【新研究】太好了!干细胞移植技术 将为自闭症儿童打开心门!

2020
09/14

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Yun / 转化医学网
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近几年随着自闭症患病率越来越高,人们对自闭症的重视也越来越高了。

导言:孤独症,又称自闭症或孤独性障碍等,是广泛性发育障碍的代表性疾病。孤独症的患病率报道不一,一般认为约为儿童人口的2~5万人,男女比例约为3~4:1,男孩比女孩多3-4倍。近几年随着自闭症患病率越来越高,人们对自闭症的重视也越来越高了。

2007年12月联合国大会通过决议,从2008年起,将每年的4月2日定为"世界自闭症关注日",以提高人们对自闭症和相关研究与诊断以及自闭症患者的关注。自闭症的孩子,他们就像天上的星星,在遥远而漆黑的夜空中独自闪烁着。

自闭症主要的表现就是不愿意讲话,语言表达障碍,而且不合群,这些严重影响到孩子以后的生活,儿童自闭症是儿童疾病中比较让家长困扰的问题,它不像感冒一样可以短期治愈,而是需要漫长的治疗。所以对于自闭症的治疗的研究为自闭症儿童以及相关家庭带来了福音。最近,有项研究发现:干细胞移植可治疗儿童自闭症。

该研究于9月9日发表于《STEM CELLS TRANSLATIONAL MEDICINE》上,题目为:“Outcomes of bone marrow mononuclear cell transplantation combined with interventional education for autism spectrum disorder”。

研究的通讯作者Nguyen Thanh Liem,医学博士说:“ 干细胞移植后的18个月内,社交,语言和日常技能有了显着改善。相反,重复行为和多动症明显减少。” Liem博士是Vinmec干细胞与基因技术研究所所长,他在将干细胞应用于不同神经系统疾病(包括由于窒息引起的脑瘫,与新生儿黄疸相关的脑瘫,由于新生儿黄疸引起的脑瘫)方面的工作而享誉国际。(新生儿期颅内出血)。他和他的Vinmec团队与斯坦福大学和基尔大学的研究人员合作进行了为期两年的研究。

根据美国疾病控制中心的数据,每千名8岁以上的儿童中,有18名以上患有ASD 。它涉及一系列复杂的疾病,其特征是缺乏社交交流和互动,兴趣受到限制以及反复的言语和非言语行为。患有自闭症的儿童通常还会出现睡眠障碍,癫痫发作和胃肠道疾病。尽管其病因尚未确定,但许多因素(包括基因突变,免疫失调,大脑血流量减少,怀孕期间暴露于母体抗体以及大脑各个区域的功能连接性弱)似乎都有助于ASD的发展。人们还需要多种方法,包括行为疗法,职业疗法,言语疗法和药物,以改善其症状。

教育和行为干预也至关重要。有证据表明,患有自闭症的幼儿受益于专注于改善社交互动,沟通和挑战性行为的干预措施。但是,不幸的是,许多接受这些治疗的儿童仍然严重受损。Liem博士说:“为了在ASD的治疗中寻求更好的结果,正在研究替代疗法和补充疗法。” “由于干细胞疗法在治疗几种不同类型的神经系统疾病(如脑瘫,脑外伤,脊髓损伤)的临床试验中显示出了希望,因此研究人员得出理论认为它也可能在治疗ASD中有用。”

实际上,最近的一项研究显示,小鼠品系具有自闭症症状,其结果表明,间充质干细胞的移植导致刻板印象行为减少,认知僵化程度降低以及社交行为得到改善。这项和其他动物实验证明了该疗法的安全性,为随后在儿童中进行试验铺平了道路。

林姆博士说,“尽管在结局报告方面大体一致,但在细胞来源、加工、剂量和递送途径方面仍存在差异。因此,我们自己的研究目的是研究高剂量肝素的安全性和临床结局。

研究人员选择了30名年龄在3至7岁之间的儿童,他们被确认患有自闭症,其CARS评分(评定ASD的水平)被列为“严重”类别,用于开放标签的非对照试验。每个人都通过注射到他们的第四和第五腰椎之间的空间中而获得了自己干细胞的注入;六个月后,重复了该过程。

首次移植后,所有患者均根据“早期开始丹佛模型”进行了为期八周的教育干预,丹佛模型是一种广泛采用的基于游戏的程序,融合了行为和发育原理。然后,每6、12和18个月对孩子进行一次评估,将他们的CARS和VABS(衡量适应行为)得分与基线得分进行比较。在此期间,没有任何重大不良副作用的迹象。

Liem博士说:“尽管所有参与者在接受行为干预后平均仍处于基线的严重水平,平均持续时间为3.5年,但这项研究显示了BMMNC移植与教育干预相结合后各个方面的改善。” “观察到社交沟通,眼神交流,语言,行为和日常技能的积极变化,学习能力也得到了显着提高,特别是在18个月之后。此外,多动症患儿的比例下降了50%,没有增加支持就去学校。”

干细胞移植(SCT)前后30位自闭症谱系障碍(ASD)儿童的儿童自闭症评分量表(CARS)得分

在评估措施中也发现了积极的变化,包括严重性和适应能力。需要大量支持的患者人数从28减少到18。

Liem博士说:“我们注意到这些改善似乎受到基线CARS分数的影响。” “基线CARS评分为49的患者比CARS评分> 49的患者表现出更好的改善。这意味着严重程度较低的患者在移植后的结局更好。我们还注意到,随访时间越长, ASD的严重程度越低,儿童的适应功能越好。”

同时,随着随访时间的延长,治疗效果逐渐增强,这表明治疗具有可持续的长期效果。

研究作者强调说:“我们的研究表明了平衡基础研究和科学严谨与同情使用转化医学的重要性。” “尽管干细胞疗法的作用方式尚不完全清楚,但该试验的积极结果证明了将干细胞用于治疗原本没有或仅有姑息治疗选择的疾病的安全性和可行性。

“基于合理的科学原理和负责任的临床行为,我们相信,更广泛的,受控的临床试验将揭示出干细胞疗法治疗自闭症谱系障碍的全部潜力。”

“这项临床研究表明,细胞疗法可以安全地降低儿童严重的自闭症谱系障碍的特征,这令人鼓舞,” STEM CELLS转化医学杂志主编,维克森林再生医学研究所所长Anthony Atala医学博士说。“研究结果是有希望的,并为发展转化医学方法提供了机会,该方法可以帮助自闭症儿童。”

参考资料:

【1】 https://medicalxpress.com/news/2020-09-adding-stem-cells-intervention-significantly.html

【2】 https://stemcellsjournals.onlinelibrary.wiley.com/doi/full/10.1002/sctm.20-0102


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关键词:
干细胞,儿童,治疗,研究,自闭症

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