【新发现】肝病药物不光能治你的肝,还能治疗痴呆症!

2020
09/21

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Yun / 转化医学网
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FTD通常用作笼统术语,是指额颞叶变性(FTLD),额叶和颞叶皮质进行性萎缩相关的遗传,病理和临床异质性神经退行性疾病。

导言:额颞叶痴呆(FTD)是早发性痴呆的常见原因,仅次于阿尔茨海默症,其发病年龄通常在65岁以下。FTD当前没有有效的治疗或治愈方法,对社会和医学都带来了挑战。而近日有科学家发现:用来治疗肝硬化的一种药物可治疗痴呆症和运动神经疾病。

FTD通常用作笼统术语,是指额颞叶变性(FTLD),额叶和颞叶皮质进行性萎缩相关的遗传,病理和临床异质性神经退行性疾病。这些包括行为变异性FTD(bvFTD),原发进行性失语症,语义性痴呆和肌萎缩性侧索硬化症(ALS)。其中,bvFTD最为普遍,约占60%。在FTD病例中,几乎有一半有家族先例,表明该病具有遗传性。

而最近有研究发现一种治疗肝病的药物可以治疗痴呆症,这不得不说是医学界的一项突破。

这项新的研究由约克大学与谢菲尔德大学合作开展,并于9月14日发表在《Neurobiology of Disease》上,题为“Neuroprotective activity of ursodeoxycholic acid in CHMP2BIntron5 models of frontotemporal dementia”。

图  文章发表    来源:《Communications  Bioligy》

研究人员利用果蝇和老鼠的脑细胞来模拟痴呆患者额颞叶的神经退行性改变过程(FTD)。

研究人员意外发现有一种药物可以保护神经元细胞,该药物毒性非常低。它就是熊去氧胆酸(UDCS),一种细胞保护剂,广泛用于缓解肝脏和胆道疾病。

研究者将着手进一步的研究,以确认该药物是如何保护神经元的,以及是否有还有更多的靶向药物可以用于治疗。

FTD影响大脑的额叶和颞叶,开始于较年轻的年龄,大多数病例在45-65岁时被诊断出来。而其他类型的痴呆主要影响65岁以上的人。FTD病例中高达50%患者有家族遗传史和前人研究确定的9个基因发挥异常作用。

来自约克大学生物系的肖恩·斯威尼博士说:“我们正‘重新定位’这种用于治疗肝脏疾病的药物,并在实验阶段,这种药物对人体的毒性很小。这种药物的作用机制目前还不清楚,我们现在要了解它如何起作用的,这将有助于我们改善痴呆患者的生活。

参与这项研究的瑞安·韦斯特博士和克里斯·乌格博德博士利用其中的一个基因建立了果蝇和大鼠神经元疾病的独特遗传模型。在模型中,他们发现熊去氧胆酸保护神经元,但是并不能治愈这种疾病。

谢菲尔德大学的韦斯特博士说:“在我们的实验室模型中,该药物对治疗女性额颞部和运动神经疾病是有效的,但它不能修复潜在的缺陷,这说明该药物能保护神经,但不能完全治愈。”

致力于研究老年痴呆症的菲奥娜·卡拉格主任说,“目前,没有办法减缓或治愈额颞叶痴呆,所以当我们发现一种现有的药物能阻止脑细胞死亡,我们特别兴奋。虽然该研究还在早期阶段,但这是一个宝贵一步。因为我们找到了一个方法,可以改善痴呆症患者的生活,并帮助他们延长寿命。

菲奥娜·卡拉格主任接着说:“现在,我们的研究需要资助,希望政府可以增加一倍痴呆症研究基金。这项研究开始到寻找到新药的,可能花费数十亿美元,所以我们会抓住机会,将已批准用于其他疾病的药物重新研究,从而使研究的每一分钱都发挥它的价值”。

参考文献:

【1】https://medicalxpress.com/news/2020-09-drug-common-liver-condition-effective.html

【2】https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S0969996120303223?via%3Dihub


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关键词:
研究,药物,FTD,疾病

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