阿尔茨海默病新药背后 万亿微生物组学医疗市场即将爆发

2019年11月2日，国家药品监督管理局批准了上海绿谷制药有限公司（下称绿谷制药）治疗阿尔茨海默病新药——“九期一”（甘露特钠，代号：GV-971）的上市申请。

“考虑到阿尔兹海默患者众多，GV-971即将于11月7日投产，我们于12月29日前将把药物铺到全国的渠道，让中国患者受益。”绿谷制药吕松涛告诉媒体。

阿尔茨海默病（AD）俗称老年痴呆，主要表现为认知功能和行为障碍及精神异常等症状，是继心脑血管疾病和恶性肿瘤之后，老年人致残、致死的第三大疾病。据报道，全球目前至少有5000万阿尔茨海默病患者，我国阿尔茨海默病患者约1000万人，是患者人数最多的国家，这一数字预计到2050年将达到4000万人。

临床急需药有条件上市

“按常规，新药需要提交所有材料后才能获批，但考虑到我国阿尔茨海默症患者的用药需求量大且紧急，所以目前国家药监局允许先上市，3个月内补交材料。”“九期一”主要发明人、中国科学院上海药物研究所研究员耿美玉说。

“九期一”由中科院上海药物研究所、中国海洋大学和绿谷制药联合开发，被称为中国原创、国际首个靶向脑-肠轴的阿尔茨海默病治疗新药。

“如果效果真的像所说的一样，肯定会成为重磅炸弹药物。”一位医药界人士告诉健康界。所谓重磅炸弹，是指任何一种年销售额超过10亿美元的药物。目前AD已有的三四种药物，都是重磅炸弹药物。

查阅国家药品监督管理局网站，首页为有条件批准轻度至中度阿尔茨海默病药物甘露特钠胶囊上市的公告。

自从2018年原国家食药监总局推行临床急需药品有条件批准上市以来，已有多种临床急需药获批上市。例如2019年5月，国家药监局连续批准原发性骨肿瘤药“地舒单抗注射液”和用于50岁及以上成人带状疱疹的预防的“重组带状疱疹疫苗”2药品有条件批准上市。

健康界查找相关文件发现，2017年12月的临床急需药获批上市征求意见稿（下称《意见》）有明确要求，在规定申请人必须履行特定获得正规批准的条件下，可基于以下情况而批准上市：

一是，应用替代终点指标或中间临床终点指标的临床研究结果，可以预测该产品很可能具有疗效和临床获益而给予有条件批准上市;

二是，根据早期或中期临床试验数据，可合理预测或判断其临床获益且较现有治疗手段具有明显优势，允许在完成确证性临床试验前有条件批准上市;

三是，境外已批准上市的罕见病治疗药品。

另外，《意见》适用于未在中国境内上市销售、用于治疗严重或危及生命的疾病或罕见病的中药、化学药和生物创新药。目的是缩短临床试验的研发时间，提早应用于无法继续等待的急需病人。健康界致电国家药监局，工作人员答复，本次“九期一”的上市即属于此列。

病发在大脑，治疗在肠道？

无论是阿尔兹海默患者还是家属，都在翘首盼望有效的药物出现。

根据美国药品研究与制造商协会（PhRMA）2018年发布的报告，1998-2017年间，全球已有146个AD药物在临床中遭遇失败，仅有四种药物上市。事实上，自从2002年之后，这一领域已再无新药上市，只有一家家巨头的研发失败。而已上市的药物，也只是对症治疗，并不能改变疾病进展。

关于AD的发病机制，目前仍然不是十分确定，但淀粉样蛋白级联反应假说（amyloid cascade hypothesis）是目前很多学者较为接受的一个学说。它的观点是Aβ（β淀粉样蛋白）的沉积是AD的始发因素，而纤维缠结和神经元的缺失是继发性改变。因此，针对Aβ的治疗措施成为许多国际制药巨头和顶尖科学家的聚焦所在。

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