体内的要求。

 

2020年9月21日,启函生物杨璐菡博士等在 Nature 子刊 Nature Biomedical Engineering 杂志上发表了题为:Extensive germline genome engineering in pigs 的研究论文【1】。

杨璐菡带领的研究团队成功开发出第一代可用于临床的异种器官移植雏形——“猪3.0”。

十几头经过CRISPR基因编辑的“猪3.0”成功问世,它们是迄今为止基因编辑数量最多的动物。根据研究人员对细胞的各种测试,这些小猪的器官和人有更好的免疫兼容性,并且完全消除了猪内源性逆转录病毒(PERV),可以满足安全、成功移植到人类体内的要求。

该论文曾于2019年12月19日在预印本BioRxiv提前上线。在这项研究中,研究团队将CRISPR-Cas9和转座子技术结合在一起,培育出了一种特别的猪,其具有13个独立的基因修饰修改了猪与人之间免疫和凝血方面的不兼容性,并完全消除了猪内源性逆转录病毒(PERV)。同时,该基因工程猪和其器官都具有正常的生理特征、生育能力以及转基因向下一代传递的能力。

对于这项研究成果,国际顶尖学术期刊 Science 杂志给予高度评价:可能是目前适合捐献器官给人体的猪当中“全世界最好的候选者”。

麻省总医院移植科主任James F. Markmann也表示:“该项研究标志着启函生物为数以百万计等待器官移植的病人带来了希望。”

关于杨璐菡

奥赛金牌、保送北大、哈佛读博,成为CRISPR基因编辑开创者之一,连发三篇 Science  论文,入选福布斯2014年30岁以下30个科学医疗领域领军人物,入选2017年度“全球青年领袖”榜单,创立公司获得超过3000万美元融资,公司入选MIT2019年全球最聪明50家公司。这样的人生简直开挂。

2004年,杨璐菡参加国际生物学奥林匹克竞赛,获得金奖后保送北京大学,2008年从北京大学本科毕业后,进入哈佛大学 George Church 实验室读博。

George Church

2013年2月15日,杨璐菡作为共同第一作者,发表题为:RNA-Guided Human Genome Engineering via Cas9 的研究论文【2】,这篇论文与张锋团队的Cas9论文同期在 Science 杂志上线。这两篇论文首次将CRISPR基因编辑成功应用于哺乳动物和人类细胞,也标志着CRISPR基因编辑时代的正式到来

2015年11月27日,杨璐菡作为第一作者,在 Science 杂志发表题为:Genome-wide inactivation of porcine endogenous retroviruses (PERVs) 的研究论文【3】。

该研究利用CRISPR基因编辑技术,敲除了猪基因组中可能有害的病毒基因,从而扫清猪器官用于人体移植的重大难关,为全世界急需器官移植的上百万病人带来希望。这项工作扫除了10多年前发现猪内源性逆转录病毒后在这个领域的最大的安全障碍,也重新燃起了大家对异种器官移植的信心。

2017年9月22日,杨璐菡作为通讯作者在 Science 杂志发表题为:Inactivation of porcine endogenous retrovirus in pigs using CRISPR-Cas9 的封面论文【4】。

该研究成功克隆世界首批内源性逆转录病毒活性灭活猪,成功解决了异种器官移植临床化最重要的安全性问题。这意味着异种器官移植研究迈出关键性一步

2017年,杨璐菡和她的导师、哈佛大学教授 George Church 共同创立了杭州启函生物科技有限公司。致力于使用基因编辑技术生产出可用于人体移植的安全有效的细胞、组织和器官,解决中国和世界器官移植供体严重短缺的问题。

2018年7月,启函生物获得780万美元A轮融资,2019年9月23日,启函生物完成2550万美元A+轮融资。

通过基因编辑实现猪器官的异种移植

参考文献:

1、https://www.nature.com/articles/s41551-020-00613-9

2、https://science.sciencemag.org/content/339/6121/823.full

3、https://science.sciencemag.org/content/350/6264/1101.full

4、https://science.sciencemag.org/content/357/6357/1303.full

 

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关键词:
编辑,基因,器官移植

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