“70万”天价药何去何从，这三点要搞清楚

“70万”天价药的话题还没有冷却，一旦又被激起，争议便将继续。

很多人希望罕见病用药的研发、定价引入中国合伙人，甚至中国政府。对于天价药进入医保，我们认为，现阶段大规模进医保不现实、不合理、不可持续。

本文将探讨罕见病药物大规模登陆中国依次要考量的三个环节，以及在大健康背景下，这三个环节能发挥怎样的积极性与效率性。

一、罕见病药物的研发、生产，必须有中国力量

“1983年美国出台了著名的《孤儿药法案》。这一法案通过允许药企在药物经过FDA批准后享受7年市场独占权、为孤儿药研发提供税费优惠和联邦资金支持、FDA在试验审批上提供优先通道等。在该法案推出后，FDA批准的孤儿药由政策出台前的不足10种增加至目前的近400种。欧盟规定获得批准上市的孤儿药享有10年欧盟市场专营保护期。日本于1993年正式实施《罕见病用药管理制度》。

有数据统计，诺华制药1997~2011年间的总研发费用为836亿美元，最终被批准上市的新药有21种，平均每个新药的研发费用约为40亿美元，而且并不是每一个新药都能卖到40亿美元。孤儿药研发周期更长，再加上患者人数少，项目的失败率也更高。”

据了解，在已知的7000多种罕见病中，只有不到5%有药可医。在这其中，美国FDA目前已审批接近500种。在“双循环”“内循环”甚嚣其上，中美经济社会“脱钩”风险愈演愈烈的今天，这对我国政府、社会、患者、企业利益来说，是很可怕的现状。医疗科技上的差距，已然显现得十分彻底。

从产业投资的效率和效果看，我国既没有投入超过40亿美元的单药，也很少有定价为天价的上市药品。我国更没有动辄每年审批10个以上罕见病用药、孤儿药的产业发展效率和效果。从比较差距中我们得出一条经验：罕见病用药是舶来品，但研发、生产这类药品大有可为。

从战略竞争和战术培养上看，我们必须扶持这方面的科技国力，又不能够闭门造车。大致来看，有两种模式。一种是主权背景的基金争取加入到海外研发的早期投资，服从其生态、原则，以收益反哺国内用药补偿；一种是公益背景的基金积极支持本土研发攻关，定价上体现效率和公益性。

在罕见病用药上为什么反复强调公益性？主要是在供给侧、需求侧都有公益特点。也可以说，罕见病用药直观地体现了医疗科技的有效性，但罕见病用药更深远的意义在于为医疗科技循环演进、突破创新提供了现实的试验目标和场景，这不仅仅是企业间的事，更是国家力量竞争的重要战场。

在我们看来，国家力量重视并支持罕见病用药研发、生产，极大地鼓舞了行业发展。一方面，使政产学研合作加速推进，国家高端技术转化更能体现效率；另一方面，适度纠正、缓解企业方面的利益短视、投机风险，减少局部垄断、市场失效的破坏性。中国本土医疗科技发展将丰富国际生态。

二、罕见病药物的流通、使用，中国要放宽视野

第一，我们以人民利益为中心，先负责任地摸清社会需求。掌握需求并评估客观性、为响应需求寻找可行性，这两者之间形成一个相互促进的、不可逆的循环进程。在此过程中，做好罕见病用药需求的客观评估，尤为重要。它让政府、社会、企业、患者真正了解所处的位置、面对的问题。知己知彼，百战不殆。摸底将广泛包括各种已知的罕见病以及未知的罕见病。

第二，我们以人民利益为中心，反思目前救治费用的效率。针对罕见病救治，到底有没有虚假治疗情形？退一步讲，表面上合理的治疗行为，到底有没有较高的救治效率？借助互联网医疗、远程医疗、多学科诊断、分级诊疗等新工具、新逻辑，有没有可能快速改观、形成适合罕见病救治最优效率的医药服务机制？哀莫大于心死，只要有提倡，就一定有市场响应。