为“天价”基因疗法Luxturna算一笔账 还说它贵吗？

2018年1月初，美国基因治疗公司Spark Therapeutics公布其“Luxturna”基因疗法定价为每年85万美元左右，比前期预测的100多万美元要低。虽然药品中间商——美国快捷药方公司（Express Scripts）过去一直指责这些公司收费过高，但其首席医务官也认为该疗法定价合理。

ICER：“Luxturna”定价高了一倍

美国临床评估与审查研究所（Institute for Clinical Evaluation and Review，ICER）却认为“Luxturna”基因疗法定价太高。ICER在一份新的报告中指出，从给社会带来的经济利益方面来看，“Luxturna”基因疗法的价格本应该高出实际的25%，但是现在它的定价却至少高出一倍。

ICER首席医疗官大卫·林德（David Rind）表示：“‘Luxturna’基因疗法作为首个在美国获批的基因治疗药物，在科学界具有里程碑意义。”它将健康的RPE65基因引入患者体内，让患者能生成具有正常功能的蛋白，从而改善视力。尽管该疗法几年内改善视力效果显著，但是其疗效持久性却不得而知。即使假设改善视力疗效可以持续10-20年，其带来的生产力和教育成本等更广泛的社会效益也不能达到标准成本效果阈值。只有假设接受治疗的是基线视力较佳的、不享有医疗津贴的年轻患者时，其带来的社会效益才能达到标准成本效益阈值。

ICER数据显示，假设对15岁患者基因治疗有效性持续10到20年，“Luxturna”基因疗法值15.3万到21.7万美元每年。如果算上这期间可使患者得到更好的教育和生产力等社会福利的话，其价格应该减少一半。即使假设基因疗法可以让患者受益终身，它的价格仍然还是太贵了。

即便是“天价”也不一定有人愿意生产

治疗罕见疾病的药物向来不只是根据其所提供的价值来定价，还会考虑疾病罕见程度进行涨价。这是因为如果按照成本-效益计算来平等定价的话，就不会有公司投入资金开发该类药品。Luxturna最多为2000名罕见失明患者提供治疗，按照每年有10到20个新增病例计算，十年后，Luxturna治疗人数将达2200人。这意味着Spark公司很有可能在10年内赚22亿美元，即每年大约2亿美元。     

这个数字看似很高，但是由于各种原因，并不是每个患者都能得到治疗，比如把新基因引入体内可能会产生免疫反应。Medicaid和其他保险公司将获得高达25 %的折扣。该假设也使用的是最多的患病人数。综合上述因素，如果以当前定价销售的话，“Luxturna”基因疗法在美国未来十年获利低至每年6000万美元。但是再扣掉25%的折扣，Spark公司未来10年最高可获利6亿美元，而Spark公司在2014年至2016年期间投入了近2亿美元，因此很少有投资者愿意投资开发该类药品。

目前，Luxturna不需要用第一种药物来收回所有的成本，对于像血友病这样的大市场来说，这是一个证明。但如果按照ICER公平定价，应该不会有公司愿意开发这种疗法。

美国的大部分科学工作都是在政府资助下完成。当Spark公司开始的时候，Luxturna成功的几率大大提高了。将来，政府可能会为这类研究提供更多资金，或许也会启动一种更便宜的治疗，但是目前在美国还没有能够实现这一目标的基础设施。Luxturna是一个关于疾病和药物发展残酷的例子:选择是困难的，定价的数字是无情的。

原文来源：Forbes

原文标题：Non-Profit Says $850,000 Gene Therapy Is At Least Twice As Expensive As It Should Be

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