重磅！这一好消息传来，国内外药械厂商积极性大涨！

备受关注的利用真实世界数据进行药品注册又传来新消息。 2020年8月17日，美国FDA发布了用于治疗急性髓系白血病（AML）的药品与生物制品开发的指南草案，这份指导草案具体反映了更新的临床试验设计与注册申请提交方法。

在这份草案中，FDA允许相关企业利用真实世界数据作为实验数据提交注册申请，这意味着急性髓系白血病治疗领域将有望继辉瑞的爱博新（Ibrance）之后，出现美国第二款基于真实世界数据成功获得注册审批的新药。

另外，健康界还获悉，面对全球COVID-19疫情的反复，FDA也有意与相关的药企利用真实世界的数据来共同解决COVID-19疗法难题。

2020年5月26日，FDA一位监管人士称，未来将推出一个聚焦于真实世界证据的新研究项目，利用保险公司、电子病历与其它医学领域采集的数据，获得对COVID-19的更多、更深入的了解，包括诊断、用药和设计相关检测研究的最佳途径。

事实上，不止美国FDA，我国目前也有基于真实世界数据相关注册的产品。3月26日，国家药监局（NMPA）批准了跨国药企艾尔建公司青光眼引流管XEN（R）（赞宜(R)）的注册，这是我国首个使用了境内真实世界数据并成功获批上市的医疗器械产品 。

在完成真实世界临床数据采集、分析、审评等工作后，艾尔建公司的青光眼引流管产品通过国家药监局审批在国内上市，总历时不到5个月。而在过去，国际先进药械产品至少需要3年到5年的“长跑”才能进入国内市场。

艾尔建的青光眼引流管产品正是海南乐城先行区在全国唯一试点临床真实世界数据应用研究后的第一款国际药械。

可以说，开展临床真实世界数据应用研究是通过探索将临床真实世界数据用于药品医疗器械产品注册和监管决策实践，这也是提速全球创新产品在我国临床使用的可及性提供新途径、新方式，也是中国医药领域改革开放与科学研究的重大创举。

真实数据注重真实诊疗数据

根据NMPA的定义，真实世界数据是区别于特定的"临床研究背景"下产生的数据，是在日常诊疗过程中产生的数据，来源多样化，包括电子医疗记录、医疗保险数据库、产品或患者注册登记数据库等。真实世界研究并不是一种新的研究方法，真实世界研究强调研究数据来源于真实的诊疗过程而非特定研究背景。

依照传统临床试验路径，新药研发成本高、时间长、成功率低，药企间流传着“一种新药研发10年，花费10亿美元”的说法。而利用日常医疗过程收集的数据，即真实世界数据支持审评，可大幅节约研发成本，并迅速获批上市。

CDE资深审评员卢红认为，目前真实世界研究的优势主要包括三方面：一是相比于传统临床试验，真实世界研究在现实的健康医疗环境下开展，对纳入患者病情限定更少，覆盖人群更广，样本量通常较大，研究结论的外推性可能较好；二是可综合利用多种数据，使获得长期临床结局数据成为可能；三是可用于观察罕见严重不良事件，回答罕见疾病的相关问题，评价临床结局在不同人群之间的差异。

目前世界上第一款基于真实世界数据获批的新药物为2019年4月4日，FDA基于真实世界数据批准了辉瑞的爱博新（Ibrance）的一项新适应症：与芳香化酶抑制剂或氟维司群（fulvestrant）联合，可用于治疗患有HR +、HER2-转移性乳腺癌的男性患者。

FDA此次批准主要基于美国电子健康记录数据，以及IQVIA保险数据库、肿瘤大数据公司Flatiron的乳腺癌数据库、辉瑞全球安全性数据库收录的Ibrance上市后在真实世界的男性患者的用药数据，而非临床试验或临床表现评价。

2019年，NMPA相继发布了《真实世界证据支持药物研发的基本考虑(征求意见稿)》与《真实世界数据用于医疗器械临床评价技术指导原则（征求意见稿)》，在业内引起巨大反响，2020年1月，NMPA再次发布《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则（试行）》为2020年的药械审评审批改革定下了新风向。

值得一提的是，FDA作为全球第一个在真实世界数据方面放开绿灯的药品监管机构，也为我国药监机构提供了有益的借鉴。例如NMPA在《指导原则》强调了FDA在2008年启动的药品检测“哨点计划” ，该计划便是利用现有的电子医疗健康数据实现对上市后医疗产品安全性的主动监测。

根据NMPA的《指导原则》，真实数据的应用范围包括不仅限于以下领域，一为新药注册上市提供有效性和安全性的证据；二是为已上市药物的说明书变更提供证据；三是为药物上市后要求或再评价提供证据等。

中山大学肿瘤防治中心徐瑞华教授非常看好医学大数据的发展。徐瑞华告诉健康界，上述指导原则的意义在于新药临床试验的范围选择更广了。

“新药或者新的治疗方法在做临床研究的时候有非常苛刻的要求，只是选择了一小部分人群，但是实际上在临床实践、临床用药和临床治疗中，患者的情况是千差万别的，所以必须要有真实世界的数据真正能够反应新的治疗方案或者药物的临床价值。“徐瑞华强调。

医疗器械企业注册积极性大涨

真实世界数据也对医疗器械行业产生了影响，艾尔建的青光眼引流管是“吃到”该政策红利的第一个试点和上市产品，在注册中使用了临床真实世界证据进行人种差异评价，为国内首个通过该途径获批的产品。

参与本次注册评定的博鳌超级医院国际眼视光眼科中心主任瞿佳教授和四川大学华西医院中国循证医学中心主任孙鑫教授表示，青光眼引流管是我国首个使用了真实世界证据辅助临床评价获批的医疗器械产品，为今后真实世界证据在医疗器械注册审批中的应用起到良好开端。这是国家药监局监管科学的重要实践与创新，改革创新意义重大。