多发性硬化症新药Mayzent获FDA批准 这种“美女病”你了解多少？

2019年3月26日，Mayzent（siponimod）片剂获FDA批准，用于治疗成人复发型多发性硬化症（MS），包括临床孤立综合征（CIS），复发缓解型MS（RRMS）和活动性继发进展型MS（SPMS）。Mayzent是首款获FDA批准的能有效缓解继发进展型多发性硬化症（SPMS）的药物。

“美女病”的由来

什么是多发性硬化症？国内首部《罕见病诊疗指南（2019年版）》这样描述，称多发性硬化症是一种免疫介导的中枢神经系统慢性炎性脱髓鞘性疾病。MS病变部位多发，大脑、脑干、小脑、脊髓可同时或相继受累，而且累及部位较广泛，反复发作后可最终致残，甚至致死。

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据美国国家多发性硬化协会统计，全世界有超过230万人患有此病。目前我国缺乏MS大规模流行病学资料，预计有超过3万名MS患者。MS平均发病年龄为30岁，女性患者大约是男性患者的1.4-2.3倍。因此，让多发性硬化症有了一个别名——“美女病”。

早期症状多样 确诊难

多发性硬化症作为一种罕见病，大众甚至很多医生对其认知程度普遍偏低。由于不同患者症状表现多样（表1），所以在临床上经常会出现延误诊断。

表1  多发性硬化症常见的临床表现

制图：健康界

目前，我国推荐使用2017 年的McDonald 诊断标准对MS进行诊断（表2，表3）。

表2  2017 年 McDonald 多发性硬化诊断标准（复发缓解型多发性硬化）

注：如果患者满足 2017 年 McDonald 标准，并且临床表现没有更好的解释，则诊断为多发性硬化；如有因临床孤立综合征怀疑为多发性硬化，但并不完全满足 2017年 McDonald 标准，则诊断为可能的多发性硬化；如果评估中出现了另一个可以更好解释临床表现的诊断，则诊断不是多发性硬化。*MRI 空间多发证据：2 个或以上典型部位（侧脑室周围、皮层或近皮层、幕下和脊髓）有一个或以上 T₂病灶。#MRI 时间多发证据：任何时间 MRI 上同时存在强化和不强化病灶或与基线 MRI 相比，出现新发 T₂ 或强化病灶

表3  2017 年 McDonald 多发性硬化诊断标准（原发进展型多发性硬化）

早期干预的重要性

“如果把神经纤维比喻是一根电线，那么外面的神经髓鞘就是绝缘层，多发性硬化累及的部分就是这个包在外面的绝缘层，一旦发生了损坏，那么整个大脑的正常工作都会受到严重的影响。这个绝缘层越早修复，对大脑的损伤就越少。”复旦大学附属华山医院神经内科全超曾在接收媒体采访时形象地解释了MS早期干预的重要性。早期干预能有效缓解急性发作的症状，并能减缓疾病的进展。

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期待更多新药上市 让更多MS患者获益

2018年5月，多发性硬化被纳入中国《第一批罕见病目录》。同年7月25日，国家药品监督管理局批准奥巴捷 （特立氟胺片）在中国上市，这是目前在中国获批的治疗多发性硬化的首款口服型疾病修正治疗药物。

在全球范围内，已有越来越多的药物被批准用于MS的临床治疗，包括干扰素、新型口服治疗药物、单克隆抗体等，大大改善了预后。而我国治疗MS药品种类与国际领域差距太大，目前几乎处于空白。有限的药物选择和沉重的治疗负担依然是国内多发性硬化治疗面临的两大难题。

“多发性硬化症可对一个人的生活产生严重的影响，”FDA药物评估和研究中心神经病学产品部主任Billy Dunn博士在Mayzent获批发布会上说，我们致力于继续与那些为多发性硬化患者开发其他治疗方案的公司合作。

期待更多的新药上市，为广大MS患者带来福音。

附：MS的诊疗流程

参考文献：

1.罕见病诊疗指南（2019年版）

2.FDA approves new oral drug to treat multiple sclerosis.https://www.fda.gov/

NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm634469.htm

3.What are the early signs of MS? https://www.medicalnewstoday.com/articles/323130.php