70万一针,罕见病用药到底有多难?

2020
08/18

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和星星 / 健康界
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罕见病用药难是常态问题,药物价格居高不下有没有解决办法?

近日,潇湘晨报一则《续命药一针70万,父母没有放弃》的文章在网络传播,经光明网评论员时评后得到多方关注,报道将事件聚焦于药物诺西那生钠国内外患者付费价格不同上,以巨大的价格差异博得多方眼球,也让诺西那生钠(Nusinersen)多次登上微博热搜、新闻头条。

此后国家医保局工作人员和诺西那生钠厂商渤健先后回应此事,但舆论风向已然跑偏。社会公众批判罕见病患者药费高昂、浪费国家资源的背后,折射出公众对罕见病的不理解。

蔻德罕见病中心(CORD,原罕见病发展中心) 创始人及主任黄如方认为,“一开始舆论就跑偏了,标题党觉得国外几百块钱的药物到中国就卖到几十万。其实,写这些文章的人根本就不懂科学、不懂事实。”

“现在又进入了另一个误区,很多网友觉得罕见病药物根本就不该纳入医保,或者质疑‘凭什么这么贵的药物给这一小部分人用’。其实,任何一个人都可能会成为罕见病患者。关注罕见病就是关注我们人类的命运,关注人类的未来。”黄如方说道。

 中国罕见病联盟执行理事长李林康说:“关心关爱罕见病群体体现了一个国家的公平公正。其实,党和国家一直没有停止对罕见病患者的关爱。就在最近,国家医保局的有关负责同志多次邀请我们去,听取对罕见病药品保障的建议,从和他们的交谈中,我最大的感受,就是医保局的同志们,无论是他们从个人的情感,还是从保障政策的考虑,都倾注了他们对罕见病患者的关心和关爱。”

据了解,在全球已知的7000多种罕见病中,有80%都是由于基因缺陷导致的遗传病,而平均每个人的基因中都存在7-10组的基因缺陷,这意味着,我们每个人或下一代都有可能成为罕见病患者。罕见病不单单是一个医学问题,更是一个社会问题。对罕见病的研究有助于医学进步,亦有助于人类对其它疾病的了解。

只是,受困于罕见病的特殊性,并非所有罕见病患者都有药可医,也并非所有患者都负担得起天价的治疗费用。

罕见病易产高价药

数次登上热搜的药物诺西那生钠,其治疗的罕见病全称为“脊髓性肌萎缩症(spinal muscular atrophy, SMA)”。按照《中国SMA患者生存现状报告白皮书》所述,SMA在新生儿中发病率约为1/10 000~ 1/6000,携带率为1/50~ 1/40。据估算,国内约有SMA患者2至3万人。

在2020年8月之前,全球仅两款可以治疗SMA的相关药物。一是此次新闻事件提及的上市于2016年12月23日的诺西那生钠。该药物在美国的售价为单支价格约12.5万美元,第一年的治疗费用大约75万美元,之后每年的治疗费用约37.5万美元。

另一个是在2019年5月经FDA批注的诺华旗下AveXis公司的基因疗法-Zolgensma。该药物一针可以治愈1型SMA双等位基因突变患者,但价格高达212.5万美元,被称为“世界上最贵的药”。值得注意的是,Zolgensma目前只适用于小于2岁的SMA患者。

好消息是,2020年8月7日,美国FDA批准罗氏旗下基因泰克(Genentech)的Evrysdi(risdiplam)用于治疗2个月及以上的SMA患者。这是首款治疗SMA的口服药物。目前Evrysdi价格优势比较明显,针对1、2、3型SMA患者,年治疗费用约34万美元,如果是体重较轻的未成年患者,该药物的价格还有望进一步降低。

事实上,“有药用不起”是罕见病患者常常需要面临的问题。据《中国罕见病医疗保障城市报告2020》统计,以《第一批罕见病目录》(以下简称《目录》)为依据,在我国已有治疗药物的53种罕见病中,有11种罕见病的年治疗费用超过百万元,高值药物占比超20%(不包括未统计出年治疗费用的罕见病病种)。

罕见病治疗费用为什么这么贵?

一是罕见病药物的出厂价格高。从药企角度来看,罕见病药物的出厂价格居高不下有一定的道理。有数据统计,新药的平均研发周期长达13.5年,研发成本高达25.88亿美金。“罕见病群体病人少,研发投入期长,投入比例特别大,从而导致研发成本居高不下。”赛福基因CEO余伟师告诉健康界。

长久以来,药企的盈利方式建立在专利保护期内的市场独占和借此获得的高额市场回报中。由于罕见病病种患病人数少,药企在制定药物价格时,只能以高价来弥补昂贵的研发成本,从而导致了罕见病药物价格相对较高。“只有得到了良性的合理或超额回报,药企才有动力去持续研发新药,才会有更多罕见病被攻克,患者有药可用。”众安保险健康险尊享2020相关负责人告诉健康界。

二是罕见病药物终端价格高。受各国政府不同的医保及罕见病保障政策影响,罕见病药物的终端售价往往有很大差异。对于已经获得医保或福利补贴的药物来说,其终端价格有望大幅降低。以诺西那生钠为例,该药物加入澳大利亚药品福利计划后(The Pharmaceutical Benefit Scheme - PBS),政府采购支付了药物价格的99%以上,共计11万澳元,患者自付费用仅为41澳元。

但并非所有药物都能获得医保补贴。

首先,部分罕见病的药物治疗存在“旧药新用”的情况,即超适应症药物治疗罕见病。在这种情况下,即便该药物已经纳入医保,因适应症中不含相应罕见病,罕见病患者无法凭借医生处方进行医保报销。

其次,罕见病药物,尤其是高值罕见病药物纳入医保并不容易。据中国罕见病联盟执行理事长李林康介绍,医保目录的评审标准涉及药物经济学测算和医保基本金的测算。“药物经济学测算主要是一个成本效益的分析,就是我们一直说的价值准入。医保基本金测算是看药品价格对医保基金的影响。目前缺乏相关的罕见病数据,再加上诊疗标准的不一致,专家测算比较困难。”

李林康还强调,罕见病药物并非都是高值药物。“国家医疗保局对于罕见病药物纳入医保的重视程度非常高,他们正在积极探索,逐步解决罕见病药物的可及性问题。”

罕见病药物研发受政策鼓励

药物可及性,指的是人人能够以可负担的价格安全、实际地获得对症、高质量、在文化习俗上可以接受的药品,并可以方便地获得合理使用该药品的相关信息。药物可及性对罕见病患者的生存质量而言至关重要。

根据FDA数据统计,在目前全球已知的7000多种罕见病中,仅有不到10%有获批的治疗方案或药物。在《第一批罕见病目录》收录的121种罕见病中,74种罕见病在全球范围内是“有药可治的”,其中仅53种罕见病在中国有治疗药物上市。有38种罕见病药物被收录在国家医保目录中,涉及21种罕见病。同时,仍有14种罕见病涉及治疗药物未被纳入我国医保目录。(数据截至2018年12月)

(数据来源:《中国罕见病医疗保障城市报告2020》,制图:健康界)

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关键词:
罕见病,天价药,渤健中国,诺西那生钠

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